Inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids

ORPHELIA Pharma annonce l’inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids

Paris et Lyon, le 04 mai 2021 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui le recrutement du premier patient dans l’étude clinique pédiatrique TEMOkids. L’essai TEMOkids vise à évaluer la pharmacocinétique, la tolérance, l’acceptabilité et la réponse au traitement de Kimozo®, la première formulation buvable de témozolomide, dans la population pédiatrique (www.temokids.eu).

Le témozolomide est un médicament anticancéreux utilisé dans les protocoles de traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute qui touchent principalement les très jeunes enfants. Il est aussi utilisé dans le traitement des rhabdomyosarcomes et de certaines tumeurs cérébrales. Les seules formes orales de témozolomide actuellement disponibles sont des gélules qui ne sont pas adaptées à l’enfant ; en effet, les gélules doivent être ouvertes et leur contenu mélangé à de la nourriture pour permettre l’administration du médicament. Chez le jeune enfant, la formulation est primordiale pour assurer la prise correcte des médicaments, la sécurité, la précision de la dose délivrée et l’observance du traitement. Pour répondre aux attentes des onco-pédiatres et aux besoins des enfants, ORPHELIA Pharma, en étroite collaboration avec les équipes de Gustave Roussy, a développé Kimozo®, la première forme buvable de témozolomide prête à l’emploi.

« L’essai TEMOkids, au cours duquel notre suspension buvable de témozolomide sera pour la première fois administrée à l’enfant, est une étape majeure du développement clinique de Kimozo® », déclare Caroline Lemarchand, Responsable du Développement Pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, « Cette étude prévoit d’évaluer la pharmacocinétique du témozolomide, seul ou en combinaison avec d’autres traitements, chez l’enfant à partir de l’âge de 1 an. Elle permettra également de définir la tolérance et l’acceptabilité de Kimozo® dans la population de l’étude et de collecter des données sur la réponse au traitement. Les premiers résultats de cet essai clinique sont attendus mi-2022 ».

« Nous sommes très heureux de participer au développement clinique de cette nouvelle formulation pédiatrique de témozolomide qui était attendue de longue date pour la prise en charge des cancers chez l’enfant », souligne le Dr Samuel Abbou, onco-pédiatre à l’hôpital Gustave Roussy et investigateur coordonnateur de l’étude TEMOkids. « L’étude prévoit de recruter 40 enfants dans 5 pays, la France, l’Allemagne, l’Espagne, le Royaume-Uni et les Pays-Bas, grâce au soutien d’un réseau structuré d’oncologie pédiatrique à l’échelle européenne ».

« Nous avons reçu un accueil enthousiaste de la communauté des onco-pédiatres européens qui ont souhaité participer à cet essai clinique », ajoute Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « TEMOkids vient compléter notre étude de bioéquivalence en cours de recrutement chez l’adulte et devrait permettre de soutenir le dépôt du dossier d’enregistrement de Kimozo® à l’échelle européenne dès 2023 », conclut-il.

À propos de l’étude TEMOkids (NCT04610736)

L’essai clinique intitulé « TEMOkids Study : A Phase I Pediatric Study for KIMOZO, Oral Suspension of temozolomide » est une étude internationale de phase I, ouverte, non randomisée chez 40 patients pédiatriques âgés d’un an ou plus. L’objectif principal de l’étude est d’évaluer les paramètres pharmacocinétiques de Kimozo® dans la population de l’étude. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la tolérance et la réponse au traitement, ainsi que l’acceptabilité chez les enfants.

Dix centres cliniques sont impliqués dans l’étude TEMOkids : Gustave Roussy – Villejuif (centre coordinateur), Institut Curie – Paris, Hôpital Timone Enfants – Marseille, Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique – Lyon, Centre Oscar Lambret – Lille, Charité University Medicine hospital – Berlin – Allemagne, Hopp Children’s Cancer Center – Heidelberg – Allemagne, Princess Maxima Center for Pediatric Oncology – Utrecht – Pays-Bas, Hospital Universitari Vall d’Hebron – Barcelone – Espagne et Southampton General Hospital – Southampton – Royaume-Uni.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.temokids.eu.

À propos de Kimozo®

Kimozo® (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension buvable prête à l’emploi et au goût masqué de témozolomide qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo® est un médicament en cours d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

Inclusion of the first patient in the TEMOkids pediatric clinical trial

ORPHELIA Pharma announces the inclusion of the first patient in the TEMOkids pediatric clinical trial

Paris and Lyon, on May 4th, 2021 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan drugs, announces the inclusion of a first patient in the TEMOkids pediatric clinical study. The TEMOkids study aims to determine the pharmacokinetic parameters, tolerance, acceptability and response to treatment of Kimozo®, the first oral suspension of temozolomide, in the pediatric population (www.temokids.eu).

Temozolomide is an anti-cancer drug used in treatment regimens for refractory or relapsed neuroblastoma that mainly affect very young children. It is also used to treat rhabdomyosarcoma and certain brain tumors. The only oral forms of temozolomide currently available are capsules which are not suited to children. In fact, to be administered, the capsules must be opened and their content added to food. In young children, the formulation is essential to ensure correct medication intake, safety, accuracy of the delivered dose and adherence to treatment. To meet the requirements of onco-pediatricians and the needs of children, ORPHELIA Pharma, working in close collaboration with Gustave Roussy hospital teams, has developed Kimozo®, the first ready-to-use drinkable suspension of temozolomide.

“The TEMOkids trial, during which our oral suspension of temozolomide will be administered to children for the first time, is a key stage in the clinical development of Kimozo®,” says Caroline Lemarchand, Chief Pharmaceutical Development Officer for ORPHELIA Pharma, “This study will evaluate the pharmacokinetics of temozolomide, alone or in combination with other treatments, in children from 1 year of age. It will also define the tolerance and acceptability of Kimozo® within the study population, and collect data on tumor response to treatment. The first results of this clinical trial are expected mid-2022.“

“We are very pleased to be involved in the clinical development of this long-awaited new pediatric formulation of temozolomide for the treatment of cancer in children,” says Dr Samuel Abbou, pediatric oncologist at the Gustave Roussy hospital, and coordinating investigator of the TEMOkids study. “The study plans to recruit 40 children in 5 countries; that is France, Germany, Spain, the UK and the Netherlands, thanks to the support of a structured European-scale pediatric oncology network.”

“We have received an enthusiastic response from the members of the European pediatric oncology community who have chosen to participate in this clinical trial,” says Hugues Bienaymé, General Manager and Chief Scientific Officer for ORPHELIA Pharma, before adding by way of a conclusion that “TEMOkids complements our ongoing bioequivalence study in adult patients, and should support the filing of the Kimozo® registration dossier at European level in 2023.”

About the TEMOkids study (NCT04610736)

The clinical trial entitled “TEMOkids Study: A Phase I Pediatric Study for KIMOZO, Oral Suspension of temozolomide” is an international, open-label, non-randomized, phase 1 study involving 40 pediatric patients aged 1 year and over. The main objective of this study is to determine the pharmacokinetic parameters of Kimozo® in the population concerned by the study. The secondary objectives are to evaluate its tolerance and acceptability among children, and their response to treatment.

Ten clinical centers are involved in the TEMOkids study: Gustave Roussy in Villejuif (the coordinating center); Institut Curie in Paris, France; La Timone Children’s Hospital in Marseille, France; The Institute of Pediatric Hematology and Oncology in Lyon, France; The Oscar Lambret Center in Lille, France; The Charité University Medical Hospital in Berlin, Germany; The Hopp Children’s Cancer Center in Heidelberg, Germany; The Princess Máxima Center for Pediatric Oncology in Utrecht, the Netherlands; The Vall d’Hebron Research Institute in Barcelona, Spain; and Southampton General Hospital in the United Kingdom.

For further information, please go to www.temokids.eu.

About Kimozo®

Kimozo® (also known as ORP-005 or Ped-TMZ) is a ready-to-use and taste-masked oral suspension of temozolomide that is currently under development to address the needs of children. Kimozo® is an investigational medicinal product not yet approved for marketing.