CHMP has adopted a positive opinion for Ivozall®

ORPHELIA Pharma announces that the CHMP has adopted a positive opinion for Ivozall® (clofarabine 1 mg/ml), an essential medicine intended for the treatment of relapsed or refractory Acute Lymphoblastic Leukaemia in children

Paris and Lyon, October 1st, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has adopted a positive opinion recommending the issuance of a marketing authorization for Ivozall®.

Ivozall® is a solution for infusion containing 1 mg/ml clofarabine and supplied in 20 ml-vials. Clofarabine is an essential medicine for the treatment of relapsed or refractory Acute Lymphoblastic Leukaemia (ALL) in children. Ivozall® will be the first generic form of clofarabine to be authorised under the European centralized procedure.

« We are particularly pleased with this decision which comes after continuous efforts of our company together with our partners », comments Jeremy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma. « This positive opinion is a key milestone in the process of making Ivozall®, our first medicinal product in oncology, available to the paediatric community ».

« The CHMP has acknowledged the interest of Ivozall® in improving health of children with ALL. We are eagerly awaiting the marketing authorisation expected for November 2019 », highlights Hugues Bienaymé, General Manager of ORPHELIA Pharma. « We anticipate to make Ivozall® available to the hospital centres treating ALL patients in some countries from February 2020 », added Gilles Alberici, Chairman of ORPHELIA Pharma. « Other countries will be handled by ORPHELIA distributors, to be selected in the course of 2020 ».

About Acute Lymphoblastic Leukaemia

Acute Lymphoblastic Leukaemia is a cancer associated with the uncontrolled proliferation of lymphoblasts that invade the bone marrow. The disease progresses rapidly and aggressively and requires immediate treatment. ALL is a rare disease, with around 7,000 people diagnosed each year in Europe. The majority of ALL cases occurs in children. Although rare, ALL is the most common type of childhood cancer. Clofarabine is indicated for the treatment of ALL in paediatric patients who have relapsed or are refractory after receiving at least two prior regimens and where there is no other treatment option anticipated to result in a durable response.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology using formulations adapted to the paediatric population. ORPHELIA Pharma conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.

ORPHELIA at the XIIth National Oncology Days

ORPHELIA Pharma will be present in Avignon on October, 9th to 11th, for the XIIth National Oncology Days of the French Society of Pharmacy Oncology. This event aims to bring together the pharmaceutical oncology community and inform them of advances in oncology treatments. Do not hesitate to contact us at this occasion (jeremy.bastid@orphelia-pharma.eu) and visit our exhibition booth at the “Palais des papes” in Avignon (booth 47 – “Paneterie” room).

Désignation orpheline pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention en Europe d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

Développement de Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide

 Paris et Lyon, le 3 septembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Comité pour les Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne des Médicaments pour la désignation de médicament orphelin du témozolomide dans le traitement du neuroblastome.

« Nous sommes particulièrement heureux pour ORPHELIA Pharma et ses partenaires de l’obtention de cette désignation orpheline », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement. « Nous développons Kimozo®, une formulation pédiatrique de témozolomide, dans le but de mettre à la disposition des patients et du corps médical une forme adaptée aux besoins des jeunes enfants. Cette opinion positive est un pas de plus vers cet objectif ».

Kimozo® est la première présentation de témozolomide, un médicament anticancéreux essentiel, développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute. Proposé sous forme de suspension orale, Kimozo® sera également la première formulation pédiatrique de témozolomide.

« Différentes études ont identifié le témozolomide comme un traitement d’une grande efficacité pour la prise en charge des patients présentant un neuroblastome réfractaire ou en rechute au décours du traitement standard », indique Dominique Valteau-Couanet, Présidente de la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique, Europe Neuroblastoma (SIOPEN). « Kimozo®, qui sera la seule présentation de témozolomide approuvée pour le traitement du neuroblastome, est présenté sous une forme liquide orale particulièrement adaptée à ces très jeunes patients, dont 90% ont moins de 5 ans au diagnostic ».

« Le COMP a reconnu l’intérêt du témozolomide dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome à haut risque. La formulation pédiatrique que nous avons développée répond à un besoin médical important, le neuroblastome touchant le plus souvent les jeunes enfants », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En Europe, nous prévoyons de déposer le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de Kimozo® en 2021 ».

A propos du témozolomide dans le neuroblastome

Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente chez les enfants. Il s’agit cependant d’une maladie rare, avec une incidence de 1,3 cas pour 100 000 enfants. Cette tumeur se caractérise par une extrême variabilité clinique et évolutive, allant de la régression spontanée à des formes de haut risque dont le pronostic est sombre. La moitié de ces neuroblastomes est de haut risque et, parmi ceux-ci, la moitié sera réfractaire au traitement de première ligne ou rechutera après traitement. Le témozolomide est devenu l’un des traitements de référence du neuroblastome en rechute ou réfractaire, mais il n’a pas à ce jour d’AMM dans cette indication.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, est en cours d’enregistrement dans la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

ODD-EU for temozolomide in the treatment of neuroblastoma

ORPHELIA Pharma announces Orphan Drug Designation granted by EMA for temozolomide in the treatment of neuroblastoma

Development of Kimozo®, the first paediatric formulation of temozolomide

 Paris and Lyon, September 3rd, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) of the European Medicines Agency (EMA) has issued a positive opinion for the Orphan Drug Designation of temozolomide in the treatment of neuroblastoma.

« We are particularly pleased with this decision which comes after continuous efforts of ORPHELIA Pharma together with its partners », comments Jérémy Bastid, Chief Development Officer. « We are developing Kimozo®, the first paediatric formulation of temozolomide, to provide patients and the medical community with a pharmaceutical form adapted to young children. This positive opinion is one step closer to this goal ».

Kimozo® is the first presentation of the anticancer drug temozolomide developed for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, a paediatric disease with dismal prognosis. As a taste-masked oral suspension, it will also be the first paediatric formulation of temozolomide.

« Temozolomide has been used for years in the treatment of refractory or relapsed neuroblastoma. It is now considered to be an essential drug in this indication », highlights Dominique Valteau-Couanet, President of the Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique, Europe Neuroblastoma (SIOPEN), « The liquid formulation of Kimozo®, which will be the only temozolomide-containing drug approved for the treatment of neuroblastoma, is particularly well adapted to the intended paediatric population since 90% of the patients are less than 5 years at diagnosis ».

« The COMP has acknowledged the benefit of temozolomide in the treatment of children with high-risk neuroblastoma. The paediatric formulation that we are developing addresses significant unmet medical needs for young children with neuroblastoma », comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « In Europe, we expect to submit Kimozo® Marketing Authorisation application file by 2021 ».

About temozolomide in neuroblastoma

Neuroblastoma is the most frequent extra-cranial solid tumour in children. It is a rare disease with an incidence of 1.3/100,000. Prognosis is extremely variable, from spontaneously regressing tumours in low-risk neuroblastomas to highly aggressive disease with dismal prognosis in high-risk patients. Half of neuroblastomas are classified as high-risk, among which half being refractory to treatment or relapsing thereafter. Temozolomide has become the mainstay of rescue treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, without being authorized in this condition.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, obtained its Marketing Authorization in October 2018 and has been launched in Europe. Our second product, Ivozall®, is under review by the EMA for the treatment of acute lymphoblastic leukaemia. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.