Obtention aux Etats-Unis d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention aux Etats-Unis d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

Paris et Lyon, le 10 décembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Bureau des Médicaments Orphelins de la Food and Drug Administration (FDA) pour la désignation de médicament orphelin du témozolomide dans le traitement du neuroblastome.

« Nous sommes particulièrement heureux de l’obtention de cette opinion positive », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Bien qu’il ne soit pas approuvé dans le traitement du neuroblastome, le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge des patients en rechute ou réfractaires. Les formulations existantes de témozolomide ne sont pas adaptées aux jeunes patients. Notre formulation Kimozo® a été spécifiquement développée pour eux », conclut-il.

Kimozo® est la première présentation de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute. Proposé sous forme de suspension orale avec masquage de goût, Kimozo® sera également la première formulation pédiatrique de témozolomide.

« Le témozolomide est un composant incontournable du traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute. Les patients atteints de cette pathologie ont en général moins de 5 ans et ne peuvent pas avaler les gélules disponibles sur le marché, ce qui représente une barrière significative à l’administration. La présentation liquide orale sera une ressource opportune et indispensable pour le traitement de ces patients présentant une maladie sévère », indique le Dr. Julie Park, Département de Pédiatrie, Seattle Children’s Hospital et University of Washington School of Medicine, Seattle.

« Le Bureau des Médicaments Orphelins de la FDA a reconnu l’intérêt du témozolomide dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome. La formulation pédiatrique que nous développons répond à un besoin médical important, le neuroblastome touchant le plus souvent les jeunes enfants », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous prévoyons de déposer le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché de Kimozo® aux Etats-Unis aussi rapidement que possible ».

A propos du témozolomide dans le neuroblastome

Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente chez les enfants. Il s’agit cependant d’une maladie rare, avec une incidence de 1,3 cas pour 100 000 enfants. Cette tumeur se caractérise par une extrême variabilité clinique et évolutive, allant de la régression spontanée à des formes de haut risque dont le pronostic est sombre. La moitié de ces neuroblastomes sont de haut risque et, parmi ceux-ci, la moitié sont réfractaires au traitement de première ligne ou rechutent après traitement. Le témozolomide est devenu l’un des traitements de référence du neuroblastome en rechute ou réfractaire, mais il n’a pas à ce jour d’AMM dans cette indication.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a récemment obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

ODD for temozolomide in the treatment of neuroblastoma

ORPHELIA Pharma announces Orphan Drug Designation granted by FDA for temozolomide in the treatment of neuroblastoma

Paris and Lyon, December 10th, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the Office for Orphan Products of the Food and Drug Administration (FDA) has issued a positive opinion for the Orphan Drug Designation of temozolomide in the treatment of neuroblastoma.

« We are particularly pleased with the grant of this Orphan Designation », comments Jérémy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma. « Temozolomide is an important part of the treatment armamentarium for high-risk neuroblastoma patients who relapse or face disease recurrence, albeit used off‑label. Existing formulations of temozolomide-containing products are not adapted to young children. Our formulation Kimozo® aims at providing these young patients with a pharmaceutical form adapted to their age », he concludes.

Kimozo® is the first presentation of the anticancer drug temozolomide developed for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, a pediatric disease affecting young patients with dismal prognosis. Kimozo® is being developed as a taste-masked oral suspension and will be the first pediatric formulation of temozolomide.

« Temozolomide has become an integral component of established regimens for relapsed and refractory neuroblastoma. Patients with neuroblastoma are usually younger than 5 years of age and unable to tolerate the currently available temozolomide tablet formulations, presenting barriers to administration. The liquid formulation of Kimozo® is therefore a welcome and needed resource for treating patients with neuroblastoma », highlights Dr. Julie Park, Department of Pediatrics, Seattle Children’s Hospital and University of Washington School of Medicine, Seattle.

« The Office for Orphan Products of the FDA has acknowledged the benefit of temozolomide in the treatment of neuroblastoma patients with relapsed of refractory disease. The pediatric formulation that we are developing addresses significant unmet medical needs for young children with neuroblastoma », comments  Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « We expect to file Kimozo® Marketing Authorization Application with the FDA as soon as the dossier is complete ».

About temozolomide in neuroblastoma

Neuroblastoma is the most frequent extra-cranial solid tumor in children. It is a rare disease with an incidence of 1.3/100,000. Prognosis is extremely variable, from spontaneously regressing tumors in low-risk neuroblastomas to highly aggressive disease with dismal prognosis in high-risk patients. Half of neuroblastomas are classified as high-risk, among which half being refractory to treatment or relapsing thereafter. Temozolomide has become the mainstay of rescue treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, without being authorized in this condition.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon (France) that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious pediatric diseases. Its mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the pediatric population. Its first product, Kigabeq®, obtained its Marketing Authorization in Europe in October 2018 and has been launched in Europe. Its second product, Ivozall®, has recently been granted approval by the EMA for the treatment of acute lymphoblastic leukemia. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.