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ORPHELIA Pharma annonce la fin du recrutement de son essai clinique TEMOkids

2 March 2023

Paris et Lyon, le 2 mars 2023 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce le recrutement du dernier patient de son essai clinique TEMOkids évaluant la suspension buvable prête à l’emploi de témozolomide appelée KIMOZO® ou Ped-TMZ, chez l’enfant atteint d’une tumeur solide à partir de 1 an.
L’essai TEMOKids, au cours duquel la suspension buvable de témozolomide a été administrée pour la première fois à des enfants, constitue une étape majeure de son développement clinique. Outre la génération de données pharmacocinétiques, l’essai évalue également la tolérance et l’acceptabilité de la suspension dans la population étudiée et collecte des données sur la réponse au traitement.
TEMOkids complète l’étude précédemment menée chez l’adulte qui a démontré la bioéquivalence entre la suspension KIMOZO® et la forme gélule, non adaptée à l’enfant et pourtant régulièrement utilisée en pédiatrie par défaut d’une forme pédiatrique.
ORPHELIA Pharma prévoit de publier les résultats de l’étude TEMOkids lors d’un congrès scientifique à venir et procèdera au dépôt du dossier d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence Européenne du Médicament en 2023.

« Nous concluons le recrutement de l’étude clinique TEMOkids avec l’implication et la motivation des médecins investigateurs dans cet essai. Grâce à l’appui d’un réseau structuré d’oncologues pédiatres au niveau européen, nous avons recruté 43 enfants dans 11 centres et 5 pays : France, Espagne, Royaume-Uni, Pays-Bas et Allemagne », déclare Caroline Lemarchand, Directrice du Développement Pharmaceutique et coordinatrice de l’étude TEMOkids.

« L’inclusion du dernier patient dans TEMOkids marque une étape-clé du développement clinique de KIMOZO®. Cette nouvelle formulation buvable de témozolomide comble un besoin médical majeur pour la prise en charge des cancers du jeune enfant », conclut Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Notre souhait est désormais de mettre KIMOZO® à disposition de tous les patients le plus rapidement possible. Toute l’équipe d’ORPHELIA Pharma est mobilisée pour permettre le dépôt du dossier européen d’enregistrement en 2023 et pour mettre en place dans les meilleurs délais des programmes d’accès spécial, en liaison étroite avec les autorités réglementaires nationales en Europe et avec leur approbation », ajoute-t-il.

À propos de l’étude TEMOkids
L’essai clinique intitulé « TEMOkids Study : A Phase I Pediatric Study for KIMOZO®, Oral Suspension of temozolomide » (NCT04610736) est une étude internationale de phase I, ouverte, non randomisée chez 40 patients pédiatriques âgés d’un an ou plus. L’objectif principal de l’étude est d’évaluer les paramètres pharmacocinétiques de KIMOZO®/Ped-TMZ dans la population de l’étude. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la tolérance et la réponse au traitement, ainsi que l’acceptabilité chez les enfants.
Onze centres cliniques sont activement impliqués dans l’étude TEMOkids : Gustave Roussy, Villejuif, France (centre coordinateur) ; Institut Curie, Paris, France ; CHU Timone Enfants, Marseille, France ; Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique, Lyon, France ; Centre Oscar Lambret, Lille, France ; Princess Maxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht, Pays-Bas ; Hospital Universitari Vall d’Hebron, Barcelone, Espagne ; Hospital La Fe, Valence, Espagne ; University Pediatric Hospital Niño Jesús, Madrid, Espagne ; Southampton General Hospital, Southampton, Royaume-Uni ; Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust, Londres, Royaume-Uni; hôpital de la Charité, Berlin, Allemagne.
Pour plus d’informations, veuillez visiter www.temokids.eu.


À propos de KIMOZO®/Ped-TMZ suspension buvable, 40 mg/ml
KIMOZO® 40 mg/ml est une formulation de témozolomide buvable, au goût masqué et prête à l’emploi, développée conjointement par les pharmaciens et cliniciens de l’hôpital Gustave Roussy et l’équipe de développement d’ORPHELIA Pharma. KIMOZO® est en cours de développement pour le traitement du neuroblastome réfractaire et récidivant, un cancer infantile au pronostic sombre.
KIMOZO® a obtenu une Autorisation d’Accès Précoce des autorités françaises en mars 2022.

A propos d’ORPHELIA Pharma
ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines des maladies rares, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.
Plus d’information sur www.orphelia-pharma.eu.

Contacts : orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18