Paris et Lyon, le 28 aout 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché de sa spécialité Kigabeq® par la Commission Européenne.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).

« Nous sommes particulièrement heureux de cet aboutissement qui représente plusieurs années d’efforts pour ORPHELIA Pharma et pour ses partenaires universitaires », commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Cette opinion positive est une étape très importante pour nous permettre de mettre Kigabeq, notre premier médicament, à disposition des patients. »

« Le CHMP a reconnu l’intérêt de Kigabeq® dans le traitement des enfants épileptiques. Nous attendons avec impatience la délivrance finale de l’autorisation de mise sur le marché par la commission européenne qui devrait avoir lieu en octobre », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® devrait être le quatrième médicament avec le statut de PUMA en Europe ».

A propos des spasmes infantiles

Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.