Paris et Lyon, le 9 janvier 2024 – Orphelia Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce la publication de deux articles scientifiques concernant KIZFIZO, première formulation pédiatrique buvable de témozolomide pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute dont la demande d’autorisation de mise sur le marché est en cours d’évaluation par l’EMA à travers une procédure centralisée.
Le premier article, dénommé «Precision and Stability of a Novel and Ready to Use Liquid Formulation in Comparison with Capsule Derived Mixtures » et publié dans la revue Pharmaceutics, démontre que la pratique clinique consistant à administrer les gélules de témozolomide (Temodal) en mélangeant leur contenu avec de la nourriture ou une boisson entraine une sous-exposition significative par rapport à l’administration de la suspension orale prête à l’emploi KIZFIZO 40 mg/ml.
Les tests de précision de la dose administrée et de stabilité du témozolomide ont été effectués avec le contenu de gélules mélangé à des véhicules alimentaires (jus de pomme, compote de pommes, crème dessert, lait et purée de pommes de terre) et comparés à une dose équivalente de KIZFIZO. La dose délivrée était systématiquement plus faible avec les préparations à base de gélules, quel que soit le véhicule utilisé.
Par ailleurs, avec certains véhicules alimentaires (crème dessert, lait, purée de pommes de terre), un effet significatif sur la dégradation chimique du témozolomide a été observé avec une augmentation significative de son produit d’hydrolyse, l’amino-imidazole-carboxamide (AIC).
Le deuxième article, « A Multicenter Randomized Bioequivalence Study of a Novel Ready-to-Use Temozolomide Oral Suspension vs. Temozolomide Capsules », également publié dans Pharmaceutics, démontre la bioéquivalence entre la suspension orale KIZFIZO et la forme gélule du témozolomide (Temodal).
En conclusion, l’administration de KIZFIZO, qui est bioéquivalent avec la forme gélule de témozolomide, permet d’éviter le mésusage lié à l’utilisation de gélules dans la population pédiatrique. Cette suspension orale prête à l’emploi, dont le goût est masqué et qui garantit la stabilité du témozolomide, permet de délivrer avec précision la dose prescrite.
A propos de KIZFIZO 40 mg/ml
KIZFIZO (suspension buvable de témozolomide, 40 mg/ml) est une formulation pédiatrique liquide de témozolomide pour administration par voie orale, prête à l’emploi, développée pour le traitement du neuroblastome de haut risque récidivant ou réfractaire. Cette formulation, au goût masqué et adapté aux jeunes enfants, permet une administration précise dans un petit volume tout en évitant la manipulation du produit et l’exposition des aidants au témozolomide, médicament cytotoxique. Il est le fruit d’une collaboration entre les pharmaciens et cliniciens de Gustave Roussy et l’équipe de développement d’Orphelia Pharma.
En mars 2022, KIZFIZO a obtenu une Autorisation d’Accès Précoce (AAP) par les autorités françaises, pour le traitement du neuroblastome de haut risque réfractaire ou récidivant en monothérapie ou en association avec l’irinotécan ou le topotécan.
KIZFIZO a obtenu une désignation de médicament orphelin auprès de l’EMA et de la FDA. La formulation est couverte par des brevets délivrés en Europe et aux États-Unis. La société a déposé une demande d’AMM auprès de l’EMA à l’été 2023.
A propos d’Orphelia Pharma
Orphelia Pharma est une société pharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. Elle fournit aux patients des produits essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, dans des formulations adaptées à la population pédiatrique. Orphelia Pharma mène des projets de recherche dans le cadre de partenariats académiques et industriels. Elle a récemment mis en place des accords régionaux dans les territoires européens et étend sa présence à travers le monde.