Paris et Lyon, le 27 février 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est le développement et la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir déposé en 2017 un dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché, en procédure centralisée pour sa spécialité Kigabeq®.
Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel, présentée sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour voie orale et/ou (naso)gastrique. L’indication revendiquée est le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie gravissime du nourrisson. Kigabeq a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).
« Nous sommes particulièrement fiers d’avoir mené à bien le développement de cette formulation qui constitue notre premier produit.», commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous avions débuté ce développement après avoir constaté qu’il était nécessaire de proposer une nouvelle forme pharmaceutique plus adaptée à la population pédiatrique, qui concentre la vaste majorité de l’usage de la vigabatrine en Europe ».
« Nous avons soutenu le développement de Kigabeq® depuis le début» indique le Pr. Rima Nabbout, Chef du Service de Neurologie Pédiatrique à l’Hôpital Necker-Enfants Malades ; « Cette nouvelle formulation aura l’avantage d’une meilleure adaptation de la dose au poids de l’enfant et une plus grande facilité d’utilisation ».
Une étude d’acceptabilité, de tolérance et de pharmacocinétique a été menée avec Kigabeq® dans 24 centres hospitaliers français entre 2014 et 2016 chez 38 enfants souffrant de spasmes infantiles ou d’épilepsie partielle pharmaco-résistante. Cette étude, dont les résultats ont été présentés au congrès de la Société Française de Neurologie Pédiatrique (SFNP) à Bordeaux du 31 janvier au 2 février 2018, a permis d’objectiver la bonne observance du traitement avec une facilité d’emploi et une bonne adéquation de la dose administrée au poids de l’enfant.
A propos du syndrome de West
Le syndrome de West ou spasmes infantiles est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré.
A propos d’ORPHELIA Pharma
Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.