Opening of the operating pharmaceutical establishment

ORPHELIA Pharma opens its operating pharmaceutical establishment (“laboratoire pharmaceutique exploitant”) in France

Paris and Lyon, February 2nd, 2021. ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan drugs, announces today that it has opened its operating pharmaceutical establishment (“laboratoire pharmaceutique exploitant”) in France. According to the French Public Health Code (“Code de la Santé Publique”), ORPHELIA Pharma will now be able to commercialize medicines under its own name. The authorized activities include importation, sales, advertising, medical information, pharmacovigilance and batch monitoring. The establishment will also be able to launch and monitor early access programs (“Autorisation Temporaire d’Utilisation”, or ATU) on its own behalf or on behalf of third parties.

“As of today, we will be able to commercialize our own medicines in France. We currently have two pediatric medicines which have been approved in Europe through a centralized procedure: Kigabeq® (vigabatrin) and Ivozall® (clofarabine)”, comments Laurent Martin, Chief Pharmaceutical Officer of ORPHELIA Pharma. “Becoming a pharmaceutical establishment will also allow us to initiate an early access program (ATU) for our experimental medicine Kimozo®, a liquid oral formulation of temozolomide developed for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, following validation by health authorities”, he adds.

“After having obtained the authorization to open our pharmaceutical establishment from the French medicines agency (ANSM) on November 18th, 2020, this effective opening is a major milestone for our company and is a testament to the efforts undertaken by the people at ORPHELIA Pharma”, concludes Hugues Bienaymé, General Manager.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of paediatric and rare diseases.

Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, received European marketing authorization in September 2018 and has been made available in several countries. Our second product, Ivozall®, obtained European marketing authorization in November 2019 for the treatment of acute lymphoblastic leukemia. ORPHELIA Pharma conducts research projects through academic and industrial collaborations.

Ouverture de l’établissement pharmaceutique exploitant

ORPHELIA Pharma annonce l’ouverture de son établissement pharmaceutique exploitant en France

Paris et Lyon, le 2 février 2021. ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins annonce aujourd’hui avoir ouvert son établissement pharmaceutique exploitant en France. Conformément au Code de la Santé Publique, ORPHELIA Pharma pourra désormais exploiter en son nom des médicaments commerciaux. L’exploitation comprend les opérations d’importation, de vente, de publicité, d’information médicale, de pharmacovigilance, et de suivi des lots. Cet établissement permettra également d’exploiter des Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU), pour le compte d’ORPHELIA Pharma ou de tiers.

« Cette ouverture permet d’exploiter dès à présent en France nos propres médicaments avec Autorisation de Mise sur le Marché. Nous avons en effet 2 médicaments pédiatriques approuvés en Europe par procédure centralisée : Kigabeq® (vigabatrine) et Ivozall® (clofarabine)», commente Laurent Martin, Directeur des Affaires Pharmaceutiques et Pharmacien Responsable d’ORPHELIA Pharma, « Devenir établissement pharmaceutique nous permettra également d’envisager la mise à disposition sous statut ATU de notre médicament expérimental Kimozo®, formulation buvable de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute, après validation par les autorités sanitaires », ajoute-t-il.

« Après avoir obtenu l’autorisation d’ouverture de notre établissement pharmaceutique exploitant de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) le 18 novembre 2020, cette ouverture effective est un jalon important pour la société et vient couronner le travail de l’ensemble de l’équipe d’ORPHELIA Pharma », conclut Hugues Bienaymé, Directeur Général.

 A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est disponible dans plusieurs pays. Notre second produit, Ivozall®, a plus récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.