ORPHELIA Pharma annonce l’inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids
Paris et Lyon, le 04 mai 2021 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui le recrutement du premier patient dans l’étude clinique pédiatrique TEMOkids. L’essai TEMOkids vise à évaluer la pharmacocinétique, la tolérance, l’acceptabilité et la réponse au traitement de Kimozo®, la première formulation buvable de témozolomide, dans la population pédiatrique (www.temokids.eu).
Le témozolomide est un médicament anticancéreux utilisé dans les protocoles de traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute qui touchent principalement les très jeunes enfants. Il est aussi utilisé dans le traitement des rhabdomyosarcomes et de certaines tumeurs cérébrales. Les seules formes orales de témozolomide actuellement disponibles sont des gélules qui ne sont pas adaptées à l’enfant ; en effet, les gélules doivent être ouvertes et leur contenu mélangé à de la nourriture pour permettre l’administration du médicament. Chez le jeune enfant, la formulation est primordiale pour assurer la prise correcte des médicaments, la sécurité, la précision de la dose délivrée et l’observance du traitement. Pour répondre aux attentes des onco-pédiatres et aux besoins des enfants, ORPHELIA Pharma, en étroite collaboration avec les équipes de Gustave Roussy, a développé Kimozo®, la première forme buvable de témozolomide prête à l’emploi.
« L’essai TEMOkids, au cours duquel notre suspension buvable de témozolomide sera pour la première fois administrée à l’enfant, est une étape majeure du développement clinique de Kimozo® », déclare Caroline Lemarchand, Responsable du Développement Pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, « Cette étude prévoit d’évaluer la pharmacocinétique du témozolomide, seul ou en combinaison avec d’autres traitements, chez l’enfant à partir de l’âge de 1 an. Elle permettra également de définir la tolérance et l’acceptabilité de Kimozo® dans la population de l’étude et de collecter des données sur la réponse au traitement. Les premiers résultats de cet essai clinique sont attendus mi-2022 ».
« Nous sommes très heureux de participer au développement clinique de cette nouvelle formulation pédiatrique de témozolomide qui était attendue de longue date pour la prise en charge des cancers chez l’enfant », souligne le Dr Samuel Abbou, onco-pédiatre à l’hôpital Gustave Roussy et investigateur coordonnateur de l’étude TEMOkids. « L’étude prévoit de recruter 40 enfants dans 5 pays, la France, l’Allemagne, l’Espagne, le Royaume-Uni et les Pays-Bas, grâce au soutien d’un réseau structuré d’oncologie pédiatrique à l’échelle européenne ».
« Nous avons reçu un accueil enthousiaste de la communauté des onco-pédiatres européens qui ont souhaité participer à cet essai clinique », ajoute Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « TEMOkids vient compléter notre étude de bioéquivalence en cours de recrutement chez l’adulte et devrait permettre de soutenir le dépôt du dossier d’enregistrement de Kimozo® à l’échelle européenne dès 2023 », conclut-il.
À propos de l’étude TEMOkids (NCT04610736)
L’essai clinique intitulé « TEMOkids Study : A Phase I Pediatric Study for KIMOZO, Oral Suspension of temozolomide » est une étude internationale de phase I, ouverte, non randomisée chez 40 patients pédiatriques âgés d’un an ou plus. L’objectif principal de l’étude est d’évaluer les paramètres pharmacocinétiques de Kimozo® dans la population de l’étude. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la tolérance et la réponse au traitement, ainsi que l’acceptabilité chez les enfants.
Dix centres cliniques sont impliqués dans l’étude TEMOkids : Gustave Roussy – Villejuif (centre coordinateur), Institut Curie – Paris, Hôpital Timone Enfants – Marseille, Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique – Lyon, Centre Oscar Lambret – Lille, Charité University Medicine hospital – Berlin – Allemagne, Hopp Children’s Cancer Center – Heidelberg – Allemagne, Princess Maxima Center for Pediatric Oncology – Utrecht – Pays-Bas, Hospital Universitari Vall d’Hebron – Barcelone – Espagne et Southampton General Hospital – Southampton – Royaume-Uni.
Pour plus d’informations, veuillez visiter www.temokids.eu.
À propos de Kimozo®
Kimozo® (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension buvable prête à l’emploi et au goût masqué de témozolomide qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo® est un médicament en cours d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.