ORPHELIA Pharma to collaborate with Oscar Lambret clinical center to study KIZFIZO®, the first pediatric drinkable formulation of temozolomide, for the treatment of refractory or relapsed nephroblastoma (Wilms tumor)

Paris and Lyon, June 11th, 2024 – Orphelia Pharma, a pharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan medicines, is pleased to announce that KIZFIZO, temozolomide oral suspension, will be included in the MetroWILMS-1906 study (EudraCT: 2021-002540-67, NCT05384821). MetroWILMS is a French, multicentric, non-randomized, Phase 1-2 clinical trial to study the efficacy and safety of metronomic chemotherapy, including temozolomide, for the treatment of refractory or relapsed nephroblastoma (Wilms tumor). MetroWILMS is sponsored by the Oscar Lambret clinical center on behalf of the Société Française des Cancers de l’Enfant (SFCE), Nephroblastoma committee.

Pediatric renal (kidney) tumors account for 4%-11% of all childhood cancers, the most common of which being nephroblastoma or Wilms tumor. It affects young children, most of the cases being diagnosed before 5 years of age. Despite a good prognosis, 10 to 15 % of patients present a refractory Wilms tumor or experience relapse and bear a dismal prognosis.

As part of the MetroWILMS protocol, KIZFIZO (under the name KIMOZO currently in use in France) will be administered for the treatment of refractory/relapsed Wilms tumors (after 1 or 2 lines of treatment or after 1 line for high risk relapse for which there would not be any curative therapy), using a metronomic schedule and in combination with other drugs (vincristine, irinotecan, etoposide and cis retinoic acid). MetroWILMS will include 28 pediatric patients, with a recruitment planned until October 2028.

“There is a major clinical need for an oral liquid form of temozolomide in various pediatric oncology indications, including in refractory or relapsed Wilms tumor”, said Hélène Sudour-Bonnange, onco-pediatrician at Oscar-Lambret clinical center and principal investigator of MetroWILMS trial. “We believe that KIZFIZO oral suspension is especially well suited to treat our young patients.”

“Refractory or relapsed nephroblastoma is a very rare indication, but this is well in line with Orphelia’s missions to help pediatric patients with rare cancers”, said Jérémy Bastid, chief medical officer at Orphelia Pharma. “Should MetroWilms demonstrate a clinical benefit, we could consider expanding the label of KIFZIZO in this indication”.

About KIZFIZO 40 mg/ml

KIZFIZO (temozolomide oral suspension, 40 mg/ml) is a ready-to-use oral liquid pediatric formulation of temozolomide developed for use in the treatment of relapsed or refractory high-risk neuroblastoma, which carry a very poor prognosis. This age-adapted and taste-masked formulation delivers an accurate dose in a small volume, while avoiding drug handling and caregiver exposure to temozolomide. It is the result of a collaboration between the pharmacists and clinicians at Gustave Roussy hospital and the development team at Orphelia Pharma.

In March 2022, KIZFIZO (under the trade name KIMOZO) was granted Early Access Authorization (Autorisation d’Accès Précoce) by the French authorities, for the treatment of refractory and relapsed high-risk neuroblastoma as monotherapy or in combination with irinotecan or topotecan.

KIZFIZO has received an Orphan Drug Designation from the EMA and the FDA and the formulation is covered by granted patents in Europe and the US. The company filed an MAA with the EMA in the summer of 2023.

About Oscar Lambret

Oscar Lambret Centre, founded in 1955, is part of the UNICANCER group, which brings together the 18 cancer treatment centres, private health establishments of collective interest (ESPIC), exclusively dedicated to care, research and teaching in cancerology and ensuring patients access to all treatments and care, regardless of financial resources and without any additional cost. The Centre was certified by the French National Authority for Health (HAS) in 2023.

The Centre’s ambition is to accelerate innovation in cancer care for all patients in the North of France, whether in terms of treatment, the development of scientific research projects or the training of tomorrow’s specialists.

Oscar Lambret center is the comprehensive cancer center of North of France. This hospital is labelled for management of pediatric cancers and labelled for running early phase clinical trials. The “Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation” (DRCI) of Centre Oscar Lambret is certified ISO-9001:2015 since 2018. Oscar Lambret center is currently the sponsor of 20 clinical trials.

For further information: https://www.centreoscarlambret.fr

About Orphelia Pharma

Orphelia Pharma is a pharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets medicines for the treatment of pediatric and orphan diseases. The company’s mission is to provide patients with essential products in the fields of neurology and oncology, in formulations adapted to the pediatric population. Orphelia Pharma conducts research projects through academic and industrial partnerships. It has recently established regional agreements in European territories and is expanding its footprint across the world.

For further information: https://www.orphelia-pharma.eu, LinkedIn

ORPHELIA Pharma recrute un/une Chef de Projet Réglementaire Senior / Senior Regulatory Project Manager

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation en Europe de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. ORPHELIA Pharma possède plusieurs projets dans le domaine de la neurologie et de l’oncologie. Ses deux produits les plus avancés, Kigabeq® et Kizfizo®, sont actuellement en phase de lancement commercial, ou en cours d’enregistrement et disponible en statut d’exception.

Si vous rejoignez ORPHELIA Pharma, vous trouverez une entreprise à taille humaine avec des ambitions de développement fortes en France, en Europe et à l’International, notamment aux Etats-Unis. Nous avons à cœur de donner un sens aux projets innovants sur lesquels nous travaillons, dans l’intérêt des patients que nous servons.

ORPHELIA Pharma recherche, pour son site basé à Paris, un Chef de Projet Réglementaire Senior (h/f).

Au sein de la Direction des Affaires Pharmaceutiques et en coordination avec son Responsable, vous mettrez en œuvre la stratégie réglementaire des produits en pré et post-AMM sur lesquels vous travaillerez, avec une focalisation toute particulière sur la stratégie réglementaire CMC en conformité avec les exigences réglementaires locales et internationales, dont vous contribuez à assurer la veille.

Profil requis :

De formation scientifique supérieure (Pharmacien), vous disposez d’une expérience d’au moins 5 ans dans des fonctions réglementaires de développement et de conformité réglementaire, notamment en rapport avec les attentes réglementaires et la rédaction du module CMC et de ses mises à jour.

Vous avez une connaissance approfondie des exigences des dossiers d’enregistrement au format CTD et des guidelines ICH. Vous avez eu une implication directe dans la préparation et le dépôt des demandes d’essais cliniques et d’AMM pour l’Europe, et si possible des INDs et NDAs pour les États-Unis.

Votre niveau d’anglais scientifique et technique est excellent et vous dote d’une excellente aptitude à la rédaction et à la synthèse.

Vous maitrisez les outils informatiques vous permettant une véritable autonomie dans la rédaction des modules des dossiers réglementaires dont vous aurez la charge.

Vous êtes autonome et rigoureux, et vous disposez d’un bon relationnel et d’un enthousiasme qui vous permettrons de travailler efficacement au sein de l’équipe d’ORPHELIA Pharma.

Les missions principales qui vous seront confiées sont les suivantes :

En pré-AMM :

  • Coordonner la constitution des dossiers de demande de consultation règlementaire pour le(s) produit(s) dont vous avez la charge (Pre-IND meeting, Procédures d’Avis Scientifique, etc.),
  • Agir en tant que membre d’équipes multidisciplinaires et fournir une expertise sur toutes les questions de règlementation,
  • Interagir avec les autres départements de l’entreprise (et notamment avec les équipes de développement pharmaceutique et clinique) pour obtenir les éléments nécessaires à la constitution des dossiers,
  • Relecture critique des protocoles (validation, stabilité, clinique, …) d’un point de vue réglementaire,
  • Constituer les dossiers CTA et IND, avec un besoin particulier sur l’écriture de la partie pharmaceutique,
  • Assembler les dossiers d’AMM / NDA, en particulier le module 3.

En post-AMM / life-cycle :

  • Suivre les obligations réglementaires des produits en post-AMM et coordonner le respect des engagements pris auprès des différentes autorités,
  • Définir, en relation avec le Directeur des Affaires Pharmaceutiques, la stratégie de dépôt des variations, en particulier des variations CMC et la stratégie de rédaction des sections révisées des dossiers réglementaires,
  • Relecture critique des documents fournis par les services de développement de l’entreprise qui serviront aux dossiers de variation,
  • Constituer les dossiers de variation, avec un besoin particulier sur l’écriture de la partie pharmaceutique.

En pré- et post-AMM :

  • Assurer le dépôt des dossiers en relation avec les sous-traitants réglementaires de l’entreprise,
  • Coordonner la préparation, la revue et la soumission des dossiers de réponses aux questions, le cas échéant.

Type de contrat : CDI

Poste basé à Paris.

H/F

Votre rémunération sera en fonction de votre expérience et comportera un bonus et une participation au plan de BSPCE de l’entreprise.

Merci d’adresser votre candidature par email à recrutement@orphelia-pharma.eu  avec en objet : «Regulatory». L’offre est également publiée sur Leem emploi.

Plus d’information sur www.orphelia-pharma.eu / Contact : contact@orphelia-pharma.eu ; tel +33 (0) 1 42 77 08 18.