ORPHELIA Pharma annonce le dépôt du dossier d’enregistrement européen de Kigabeq®, la première formulation pédiatrique de vigabatrine

Paris et Lyon, le 27 février 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est le développement et la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir déposé en 2017 un dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché, en procédure centralisée pour sa spécialité Kigabeq®.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel, présentée sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour voie orale et/ou (naso)gastrique. L’indication revendiquée est le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie gravissime du nourrisson.  Kigabeq a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).

« Nous sommes particulièrement fiers d’avoir mené à bien le développement de cette formulation qui constitue notre premier produit.», commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous avions débuté ce développement après avoir constaté qu’il était nécessaire de proposer une nouvelle forme pharmaceutique plus adaptée à la population pédiatrique, qui concentre la vaste majorité de l’usage de la vigabatrine en Europe ».

« Nous avons soutenu le développement de Kigabeq® depuis le début» indique le Pr. Rima Nabbout, Chef du Service de Neurologie Pédiatrique à l’Hôpital Necker-Enfants Malades ; « Cette nouvelle formulation aura l’avantage d’une meilleure adaptation de la dose au poids de l’enfant et une plus grande facilité d’utilisation ».

Une étude d’acceptabilité, de tolérance et de pharmacocinétique a été menée avec Kigabeq® dans 24 centres hospitaliers français entre 2014 et 2016 chez 38 enfants souffrant de spasmes infantiles ou d’épilepsie partielle pharmaco-résistante. Cette étude, dont les résultats ont été présentés au congrès de la Société Française de Neurologie Pédiatrique (SFNP) à Bordeaux du 31 janvier au 2 février 2018, a permis d’objectiver la bonne observance du traitement avec une facilité d’emploi et une bonne adéquation de la dose administrée au poids de l’enfant.

A propos du syndrome de West

Le syndrome de West ou spasmes infantiles est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré.

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

ORPHELIA announces the filing of the Marketing Authorization for Kigabeq®

Paris and Lyon, February 27th 2018 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology announces today that it has submitted a European Centralized Marketing Authorization Application (MAA) for Kigabeq® in 2017.

Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug, and will be available as scored soluble tablets of 100 mg and 500mg strengths. Kigabeq® is expected to be used as first-line treatment for infantile spasms (West syndrome), an extremely severe early childhood encephalopathy. Kigabeq has been exclusively developed for use in children and is eligible to a Pediatric Use Marketing Authorization (PUMA).

« We take great pride in having developed this unique formulation, which is also our first product», comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « It seemed to us that it was of paramount interest to propose a new formulation adapted to the pediatric population, which represents the vast majority of patients treated with vigabatrin in Europe».

« We supported the development of Kigabeq® from the beginning.» says Pr. Rima Nabbout, Head of the Pediatric Neurology Department at Necker – Enfants Malades Hospital. « The benefits of this new formulation rely in a better dose to body weight adjustment and a greater ease of use ».

An acceptability, tolerance and pharmacokinetic study was carried out in 24 French hospitals between 2014 and 2016, with 38 children suffering from infantile spasms or pharmaco-resistant focal epilepsy. The results of this study, presented at the congress of the French Pediatric Neurology Society (SFNP), which took place in Bordeaux between 31st January and 2nd February 2018, demonstrated a good adherence to treatment and an accurate dose to body weight adjustment.

About West Syndrome

West Syndrome, or infantile spasms, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor delay and an hypsarythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 0.05 per 10,000. It affects infants who were previously normal or children with impaired cognitive development.

About ORPHELIA Pharma

Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma SAS is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament.