Paris et Lyon, le 28 aout 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché de sa spécialité Kigabeq® par la Commission Européenne.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).

« Nous sommes particulièrement heureux de cet aboutissement qui représente plusieurs années d’efforts pour ORPHELIA Pharma et pour ses partenaires universitaires », commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Cette opinion positive est une étape très importante pour nous permettre de mettre Kigabeq, notre premier médicament, à disposition des patients. »

« Le CHMP a reconnu l’intérêt de Kigabeq® dans le traitement des enfants épileptiques. Nous attendons avec impatience la délivrance finale de l’autorisation de mise sur le marché par la commission européenne qui devrait avoir lieu en octobre », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® devrait être le quatrième médicament avec le statut de PUMA en Europe ».

A propos des spasmes infantiles

Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Paris et Lyon, le 25 juin 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, a le plaisir d’annoncer que Monsieur Pierre Attali rejoint son Conseil d’Administration.

Médecin de formation, Pierre Attali possède plus de 30 ans d’expérience dans le développement de médicaments, notamment en oncologie, au sein de l’industrie pharmaceutique et de  sociétés de biotechnologie. Il a été successivement Directeur de la Recherche Clinique puis Directeur des Alliances chez Synthelabo ; Directeur Médical et Directeur Général Délégué chez Bioalliance Pharma/Onxeo, et depuis 2015 Directeur de la Recherche et du Développement chez Sensorion. Il a également créé et dirigé plusieurs entreprises de biotechnologie parmi lesquelles OSMO, Molecular Engines Laboratories (MEL), Urogene et Selexel.

Pierre Attali a accompagné le développement, l’enregistrement et la commercialisation en Europe et aux Etats-Unis de plus de 10 nouvelles molécules ou formulations. Il est le co-inventeur de nombreux brevets et auteur de nombreux articles scientifiques.

« Nous sommes particulièrement honorés d’accueillir Pierre au sein de notre Conseil d’Administration.», commente Gilles Alberici, Président du Conseil d’Administration d’ORPHELIA Pharma. « Sa grande connaissance du médicament, en particulier dans le domaine de l’oncologie, ainsi que des spécificités des entreprises biopharmaceutiques sera un atout de premier plan pour nous. »

« Je suis très heureux de rejoindre l’équipe d’ORPHELIA » indique Monsieur Pierre Attali; « Je connais depuis longtemps et j’apprécie l’équipe de direction. La philosophie de l’entreprise, tournée vers le patient,  concerne un domaine qui me tient particulièrement à cœur : la pédiatrie ».

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA (investisseur principal) et Pierre Fabre Médicament.

Paris et Lyon, le 27 février 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est le développement et la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir déposé en 2017 un dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché, en procédure centralisée pour sa spécialité Kigabeq®.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel, présentée sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour voie orale et/ou (naso)gastrique. L’indication revendiquée est le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie gravissime du nourrisson.  Kigabeq a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).

« Nous sommes particulièrement fiers d’avoir mené à bien le développement de cette formulation qui constitue notre premier produit.», commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous avions débuté ce développement après avoir constaté qu’il était nécessaire de proposer une nouvelle forme pharmaceutique plus adaptée à la population pédiatrique, qui concentre la vaste majorité de l’usage de la vigabatrine en Europe ».

« Nous avons soutenu le développement de Kigabeq® depuis le début» indique le Pr. Rima Nabbout, Chef du Service de Neurologie Pédiatrique à l’Hôpital Necker-Enfants Malades ; « Cette nouvelle formulation aura l’avantage d’une meilleure adaptation de la dose au poids de l’enfant et une plus grande facilité d’utilisation ».

Une étude d’acceptabilité, de tolérance et de pharmacocinétique a été menée avec Kigabeq® dans 24 centres hospitaliers français entre 2014 et 2016 chez 38 enfants souffrant de spasmes infantiles ou d’épilepsie partielle pharmaco-résistante. Cette étude, dont les résultats ont été présentés au congrès de la Société Française de Neurologie Pédiatrique (SFNP) à Bordeaux du 31 janvier au 2 février 2018, a permis d’objectiver la bonne observance du traitement avec une facilité d’emploi et une bonne adéquation de la dose administrée au poids de l’enfant.

A propos du syndrome de West

Le syndrome de West ou spasmes infantiles est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré.

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Paris, le 30 janvier 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est le développement et la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui qu’elle a renforcé ses fonds propres en décembre 2017. Cette levée de fonds, souscrite intégralement par initiative OCTALFA, permet d’accélérer les projets de la société avec l’objectif ambitieux d’obtenir trois enregistrements de médicaments pédiatriques en Europe avant la fin de l’année 2020.

« Notre programme pour les trois prochaines années est particulièrement riche, avec la mise en place d’un établissement pharmaceutique, le lancement de trois produits, le recrutement de collaborateurs clés et le renforcement de nos collaborations de recherche académiques et industrielles», commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Notre activité est centrée sur le développement de formulations pédiatriques de médicaments essentiels à la prise en charge des formes rares d’épilepsie et des cancers les plus graves de l’enfant pour lesquels les besoins médicaux restent très élevés. Progressivement, nous intègrerons des projets plus précoces, y compris la recherche et le développement de nouvelles molécules pour ces indications rares. »

ORPHELIA Pharma indique aussi qu’elle a relocalisé son siège social à Paris, dans le Quartier Latin, et qu’elle a ouvert un établissement secondaire à Lyon. Elle annonce le recrutement de Mathieu Schmitt, en charge du développement pharmaceutique, et de Jérémy Bastid qui coordonne les activités de développement de la société.

« Nous sommes heureux de participer à l’éclosion d’ORPHELIA Pharma dont l’activité correspond en tous points à nos valeurs et à notre savoir-faire », déclare Gilles Alberici, Président d’initiative OCTALFA et d’ORPHELIA Pharma. « Nous nous sommes impliqués dans la société depuis 2015 et sommes ravis de constater que l’entreprise a déjà franchi des étapes significatives en trente mois ».

A propos d’ORPHELIA Pharma SAS

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament. Plus d’informations à l’adresse www.orphelia-pharma.eu