ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent la publication dans la revue Pharmaceuticals des travaux de développement de la première suspension buvable de témozolomide pour les enfants

Paris et Lyon, le 9 juin 2022 – ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent conjointement aujourd’hui la publication dans la revue scientifique Pharmaceuticals de leurs travaux portant sur le développement d’une suspension buvable de témozolomide destinée au traitement de jeunes patients et d’adultes atteints d’un cancer et présentant des difficultés pour avaler les gélules de témozolomide (Annereau M. et al., Pharmaceuticals, 2022).

« Depuis 2015, nous fabriquons une préparation hospitalière liquide de témozolomide pour répondre aux besoins des jeunes patients traités dans notre institut et quelques centres partenaires », explique Maxime Annereau, pharmacien à Gustave Roussy et à l’origine de ce projet. « En collaboration avec ORPHELIA Pharma, nous avons mené les travaux de recherche nécessaires pour optimiser les propriétés physico-chimiques et la stabilité de la suspension. Puis nous avons conduit une étude de palatabilité afin de sélectionner l’arôme capable de couvrir l’amertume du témozolomide de la manière la plus efficace. La mise au point de cette formulation concentrée a permis d’obtenir une forme pratique pour les soignants et les patients.», ajoute-t-il.

« Les travaux menés avec notre partenaire hospitalier Gustave Roussy ont conduit au prototype de KIMOZO®, version industrialisée et brevetée de cette suspension buvable concentrée. KIMOZO® est actuellement en phase avancée de développement clinique », indique Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge de nombreuses pathologies cancéreuses pédiatriques, et tout particulièrement du neuroblastome réfractaire ou en rechute qui touche malheureusement de très jeunes enfants. Grâce aux résultats de cette collaboration, nous entendons mettre rapidement cette forme pédiatrique à disposition des patients », conclut-il.

A propos de KIMOZO® 40 mg/ml

KIMOZO® 40 mg/ml, suspension pédiatrique buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût, est le fruit d’une collaboration entre les pharmaciens et cliniciens de Gustave Roussy et les équipes de développement d’ORPHELIA Pharma. La formulation de KIMOZO a fait l’objet d’une demande de brevet en Europe et aux Etats-Unis.

A propos de Gustave Roussy

Classé premier centre européen et sixième mondial, Gustave Roussy constitue un pôle d’expertise globale entièrement dédié aux patients atteints de cancer. L’Institut est un pilier fondateur du biocluster en oncologie Paris Saclay Cancer Cluster. Source d’innovations thérapeutiques et d’avancées diagnostiques, l’Institut accueille près de 50 000 patients chaque année et développe une approche intégrée entre recherche, soins et enseignement. Expert des cancers rares et des tumeurs complexes, Gustave Roussy traite tous les cancers, à tous les âges de la vie. Il propose à ses patients une prise en charge personnalisée qui allie innovation et humanité, où sont pris en compte le soin mais aussi la qualité de vie physique, psychologique et sociale. Avec 4 100 salariés répartis sur deux sites, Villejuif et Chevilly-Larue, Gustave Roussy réunit les expertises indispensables à une recherche de haut niveau en cancérologie ; un quart des patients traités sont inclus dans des essais cliniques.

Pour en savoir plus sur Gustave Roussy et suivre les actualités de l’Institut : www.gustaveroussy.fr, Twitter, Facebook, LinkedIn, Instagram

Contact : Claire Parisel / presse@gustaveroussy.fr / +33 (0)1 42 11 50 59

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines des maladies rares, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

Plus d’information sur www.orphelia-pharma.eu.

ORPHELIA Pharma and Gustave Roussy announce the publication in Pharmaceuticals of the scientific work related to the development of the first temozolomide oral suspension for children

Paris and Lyon, June 9th, 2022 – ORPHELIA Pharma and Gustave Roussy jointly announce today the publication in the scientific journal Pharmaceuticals of the work related to the development of the first temozolomide oral suspension for the treatment of young children and adults with cancer and presenting difficulties to swallow temozolomide capsules (Annereau M. et al., Pharmaceuticals, 2022).

Since 2015, we have been manufacturing a liquid temozolomide hospital compounded formulation to address the needs of young patients treated in our hospital and a few partner centers,” explains Maxime Annereau, pharmacist at Gustave Roussy and the originator of this project. “In collaboration with ORPHELIA Pharma, we carried out the necessary research work to optimize the physico-chemical properties and the stability of the suspension.  Then we conducted a palatability study in order to select the aroma capable of covering the bitterness of temozolomide in the most efficient way. The development of this concentrated suspension has made it possible to obtain a form adapted to the needs of patients and caregivers”, he adds.

The work done in collaboration with our partner Gustave Roussy led to a prototype of KIMOZO®, an industrialized and patented version of this drinkable and highly concentrated suspension. KIMOZO® is currently in an advanced phase of clinical development,” says Jeremy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma. “Temozolomide is an essential drug in the management of many pediatric cancers, including relapsed or refractory neuroblastoma which unfortunately affects very young children. Thanks to the results of this collaboration, we intend to make this pediatric formulation available to patients soon,” he concludes.

About KIMOZO® 40 mg/ml

KIMOZO® 40 mg/ml is a liquid, taste-masked and ready-to-use oral formulation of temozolomide developed in collaboration between the pharmacists and clinicians of Gustave Roussy and the development team of ORPHELIA Pharma. The formulation of KIMOZO® has been covered by a patent application in Europe and in the US.

About Gustave Roussy

Classed as the leading European Cancer Centre and the sixth on the world stage, Gustave Roussy is a center with comprehensive expertise and is devoted entirely to patients suffering with cancer. The Institute is a founding member of the Paris Saclay Cancer Cluster. It is a source of diagnostic and therapeutic advances. It caters for almost 50,000 patients per year and its approach is one that integrates research, patient care and teaching. It is specialized in the treatment of rare cancers and complex tumors and it treats all cancers in patients of any age. Its care is personalized and combines the most advanced medical methods with an appreciation of the patient’s human requirements. In addition to the quality of treatment offered, the physical, psychological and social aspects of the patient’s life are respected. 4,100 professionals work on its two campuses: Villejuif and Chevilly-Larue. Gustave Roussy brings together the skills which are essential for the highest quality research in oncology: a quarter of patients treated are included in clinical trials.

For further information: www.gustaveroussy.fr/en, Twitter, Facebook, LinkedIn, Instagram

Contact : Claire Parisel / presse@gustaveroussy.fr / +33 (0)1 42 11 50 59

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of pediatric and orphan diseases. ORPHELIA Pharma’s mission is to provide patients with essential products with formulations adapted to the pediatric population. With two medicines approved in the European Union and one investigational medicine in an advanced clinical development phase, ORPHELIA Pharma has recently signed regional distribution agreements in the European Union, the USA and China with several partners and is carrying out research projects through academic and industrial partnerships.