Paris et Lyon, le 1er octobre 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu de la Commission Européenne la décision d’exécution accordant l’autorisation de mise sur le marché Européen de sa spécialité Kigabeq® .

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).

« Cette approbation est une étape clé pour ORPHELIA Pharma, Kigabeq® étant le premier d’une série de médicaments pédiatriques que nous développons. Nous pensons que Kigabeq® répond à d’importants besoins et améliorera de manière significative la vie de ces enfants épileptiques » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général. « Fort de cet octroi, nous allons maintenant travailler au lancement en France et tisser des relations contractuelles avec des partenaires distributeurs européens afin de mettre Kigabeq® à disposition des patients ».

« Cette autorisation de mise sur le marché arrive à point nommé pour ORPHELIA Pharma et permettra à la société de se structurer autour de ce premier produit sur lequel nous fondons de grands espoirs », souligne Gilles Alberici, Président. « Notre vision est de développer et de mettre sur le marché de nouveaux médicaments pédiatriques avec des formulations adaptées à l’âge pour le traitement des indications orphelines potentiellement mortelles. Le jalon d’aujourd’hui est un premier pas dans ce voyage passionnant».

A propos des spasmes infantiles

Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

1 octobre 2018

Autorisation de mise sur le marché pour Kigabeq®
1 octobre 2018

Paris et Lyon, le 1er octobre 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu de la Commission Européenne la décision d’exécution accordant l’autorisation de mise sur le marché Européen de sa spécialité Kigabeq® . Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation). « Cette approbation est une étape clé pour ORPHELIA Pharma, Kigabeq® étant le premier d’une série de médicaments pédiatriques que nous développons. Nous pensons que Kigabeq® répond à d’importants besoins et améliorera de manière significative la vie de ces enfants épileptiques » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général. « Fort de cet octroi, nous allons maintenant travailler au lancement en France et tisser des relations contractuelles avec des partenaires distributeurs européens afin de mettre Kigabeq® à disposition des patients ». « Cette autorisation de mise sur le marché arrive à point nommé pour ORPHELIA Pharma et permettra à la société de se structurer autour de ce premier produit sur lequel nous fondons de grands espoirs », souligne Gilles Alberici, Président. « Notre vision est de développer et de mettre sur le marché de nouveaux médicaments pédiatriques avec des formulations adaptées à l’âge pour le traitement des indications orphelines potentiellement mortelles. Le jalon d’aujourd’hui est un premier pas dans ce voyage passionnant». A propos des spasmes infantiles Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic. A propos d’ORPHELIA Pharma Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est […]
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1 octobre 2018

Granting of the marketing authorization for Kigabeq®
1 octobre 2018

Paris and Lyon, October 1st, 2018 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the European Commission has granted Kigabeq® a European marketing authorization. Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug and will be available as scored soluble tablets of 100 mg and 500 mg strengths. Kigabeq® is expected to be used as first-line treatment for infantile spasms, an extremely severe early childhood encephalopathic epilepsy. Kigabeq® has been developed exclusively for children and will be granted a PUMA (Paediatric Use Marketing Authorization). « This approval is a key milestone for ORPHELIA Pharma as Kigabeq® represents the first in a series of pediatric-focused products we plan to launch. We believe it addresses important pediatric needs and will meaningfully improve the lives of children » comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager. « We can now focus on launching Kigabeq® in France and building relationships with distribution partners to commercialize Kigabeq® throughout Europe ». « This Marketing Authorization comes at the right time for ORPHELIA Pharma and the company will now structure itself upon this first medicine in which we have great expectations » says Gilles Alberici, President. « Our vision is to develop and bring new pediatric drugs with age-adapted formulations to the market for the treatment of life-threatening orphan indications. Today’s milestone is a first step on this exciting journey ». About infantile spasms Infantile spasms, or West Syndrome, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor delay and an hypsarythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 5 per 10,000 living births. It affects infants who were previously normal or children with impaired cognitive development. Children with infantile spasms must be treated rapidly for spasms cessation and to improve prognosis. About ORPHELIA Pharma Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma SAS is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament.
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28 août 2018

ORPHELIA Pharma will be present at CPhI in Madrid
28 août 2018

Hugues Bienaymé, General Manager and Chief Scientific Officer of ORPHELIA Pharma and Mathieu Schmitt, Pharmaceutical Development Director, will be present to the 2018 CPhI to be held in Madrid, Spain, October 9-11, 2018. Please meet us there (contact: mathieu.schmitt@orphelia-pharma.eu).
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28 août 2018

Opinion positive du CHMP pour Kigabeq®, la première formulation pédiatrique de vigabatrine
28 août 2018

Paris et Lyon, le 28 aout 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché de sa spécialité Kigabeq® par la Commission Européenne. Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation). « Nous sommes particulièrement heureux de cet aboutissement qui représente plusieurs années d’efforts pour ORPHELIA Pharma et pour ses partenaires universitaires », commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Cette opinion positive est une étape très importante pour nous permettre de mettre Kigabeq, notre premier médicament, à disposition des patients. » « Le CHMP a reconnu l’intérêt de Kigabeq® dans le traitement des enfants épileptiques. Nous attendons avec impatience la délivrance finale de l’autorisation de mise sur le marché par la commission européenne qui devrait avoir lieu en octobre », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® devrait être le quatrième médicament avec le statut de PUMA en Europe ». A propos des spasmes infantiles Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic. A propos d’ORPHELIA Pharma Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont […]
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