Hugues Bienaymé, General Manager and Chief Scientific Officer of ORPHELIA Pharma and Mathieu Schmitt, Pharmaceutical Development Director, will be present to the 2018 CPhI to be held in Madrid, Spain, October 9-11, 2018.
Please meet us there (contact: mathieu.schmitt@orphelia-pharma.eu).
Opinion positive du CHMP pour Kigabeq®, la première formulation pédiatrique de vigabatrine
Paris et Lyon, le 28 aout 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché de sa spécialité Kigabeq® par la Commission Européenne.
Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).
« Nous sommes particulièrement heureux de cet aboutissement qui représente plusieurs années d’efforts pour ORPHELIA Pharma et pour ses partenaires universitaires », commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Cette opinion positive est une étape très importante pour nous permettre de mettre Kigabeq, notre premier médicament, à disposition des patients. »
« Le CHMP a reconnu l’intérêt de Kigabeq® dans le traitement des enfants épileptiques. Nous attendons avec impatience la délivrance finale de l’autorisation de mise sur le marché par la commission européenne qui devrait avoir lieu en octobre », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® devrait être le quatrième médicament avec le statut de PUMA en Europe ».
A propos des spasmes infantiles
Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.
A propos d’ORPHELIA Pharma
Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.
CHMP has adopted a positive opinion for Kigabeq®
Paris and Lyon, August 28th, 2018 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has adopted a positive opinion, recommending the issuance of a marketing authorization for the medicinal product Kigabeq® by the European Commission. As Kigabeq® has been exclusively developed for use in children, it should receive a Paediatric Use Marketing Authorization (PUMA).
Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug and will be available as scored soluble tablets of 100 mg and 500 mg strengths. Kigabeq® is expected to be used as first-line treatment for infantile spasms, an extremely severe early childhood encephalopathic epilepsy.
« We are particularly honoured with this decision which comes after several years of continuous efforts of ORPHELIA Pharma together with our academic partners », comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « This positive opinion is a key milestone in the process to make Kigabeq®, our first medicinal product, available to the pediatric community ».
« The CHMP has acknowledged the interest of Kigabeq® in improving health of epileptic children. We are eagerly awaiting the final marketing authorisation from the European Commission by October », highlights Gilles Alberici, Chairman of ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® is expected to be the fourth human medicine to be granted a PUMA in Europe ».
About infantile spasms
Infantile spasms, or West Syndrome, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor delay and an hypsarythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 0.05 per 10,000. It affects infants who were previously normal or children with impaired cognitive development. Children with infantile spasms must be treated rapidly for spasms cessation and to improve prognosis.
About ORPHELIA Pharma
Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma SAS is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament.