Autorisation de Mise sur le Marché de la spécialité Ivozall

ORPHELIA Pharma annonce avoir obtenu de la Commission Européenne l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de sa spécialité Ivozall®

Paris et Lyon, le 26 novembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu de la Commission Européenne la décision d’exécution accordant l’Autorisation de Mise sur le Marché Européen de sa spécialité Ivozall® .

Ivozall® est une solution pour perfusion de clofarabine à 1 mg/ml en flacon de 20 ml. La clofarabine est un médicament anticancéreux essentiel pour le traitement de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique (LAL) en rechute ou réfractaire chez l’enfant. Ivozall® sera le premier générique de clofarabine à disposer d’une AMM européenne.

« Cette approbation est une étape importante pour ORPHELIA Pharma, Ivozall® étant le premier produit d’une série de médicaments d’oncologie pédiatrique que nous développons », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Fort de cet octroi, nous allons maintenant travailler au lancement en Europe et tisser des relations contractuelles avec des partenaires distributeurs européens afin de mettre Ivozall® à disposition des patients atteints de LAL ».

« Cette AMM permettra à la société de renforcer son portefeuille produits avec ce premier médicament d’oncologie sur lequel nous fondons de grands espoirs », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général. « Nous programmons une mise à disposition hospitalière d’Ivozall® dans certains pays européens à partir de mars 2020. Les autres pays seront gérés par les distributeurs d’ORPHELIA, qui seront choisis courant 2020 ».

A propos de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique

La LAL est un cancer lié à la multiplication incontrôlée de lymphoblastes qui envahissent la moelle osseuse. La maladie progresse rapidement et de manière agressive et nécessite un traitement immédiat. La LAL est un cancer rare avec environ 7 000 nouveaux cas par an en Europe, majoritairement pédiatriques. Bien que ce soit une maladie rare, la LAL est la forme de cancer la plus fréquente chez l’enfant. La clofarabine est indiquée chez les enfants atteints de LAL en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement et pour lesquels aucune alternative thérapeutique ne permet d’envisager une réponse durable.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie.

Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. ORPHELIA Pharma conduit par ailleurs des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Accord de licence et de distribution pour Kigabeq au Royaume-Uni

ORPHELIA Pharma et Veriton Pharma annoncent la signature d’un accord de licence et de distribution pour Kigabeq® au Royaume-Uni

Paris/Lyon et Weybridge, le 29 octobre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de licence et de distribution de sa spécialité Kigabeq® avec la société britannique Veriton Pharma.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

« En tant que spécialiste reconnu de l’épilepsie au Royaume-Uni, Veriton Pharma est le partenaire de choix pour Kigabeq®. Après l’Allemagne, c’est le second pays où Kigabeq® fait l’objet d’un accord de licence et de distribution. Nous nous préparons maintenant à le lancer en France et dans d’autres pays européens grâce à des partenariats avec des distributeurs spécialisés. » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma, « Cet accord souligne à nouveau l’attrait de la communauté médicale pour Kigabeq® ».

« Chez Veriton Pharma, nous nous engageons à fournir des thérapies sur mesure aux patients ayant des besoins médicaux spécifiques. Nous sommes ravis d’être le partenaire exclusif d’ORPHELIA au Royaume-Uni. Cette collaboration est en phase avec notre stratégie principale consistant à fournir des médicaments destinés à soutenir les soins de santé au Royaume Uni» dit Chris Grimes, Directeur Commercial de Veriton Pharma.

« Cet accord est une étape importante pour notre produit Kigabeq®, le premier de nos médicaments pédiatriques à obtenir une AMM et à être mis à disposition des patients. Kigabeq® répond à un besoin médical important dans le traitement des spasmes infantiles et nous avons la conviction qu’il améliorera de manière significative la vie des enfants souffrant de cette maladie » souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma.

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie.

Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le second produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a reçu en Septembre 2019 une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché par la Commission Européenne. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Plus d’informations à l’adresse suivante : www.orphelia-pharma.eu

A propos de Veriton Pharma

Veriton Pharma est une société pharmaceutique privée fondée en 1997. La société est basée à Weybridge, au Royaume-Uni, et possède des bureaux régionaux au Moyen-Orient et en Australie, où elle fournit des produits dans plus de 25 pays. Veriton Pharma se concentre sur le développement de médicaments avec AMM, principalement pour le système nerveux central, et de médicaments sans AMM pour les patients ayant des exigences particulières que les produits enregistrés ne peuvent pas satisfaire.

La société possède un portefeuille de plus de 60 formulations spécialisées pour le traitement de conditions dans divers domaines thérapeutiques. Les produits de Veriton Pharma sont pris en charge au Royaume-Uni par une équipe de responsables de comptes régionaux qui peuvent accéder au NHS à tous les niveaux. De même, les bureaux au Moyen-Orient et en Australie sont en mesure de fournir un support commercial expérimenté dans chacun de ces domaines. Plus d’informations à l’adresse suivante : www.veritonpharma.com

ORPHELIA Pharma annonce le recrutement du Dr. Caroline Lemarchand au poste de Directeur du Développement Pharmaceutique

Paris et Lyon, le 15 octobre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, a le plaisir d’annoncer la nomination de Madame Caroline Lemarchand au poste de Directeur du Développement Pharmaceutique, effective au 16 septembre 2019.

Pharmacien et scientifique de formation, Caroline Lemarchand possède plus de 20 années d’expérience dans le développement de médicaments, particulièrement en oncologie, au sein de l’industrie pharmaceutique et de sociétés de biotechnologie. Caroline a notamment dirigé le développement préclinique et pharmaceutique chez Onxeo (Bioalliance Pharma), avant de prendre la direction du développement pharmaceutique chez Stallergenes Greer.

Caroline Lemarchand a conduit le développement, l’enregistrement et la commercialisation en Europe et aux Etats-Unis d’une dizaine de médicaments (formulations innovantes, nouvelles entités chimiques, biologiques). Elle est l’auteur de plusieurs publications scientifiques et brevets.

« Nous sommes particulièrement heureux d’accueillir Caroline au sein de notre entreprise.» commente Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Sa grande expérience du développement est un atout précieux pour une entreprise comme ORPHELIA Pharma, qui se focalise sur des maladies graves mettant en jeu la vie des enfants. Caroline aura un rôle clé dans la gestion de nos partenariats afin de constituer un portefeuille de médicaments pédiatriques.»

« Je suis ravie de rejoindre ORPHELIA Pharma à ce point d’inflexion important pour la société avec déjà 2 produits approuvés et plusieurs projets collaboratifs en cours » indique Caroline Lemarchand. « La société est dans une position privilégiée pour constituer un portefeuille de médicaments destinés aux enfants, à la fois en neurologie et en oncologie. De nombreuses collaborations sont déjà en place et je suis donc impatiente de diriger ces partenariats et en faire émerger de nouveaux. »

A propos d’ORPHELIA Pharma ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a reçu en Septembre 2019 une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché par la Commission Européenne. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Opinion positive du CHMP pour Ivozall®

ORPHELIA Pharma annonce avoir reçu une opinion positive du CHMP pour Ivozall® (clofarabine 1mg/ml), un médicament indiqué dans la Leucémie Aiguë Lymphoblastique réfractaire ou en rechute chez l’enfant

Paris et Lyon, le 1er octobre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché de sa spécialité Ivozall®.

Ivozall® est une solution pour perfusion de clofarabine à 1 mg/ml en flacon de 20 ml. La clofarabine est un médicament anticancéreux essentiel pour le traitement de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique (LAL) en rechute ou réfractaire chez l’enfant. Ivozall® sera le premier générique de clofarabine à disposer d’une autorisation de mise sur le marché européenne.

« Nous sommes particulièrement heureux de cet aboutissement pour notre société et nos partenaires », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Cette opinion positive est une étape clé pour mettre Ivozall®, notre premier médicament en oncologie, à disposition de la communauté pédiatrique ».

« Le CHMP a reconnu l’intérêt d’Ivozall® pour le traitement des enfants atteints de Leucémie Aiguë Lymphoblastique. L’autorisation de mise sur le marché européenne est prévue pour novembre 2019 », souligne Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous programmons une mise à disposition hospitalière d’Ivozall® dans certains pays européens à partir de février 2020 », ajoute Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Les autres pays seront gérés par les distributeurs d’ORPHELIA, qui seront sélectionnés courant 2020 ».

A propos de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique

La Leucémie Aiguë Lymphoblastique est un cancer lié à la multiplication incontrôlée de lymphoblastes qui envahissent la moelle osseuse. La maladie progresse rapidement et de manière agressive et nécessite un traitement immédiat. La LAL est un cancer rare avec environ 7000 nouveaux cas par an en Europe, majoritairement pédiatriques. Bien que ce soit une maladie rare, la LAL est la forme de cancer la plus fréquente chez l’enfant. La clofarabine est indiquée chez les enfants atteints de LAL en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement et pour lesquels aucune alternative thérapeutique ne permet d’envisager une réponse durable.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants grâce à des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Désignation orpheline pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention en Europe d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

Développement de Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide

 Paris et Lyon, le 3 septembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Comité pour les Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne des Médicaments pour la désignation de médicament orphelin du témozolomide dans le traitement du neuroblastome.

« Nous sommes particulièrement heureux pour ORPHELIA Pharma et ses partenaires de l’obtention de cette désignation orpheline », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement. « Nous développons Kimozo®, une formulation pédiatrique de témozolomide, dans le but de mettre à la disposition des patients et du corps médical une forme adaptée aux besoins des jeunes enfants. Cette opinion positive est un pas de plus vers cet objectif ».

Kimozo® est la première présentation de témozolomide, un médicament anticancéreux essentiel, développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute. Proposé sous forme de suspension orale, Kimozo® sera également la première formulation pédiatrique de témozolomide.

« Différentes études ont identifié le témozolomide comme un traitement d’une grande efficacité pour la prise en charge des patients présentant un neuroblastome réfractaire ou en rechute au décours du traitement standard », indique Dominique Valteau-Couanet, Présidente de la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique, Europe Neuroblastoma (SIOPEN). « Kimozo®, qui sera la seule présentation de témozolomide approuvée pour le traitement du neuroblastome, est présenté sous une forme liquide orale particulièrement adaptée à ces très jeunes patients, dont 90% ont moins de 5 ans au diagnostic ».

« Le COMP a reconnu l’intérêt du témozolomide dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome à haut risque. La formulation pédiatrique que nous avons développée répond à un besoin médical important, le neuroblastome touchant le plus souvent les jeunes enfants », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En Europe, nous prévoyons de déposer le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de Kimozo® en 2021 ».

A propos du témozolomide dans le neuroblastome

Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente chez les enfants. Il s’agit cependant d’une maladie rare, avec une incidence de 1,3 cas pour 100 000 enfants. Cette tumeur se caractérise par une extrême variabilité clinique et évolutive, allant de la régression spontanée à des formes de haut risque dont le pronostic est sombre. La moitié de ces neuroblastomes est de haut risque et, parmi ceux-ci, la moitié sera réfractaire au traitement de première ligne ou rechutera après traitement. Le témozolomide est devenu l’un des traitements de référence du neuroblastome en rechute ou réfractaire, mais il n’a pas à ce jour d’AMM dans cette indication.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, est en cours d’enregistrement dans la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Commercialisation de Kigabeq® en Allemagne

ORPHELIA Pharma et DESITIN GmbH annoncent le lancement de Kigabeq® en Allemagne

Paris/Lyon et Hambourg, le 16 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de licence et de distribution de sa spécialité Kigabeq® avec la société allemande Desitin GmbH.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

« Cet accord est une étape clé pour ORPHELIA Pharma et pour notre produit Kigabeq®, le premier de nos médicaments pédiatriques à obtenir son AMM et à être mis à disposition des patients. Kigabeq® répond à un besoin médical important dans le traitement des spasmes infantiles et nous avons la conviction qu’il améliorera de manière significative la vie des enfants souffrant de cette maladie » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma.

« Kigabeq® est une option thérapeutique de choix et étoffe idéalement notre portefeuille de médicaments antiépileptiques », ajoute Martin Zentgraf, Directeur Général de Desitin, « Nous avons débuté la promotion de Kigabeq® dès ce mois de juillet 2019 en Allemagne et sommes persuadés qu’il sera bien accepté par les enfants ».

« En tant que spécialiste de l’épilepsie, Desitin est le partenaire de choix pour Kigabeq® », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « L’Allemagne est donc le premier pays où nous lançons notre premier produit. Nous nous préparons à la mise à disposition de Kigabeq® en France et espérons construire des partenariats avec d’autres distributeurs en Europe. Cet accord marque, pour nous, la transition d’ORPHELIA Pharma, d’une entreprise de développement vers une entreprise commerciale ».

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament. Plus d’informations à l’adresse suivante : www.orphelia-pharma.eu

A propos de Desitin GmbH – CNS in Focus; People in Mind

Basée à Hambourg, Desitin Arzneimittel GmbH est une société pharmaceutique internationale. Dans notre usine d’Hambourg nous produisons des médicaments sophistiqués pour le traitement de pathologies neurologiques et psychiatriques et offrons une large gamme de produits établis et innovants, en particulier dans les domaines de l’épilepsie et la maladie de Parkinson. L’optimisation pharmacothérapeutique au travers d’un développement continu et de coopérations avec des entreprises tournées vers l’avenir est un des piliers de l’activité et de l’investissement chez Desitin. Plus d’informations à l’adresse suivante :https://www.desitinpharma.com

Accord de collaboration entre ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy

ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy signent un accord de collaboration pour le développement de la première formulation pédiatrique de témozolomide

Paris et Lyon, le 2 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de collaboration et de licence avec Gustave Roussy, centre majeur de lutte contre le cancer en Europe, pour développer Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide.

Le témozolomide est un médicament anticancer essentiel pour le traitement des gliomes malins chez l’enfant. Malheureusement, il n’existe pas de formulation pédiatrique adaptée, ce qui oblige les soignants à ouvrir les gélules destinées à l’adulte et à disperser leur contenu dans un aliment pour administrer le traitement aux enfants. Le besoin médical a été souligné par l’Agence Européenne du Médicament (EMA), dans son document « Draft Inventory of paediatric therapeutic needs – EMA/381728/2014 ».

« Le témozolomide est un des médicaments contre le cancer pour lesquels le besoin d’une formulation pour les enfants est le plus fort », précise le Professeur Gilles Vassal, Directeur de la Recherche Clinique de Gustave Roussy. « Cette nécessité a été reconnue par la communauté pédiatrique oncologique internationale et nous a conduits à développer une préparation hospitalière innovante adaptée aux enfants.»

Kimozo® a été développé sur la base de la préparation hospitalière mise au point par Gustave Roussy. Première formulation pédiatrique de témozolomide, Kimozo® se présente sous forme de suspension orale avec masquage de goût, en flacon scellé. Cinq seringues orales (pour une cure de 5 jours) permettront d’administrer le médicament de manière efficace et en toute sécurité. Kimozo® est en cours d’industrialisation par ORPHELIA Pharma.

« Quand la gélule destinée à l’adulte est utilisée, les enfants peuvent régurgiter le produit, la dose administrée n’est pas connue avec précision et enfin, la famille et les soignants risquent d’être exposés à cet agent cytotoxique au cours de la préparation. Gustave Roussy a développé une préparation hospitalière extrêmement utile pour les enfants et sur laquelle nous nous fondons pour Kimozo® », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

« Il existe un besoin médical important en pédiatrie », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Outre les gliomes malins, le témozolomide est prescrit dans plusieurs cancers solides rares de l’enfant. Les utilisations de Kimozo® seront donc multiples.»

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament. Pour plus d’informations : www.orphelia-pharma.eu

A propos de Gustave Roussy

Gustave Roussy, premier centre de lutte contre le cancer en Europe, constitue un pôle d’expertise global contre le cancer entièrement dédié aux patients. Il réunit 3 100 professionnels dont les missions sont le soin, la recherche et l’enseignement. Pour plus d’informations : www.gustaveroussy.fr

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention d’une aide Bpifrance

Paris et Lyon, le 22 octobre 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir obtenu le soutien de Bpifrance à travers un prêt FEDER (Fonds Européen de Développement Régional) innovation à taux zéro d’un montant d’un million d’Euros cofinancé par l’Union Européenne et la région Auvergne Rhône-Alpes. Ce prêt a pour objectif d’accompagner le développement et l’industrialisation de la première formulation pédiatrique d’un médicament essentiel. Le développement porte sur le traitement de rechute d’un cancer rare de l’enfant. « Nous nous réjouissons du soutien de Bpifrance qui nous permet d’accélérer le développement de ce médicament dans le traitement cette indication pédiatrique dont le besoin médical est considérable », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Ce médicament, qui possède une formulation spécialement adaptée aux jeunes enfants, est développé en étroite collaboration avec les cliniciens depuis 2017. Cette aide participera au coût de développement du produit jusqu’à sa mise à disposition des patients d’ici 2 à 3 ans », ajoute Hugues Bienaymé, Directeur Général.

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Autorisation de mise sur le marché pour Kigabeq®

Paris et Lyon, le 1er octobre 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu de la Commission Européenne la décision d’exécution accordant l’autorisation de mise sur le marché Européen de sa spécialité Kigabeq® .

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).

« Cette approbation est une étape clé pour ORPHELIA Pharma, Kigabeq® étant le premier d’une série de médicaments pédiatriques que nous développons. Nous pensons que Kigabeq® répond à d’importants besoins et améliorera de manière significative la vie de ces enfants épileptiques » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général. « Fort de cet octroi, nous allons maintenant travailler au lancement en France et tisser des relations contractuelles avec des partenaires distributeurs européens afin de mettre Kigabeq® à disposition des patients ».

« Cette autorisation de mise sur le marché arrive à point nommé pour ORPHELIA Pharma et permettra à la société de se structurer autour de ce premier produit sur lequel nous fondons de grands espoirs », souligne Gilles Alberici, Président. « Notre vision est de développer et de mettre sur le marché de nouveaux médicaments pédiatriques avec des formulations adaptées à l’âge pour le traitement des indications orphelines potentiellement mortelles. Le jalon d’aujourd’hui est un premier pas dans ce voyage passionnant».

A propos des spasmes infantiles

Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Opinion positive du CHMP pour Kigabeq®, la première formulation pédiatrique de vigabatrine

Paris et Lyon, le 28 aout 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché de sa spécialité Kigabeq® par la Commission Européenne.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).

« Nous sommes particulièrement heureux de cet aboutissement qui représente plusieurs années d’efforts pour ORPHELIA Pharma et pour ses partenaires universitaires », commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Cette opinion positive est une étape très importante pour nous permettre de mettre Kigabeq, notre premier médicament, à disposition des patients. »

« Le CHMP a reconnu l’intérêt de Kigabeq® dans le traitement des enfants épileptiques. Nous attendons avec impatience la délivrance finale de l’autorisation de mise sur le marché par la commission européenne qui devrait avoir lieu en octobre », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® devrait être le quatrième médicament avec le statut de PUMA en Europe ».

A propos des spasmes infantiles

Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.