ORPHELIA reports positive results of the bioequivalence study of KIMOZO® (oral suspension of temozolomide)

Paris and Lyon, May 31st, 2022 – ORPHELIA Pharma, the French biopharmaceutical company focused on developing and commercializing orphan medicines in oncology and neurology, announces today the successful completion of the phase 1 study of KIMOZO®, novel ready-to-use oral suspension of temozolomide, aimed at determining bioequivalence between KIMOZO® suspension and temozolomide capsules.

The abstract #368704 entitled “bioequivalence study of a novel liquid and ready-to-use temozolomide oral suspension and temozolomide capsules in patients with primary central nervous system malignancies“ by Ducray et al., was selected by the Scientific Program Committee of the 2022 ASCO annual meeting. The data released online demonstrate the equivalence between KIMOZO® oral suspension and temozolomide capsules.

The positive results of the bioequivalence study are an important milestone in the development of KIMOZO®”, comments Caroline Lemarchand, Chief Pharmaceutical Development Officer at ORPHELIA Pharma. “KIMOZO® is the first drinkable form of temozolomide that has been specifically developed to address the needs of young children with cancer”, she adds.

Temozolomide is part of the standard of care for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, a devastating cancer that affects young children. KIMOZO® is currently undergoing further clinical evaluation (TEMOkids trial, NCT04610736) and our goal is to make this pediatric formulation of temozolomide available to children in the shortest timeframe possible”; concludes Jeremy Bastid, Chief Development Officer at ORPHELIA Pharma.

About the bioequivalence study (NCT04467346)

The NCT04467346 bioequivalence study was an open label, randomized, crossover, 2-period study in 30 adult patients with primary CNS malignancies. The study objective was to evaluate primarily the bioequivalence between KIMOZO® oral suspension and TEMODAL® capsules, to define KIMOZO® pharmacokinetic parameters and to assess the safety and tolerability including buccal tolerance of KIMOZO®.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of pediatric and orphan diseases. ORPHELIA Pharma’s mission is to provide patients with essential products in the fields of neurology and oncology, with formulations adapted to the pediatric population. With two medicines approved in the European Union and one investigational medicine in an advanced clinical development phase, ORPHELIA Pharma has recently signed regional agreements in the European Union, the USA and China with several partners and is carrying out research projects through academic and industrial partnerships.

ORPHELIA annonce les résultats positifs de l’étude de bioéquivalence de KIMOZO® (suspension orale de témozolomide)

Paris et Lyon, le 31 mai 2022 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce aujourd’hui les résultats positifs de l’étude de bioéquivalence de KIMOZO®, nouvelle suspension orale de témozolomide prête à l’emploi. L’étude visait à déterminer la bioéquivalence entre la suspension KIMOZO® et les gélules de témozolomide.

La communication #368704 intitulée “bioequivalence study of a novel liquid and ready-to-use temozolomide oral suspension and temozolomide capsules in patients with primary central nervous system malignancies“ (Ducray et al.), a été sélectionnée par le comité du programme scientifique du congrès annuel de l’ASCO 2022. Les données publiées en ligne démontrent l’équivalence de la suspension buvable KIMOZO® et des gélules de témozolomide.

« Les résultats positifs de cette étude de bioéquivalence constituent une étape importante dans le développement de KIMOZO® », commente Caroline Lemarchand, Directeur du Développement Pharmaceutique chez ORPHELIA Pharma. « KIMOZO® est la première forme buvable de témozolomide spécifiquement développée pour répondre aux besoins des jeunes enfants atteints de cancer », ajoute‑t-elle.

« Le témozolomide fait partie du traitement de référence du neuroblastome réfractaire ou en rechute, un cancer au pronostic sombre qui touche les jeunes enfants. KIMOZO® est actuellement en cours d’évaluation clinique (essai TEMOkids, NCT04610736) et notre objectif est de mettre cette formulation pédiatrique de témozolomide à la disposition des enfants dans les plus brefs délais » ; conclut Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

À propos de l’étude de bioéquivalence (NCT04467346)

L’étude de bioéquivalence NCT04467346 était une étude ouverte, randomisée, en cross-over, à 2 périodes menée chez 30 patients adultes atteints de tumeurs malignes primaires du système nerveux central. L’objectif de l’étude était de démontrer la bioéquivalence entre la suspension buvable KIMOZO® et les gélules de TEMODAL®, de définir les paramètres pharmacocinétiques de KIMOZO® et d’évaluer la sécurité et la tolérance, y compris la tolérance buccale, de KIMOZO®.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention d’une aide de 1 million € de Bpifrance pour le développement d’un médicament destiné au traitement d’une forme rare d’épilepsie

Paris et Lyon, le 11 mai 2022 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce aujourd’hui avoir obtenu le soutien de Bpifrance à travers une avance récupérable d’un montant d’un million d’Euro. Cette aide a pour objectif d’accompagner le développement d’un médicament pour le traitement d’une encéphalopathie épileptique rare de l’enfant.

« Nous collaborons activement avec des équipes académiques à ce projet dont le développement clinique pourrait débuter d’ici 2 ans », indique Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Il s’agit d’un projet ambitieux pour lequel nous disposons d’un rationnel scientifique solide et qui pourrait améliorer significativement la prise en charge de ces patients », ajoute-t-il.

« Nous remercions les équipes de Bpifrance pour leur soutien renouvelé qui nous permet d’amorcer le développement d’un médicament susceptible de devenir une nouvelle option thérapeutique dans cette indication orpheline » conclut Hugues Bienaymé, Directeur Général.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

ORPHELIA Pharma has been awarded a € 1 million grant from Bpifrance to develop a therapy for a rare form of epilepsy

Paris and Lyon, May 11, 2022 – ORPHELIA Pharma, the French biopharmaceutical company dedicated to the development and commercialization of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that it has obtained a one million Euro grant from Bpifrance to develop a therapy to treat a rare epileptic encephalopathy in children.

We collaborate actively with academic teams on this program, the clinical development of which could begin within 2 years,” comments Jeremy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma. “This is an ambitious project for which we have a strong scientific rationale and that could improve the care of these patients“, he adds.

We would like to thank the Bpifrance teams for their renewed support, which has enabled us to initiate the development of a drug which could become a new therapeutic option in this orphan indication,” concludes Hugues Bienaymé, General Manager.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of paediatric and orphan diseases. ORPHELIA Pharma’s mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of neurology and oncology, with formulations adapted to the paediatric population. With two medicines approved in the European Union and one product in an advanced phase of clinical development, ORPHELIA Pharma has recently set up regional agreements in the European Union, the USA and China and is carrying out research projects through academic and industrial partnerships.