ORPHELIA Pharma annonce l’obtention en Europe d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome
Développement de Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide
Paris et Lyon, le 3 septembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Comité pour les Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne des Médicaments pour la désignation de médicament orphelin du témozolomide dans le traitement du neuroblastome.
« Nous sommes particulièrement heureux pour ORPHELIA Pharma et ses partenaires de l’obtention de cette désignation orpheline », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement. « Nous développons Kimozo®, une formulation pédiatrique de témozolomide, dans le but de mettre à la disposition des patients et du corps médical une forme adaptée aux besoins des jeunes enfants. Cette opinion positive est un pas de plus vers cet objectif ».
Kimozo® est la première présentation de témozolomide, un médicament anticancéreux essentiel, développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute. Proposé sous forme de suspension orale, Kimozo® sera également la première formulation pédiatrique de témozolomide.
« Différentes études ont identifié le témozolomide comme un traitement d’une grande efficacité pour la prise en charge des patients présentant un neuroblastome réfractaire ou en rechute au décours du traitement standard », indique Dominique Valteau-Couanet, Présidente de la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique, Europe Neuroblastoma (SIOPEN). « Kimozo®, qui sera la seule présentation de témozolomide approuvée pour le traitement du neuroblastome, est présenté sous une forme liquide orale particulièrement adaptée à ces très jeunes patients, dont 90% ont moins de 5 ans au diagnostic ».
« Le COMP a reconnu l’intérêt du témozolomide dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome à haut risque. La formulation pédiatrique que nous avons développée répond à un besoin médical important, le neuroblastome touchant le plus souvent les jeunes enfants », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En Europe, nous prévoyons de déposer le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de Kimozo® en 2021 ».
A propos du témozolomide dans le neuroblastome
Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente chez les enfants. Il s’agit cependant d’une maladie rare, avec une incidence de 1,3 cas pour 100 000 enfants. Cette tumeur se caractérise par une extrême variabilité clinique et évolutive, allant de la régression spontanée à des formes de haut risque dont le pronostic est sombre. La moitié de ces neuroblastomes est de haut risque et, parmi ceux-ci, la moitié sera réfractaire au traitement de première ligne ou rechutera après traitement. Le témozolomide est devenu l’un des traitements de référence du neuroblastome en rechute ou réfractaire, mais il n’a pas à ce jour d’AMM dans cette indication.
A propos d’ORPHELIA Pharma
ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, est en cours d’enregistrement dans la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.