ORPHELIA Pharma organise un Symposium lors du congrès SIOP 2020

Cher Docteur,

ORPHELIA Pharma vous convie à son symposium sur l’utilisation du témozolomide dans la prise en charge des tumeurs pédiatriques et le développement de Kimozo, la première suspension orale de témozolomide prête à l’emploi et au goût masqué adaptée aux enfants. Le symposium intitulé « Improving children care with temozolomide oral suspension » se tiendra lors du prochain congrès annuel de la SIOP qui se déroulera du 14 au 17 octobre 2020 dans un format entièrement virtuel.

Au cours de cette session, deux cliniciens de renommée internationale, le Dr Lucas Moreno (Hôpital Vall d’Hebron à Barcelone) et le Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy à Villejuif) présenteront la place du témozolomide dans le traitement des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires et plus particulièrement dans les neuroblastomes. Leur intervention sera suivie de celle du Dr Caroline Lemarchand, Directeur du Développement Pharmaceutique de notre laboratoire, qui présentera Kimozo, la première forme pédiatrique de témozolomide en développement clinique.

Ce symposium aura lieu le vendredi 16 octobre 2020 de 9h15 à 9h35 (heure locale Ottawa), de 15h15 à 15h35 en France. Pour y assister, vous devez vous connecter au site de la SIOP (SIOP-Congress.org), entrer votre identifiant et votre mot de passe remis lors de votre inscription au congrès, cliquer sur « Product Theatre » et choisir le symposium virtuel d’ORPHELIA Pharma.

Espérant vous compter parmi nous à l’occasion de cet évènement, je vous souhaite d’ores et déjà un excellent congrès SIOP 2020.

Bien cordialement,

Pierre-Julien COTTE

ORPHELIA Pharma to organize a Symposium at the SIOP congress 2020

Dear Doctor,

ORPHELIA Pharma is delighted to invite you to attend its symposium on the use of temozolomide in the management of pediatric tumors and the development of Kimozo, the first ready-to-use, taste-masked oral suspension of temozolomide suitable for children. The symposium entitled “Improving children care with temozolomide oral suspension” will be held during the next SIOP annual congress which will take place from October 14th to 17th, 2020 in a fully virtual format.

During this session, two internationally renowned clinicians, Dr Lucas Moreno (Vall d’Hebron Hospital in Barcelona) and Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy in Villejuif) will highlight the role of temozolomide in the treatment of relapsed or refractory pediatric tumors and more particularly in neuroblastomas. Their speech will be followed by Dr Caroline Lemarchand, Director of Pharmaceutical Development of our laboratory, who will present Kimozo, the first pediatric formulation of temozolomide under clinical development developed by ORPHELIA Pharma.

This symposium will take place on Friday, October 16, 2020 from 9:15 a.m. to 9:35 a.m. (local Ottawa time), from 3:15 p.m. to 3:35 p.m. Central European Time (CET). To attend, you must connect to the SIOP website (SIOP-Congress.org), enter your username and password given when you registered for the congress, click on “Product Theater” and choose the virtual symposium of ORPHELIA Pharma.

Hoping to have you with us on this occasion, I already wish you an excellent SIOP 2020 congress.

Best regards,

Pierre-Julien COTTE

ORPHELIA Pharma organise un Symposium lors du congrès SIOP 2020

Paris, le 12 octobre 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui l’organisation d’un symposium au congrès virtuel 2020 de la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique (SIOP). La séance se concentrera sur l’utilisation pédiatrique du témozolomide dans le traitement des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires et mettra en valeur le développement de Kimozo, une suspension orale prête à l’emploi avec goût masqué de témozolomide adaptée aux enfants.

« ORPHELIA Pharma s’engage à améliorer les soins aux patients atteints de maladies rares et pédiatriques, y compris en développant des formulations novatrices pour répondre aux besoins des enfants », commente Jérémy Bastid, directeur du développement d’ORPHELIA Pharma. « Notre engagement à développer des médicaments adaptés aux enfants est un pilier historique de notre entreprise et cette session de la réunion du SIOP met en lumière notre étroite collaboration à long terme avec la communauté de l’oncologie pédiatrique. »

Ce symposium de l’industrie intitulé “Improving children care with temozolomide oral suspension” aura lieu le vendredi 16 octobre de 9 h 15 à 9 h 35, heure locale (Ottawa), de 15 h 15 à 15 h 35 en France, et accessible en se connectant sur le site Web de la réunion du SIOP (SIOP-Congress.org) dans la section « Product theatre ».

Le Dr Lucas Moreno (Hôpital val d’Hébron, Espagne) et le Dr Dominique Valteau-Couanet (Hôpital Gustave Roussy, France), deux cliniciens de renommée internationale, souligneront le rôle critique du témozolomide dans la prise en charge des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires, y compris dans le neuroblastome à haut risque. La troisième conférencière, le Dr Caroline Lemarchand, directrice du développement pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, discutera du développement de Kimozo, la première formulation pédiatrique de témozolomide en développement clinique.

Nous sommes impatients de vous accueillir à cet événement unique.

À propos de Kimozo

Kimozo (également connu sous le nom de Ped-TMZ ou ORP-005) est une suspension orale prête à l’emploi du témozolomide avec masquage de goût qui est actuellement en cours de développement clinique pour répondre aux besoins des enfants. Kimozo est un médicament d’investigation qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

À propos du congrès virtuel SIOP 2020

Le congrès annuel du SIOP réunit plus de 2 500 cliniciens et scientifiques de premier plan, venant de plus de 100 pays, pour partager les progrès scientifiques importants réalisés récemment dans le domaine de l’oncologie pédiatrique. Ce congrès représente une occasion unique de rester à jour dans ce domaine en évolution rapide et d’être en mesure d’apporter les dernières innovations de prise en charge des enfants. Compte tenu de l’impact de la pandémie de la COVID-19 sur les restrictions de voyage et les exigences de distanciation physique, l’assemblée annuelle du SIOP 2020 se tiendra de façon virtuelle du 14 au 17 octobre 2020.

ORPHELIA Pharma to organize a Symposium at the SIOP congress 2020

Paris, October 12th, 2020 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan drugs announces today that it will organize a symposium at the Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique (SIOP) congress 2020. The session will focus on the pediatric use of temozolomide in the treatment of relapsed or refractory pediatric tumors and will showcase the development of Kimozo a ready-to-use and taste-masked oral suspension of temozolomide adapted to children.

“ORPHELIA Pharma is committed to improving the care of patients with pediatric and rare diseases, including developing innovative formulations to address children needs,” comments Jeremy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma. “Our commitment to develop child-friendly medicines is a historical pillar of our company and this session at the SIOP meeting highlights our long-term close collaboration with the pediatric oncology community”.

This industry symposium entitled “Improving children care with temozolomide oral suspension” will be held virtually on Friday, October 16th from 9:15 AM to 9:35 AM local time (Ottawa), from 3:15 PM. to 3:35 PM. Central European Time (CET) and accessible by connecting on the SIOP meeting website (SIOP-congress.eu) in the “Product theatre” section.

Dr Lucas Moreno (Val d’Hebron Hospital, Spain) and Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy Hospital, France), two internationally renowned clinicians, will talk about the critical role of temozolomide in the management of relapsed or refractory pediatric tumors, including high-risk neuroblastomas. The third presenter, Dr Caroline Lemarchand, Chief Pharmaceutical Development Officer of ORPHELIA Pharma, will discuss the development of Kimozo, the first pediatric formulation of temozolomide under clinical development.

We look forward to welcoming you during this unique event.

About Kimozo

Kimozo (also known as Ped-TMZ or ORP-005) is a ready-to-use and taste-masked oral suspension of temozolomide that is currently under clinical development to address children needs. Kimozo is an investigational medicinal product not yet approved for use or marketing anywhere in the world.

About SIOP 2020 virtual congress

The SIOP Annual Meetings bring together more than 2,500 leading clinicians and scientists from over 100 countries to share recent momentous scientific advances in the field of paediatric oncology. This congress represents an unique opportunity to stay up to date in this rapidly moving field and to bring the latest science to bedside. In light of the impact of the COVID-19 pandemic on travel restrictions and physical distancing requirements, the SIOP 2020 Annual Meeting will be held virtually on October 14-17, 2020.

Inclusion d’un premier patient dans une étude clinique évaluant Kimozo

ORPHELIA Pharma annonce l’inclusion d’un premier patient dans une étude clinique évaluant Kimozo, sa formulation pédiatrique de témozolomide

Paris et Lyon, le 5 octobre 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique Française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, est heureuse d’annoncer l’inclusion du premier patient dans l’étude clinique visant à démontrer la bioéquivalence entre Kimozo, la première formulation pédiatrique de témozolomide en développement clinique, et Temodal® en gélules.

Le témozolomide est un médicament anticancéreux essentiel recommandé, bien que non approuvé, dans les protocoles de traitement du neuroblastome récidivant ou réfractaire, une condition qui affecte les jeunes enfants. Les seules formulations orales qui sont disponibles dans le commerce sont des gélules qui ne sont pas adaptées aux jeunes enfants. Les soignants sont donc obligés d’ouvrir des gélules et de disperser leur contenu dans un aliment avant l’administration à l’enfant, ce qui induit une incertitude en ce qui concerne la dose délivrée, une exposition de l’aidant au médicament cytotoxique et une instabilité du médicament dans un milieu aqueux. Pour surmonter les risques que cette situation implique, Kimozo, une formulation orale, stable et prête à l’emploi, a été spécifiquement conçue pour répondre aux besoins de la population pédiatrique.

Kimozo a été développé en collaboration avec Gustave Roussy, un des premiers centres de cancérologie en Europe. L’essai clinique mené par ORPHELIA Pharma vise à démontrer, à des fins réglementaires, la bioéquivalence entre Kimozo et les gélules de Temodal® chez les patients adultes atteints de cancers du système nerveux central.

« Nous avons franchi une étape importante pour Kimozo avec l’approbation de l’essai clinique par les autorités compétentes et le recrutement d’un premier patient », a déclaré Caroline Lemarchand, Responsable du Développement Pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, « Nous prévoyons de recruter 30 patients d’ici la mi-2021 grâce au soutien des trois équipes de neuro-oncologie impliquées dans l’essai: le professeur Ducray des Hospices Civils de Lyon (chercheur coordinateur), le professeur Chinot de l’hôpital De la Timone à Marseille et le Dr Bronnimann de l’hôpital Saint-André de Bordeaux. »

« Nous sommes heureux de contribuer au développement de cette nouvelle formulation pédiatrique de témozolomide. Une forme liquide est sans ambiguïté d’intérêt pour le traitement des enfants », souligne le Pr François Ducray. Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma, ajoute : « Cette première administration est une étape importante dans le développement de Kimozo. Nous préparons, d’ici la fin de l’année, l’ouverture de notre deuxième essai clinique, qui évaluera Kimozo chez les patients pédiatriques », conclut-il.

À propos de l’étude bioéquivalence (NCT04467346)

L’essai clinique intitulé « Bioequivalence Study between temozolomide oral suspension (Ped-TMZ) and Temodal® capsules » (NCT04467346) est une étude de phase I, ouverte, randomisée, croisée, de 2 périodes chez 30 patients masculins ou féminins atteints de cancers du système nerveux central. Les patients recevront, à jeun, 200 mg/m² de suspension orale de témozolomide (Kimozo) ou de Temodal®, lors d’une administration orale unique pendant les 2 périodes de l’étude, en fonction de la randomisation. L’objectif principal est d’évaluer la bioéquivalence entre Kimozo et Temodal® en gélules. Les objectifs secondaires sont de définir les paramètres pharmacocinétiques de Kimozo et d’évaluer son innocuité buccale.

Les centres cliniques impliqués sont les Hospices Civils de Lyon à Bron; le CHU de Bordeaux et l’Hôpital de la Timone à Marseille. Le sponsor de l’étude est ORPHELIA Pharma.

À propos de Kimozo

Kimozo (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension orale prête à l’emploi et au goût masqué de témozolomide qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo est un médicament d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

Inclusion of the first patient in a clinical study evaluating Kimozo

ORPHELIA announces the inclusion of the first patient in a clinical study evaluating Kimozo, its pediatric formulation of temozolomide

Paris and Lyon, October 5th, 2020 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan drugs is pleased to announce the inclusion of the first-in patient in a clinical study aimed at demonstrating the bioequivalence between Kimozo, the first pediatric formulation of temozolomide under clinical development, and Temodal® capsule.

Although not approved in this indication, temozolomide is an essential anticancer medicine recommended for use in treatment protocols of relapsed or refractory neuroblastoma, a condition that affects young children. However, the only oral formulations that are commercially available are in the form of capsules that are poorly adapted to children. Caretakers are thus compelled to open capsules and disperse the content into a soft food prior to administration to the child, which harbors several risks such as the uncertainty with regards to the delivered dose, the exposure of the caregiver to the cytotoxic drug and the instability of the drug in aqueous milieu. To overcome the risks this situation implies, Kimozo, a ready to use oral formulation has been specifically designed to address the needs of the pediatric population.

Kimozo has been developed in collaboration with Gustave Roussy, one of the leading cancer centers in Europe. The current clinical trial conducted by ORPHELIA Pharma aims at demonstrating, first for regulatory purposes, the bioequivalence between Kimozo and the Temodal® capsules in adult patients having brain cancers, with additional clinical investigation to come in the pediatric population of interest.

“We have reached an important milestone for Kimozo with the clinical trial approval from competent authorities and the recruitment of a first patient“, said Caroline Lemarchand, Chief Pharmaceutical Development Officer of ORPHELIA Pharma “We plan to enroll 30 patients by mid-2021 thanks to the support of the three neuro-oncology teams involved in the study: Professor Ducray of the Hospices Civils de Lyon (coordinating investigator), Professor Chinot of the Timone Hospital in Marseille and Dr Bronnimann of Saint-André Hospital in Bordeaux. ”

“We are pleased to contribute to the development of this new pediatric formulation of temozolomide. A liquid form is unambiguously of interest for treating children.“, underlines Pr. François Ducray. Hugues Bienaymé, General Manager of ORPHELIA Pharma further comments: “This first administration is a major milestone in the development of Kimozo. We are now preparing the opening of our second clinical trial, which will evaluate Kimozo in pediatric patients, by the end of the year ”, he concludes.

About the Bioequivalence Study (NCT04467346)

The clinical trial entitled “Bioequivalence Study between temozolomide oral suspension (Ped-TMZ) and Temodal® capsules” (NCT04467346) is an open label phase I study, randomized, crossover, 2-period study in 30 male/female patients with primary CNS malignancies. Patients will receive, under fasting conditions, 200 mg/m² of Temozolomide Oral Suspension (Ped-TMZ, the code name of Kimozo) or Temodal®, as single oral administration in 2 different study periods depending on the randomization, with no wash out period between administrations. The primary objective is to evaluate the bioequivalence between Kimozo and Temodal® capsules for oral administration. The secondary objectives are to define the pharmacokinetic parameters of Kimozo administration and to assess its buccal safety.

The clinical centers are Hospices Civils de Lyon, Bron, France ; CHU de Bordeaux, Bordeaux, France and Hôpital de la Timone (AP-HM), Marseille, France. The Study sponsor is ORPHELIA Pharma.

About Kimozo

Kimozo (also known as ORP-005 or Ped-TMZ) is a ready-to-use and taste-masked oral suspension of temozolomide that is currently under development to address children needs. Kimozo is an investigational medicinal product not yet approved for marketing anywhere in the world.

Meet us at BIO-Europe 2020, October 26-29

Meet us at BIO-Europe 2020, October 26-29

Jeremy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma, will participate in the upcoming BIO-Europe conference to be held virtuallly on october 26-29, 2020. BIO-Europe is Europe’s largest partnering conference serving the global biotech industry.

Jeremy will actively take part in this business event, registered under the name of the holding company, initiative OCTALFA.