Commercialisation de Kigabeq® en Allemagne

ORPHELIA Pharma et DESITIN GmbH annoncent le lancement de Kigabeq® en Allemagne

Paris/Lyon et Hambourg, le 16 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de licence et de distribution de sa spécialité Kigabeq® avec la société allemande Desitin GmbH.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

« Cet accord est une étape clé pour ORPHELIA Pharma et pour notre produit Kigabeq®, le premier de nos médicaments pédiatriques à obtenir son AMM et à être mis à disposition des patients. Kigabeq® répond à un besoin médical important dans le traitement des spasmes infantiles et nous avons la conviction qu’il améliorera de manière significative la vie des enfants souffrant de cette maladie » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma.

« Kigabeq® est une option thérapeutique de choix et étoffe idéalement notre portefeuille de médicaments antiépileptiques », ajoute Martin Zentgraf, Directeur Général de Desitin, « Nous avons débuté la promotion de Kigabeq® dès ce mois de juillet 2019 en Allemagne et sommes persuadés qu’il sera bien accepté par les enfants ».

« En tant que spécialiste de l’épilepsie, Desitin est le partenaire de choix pour Kigabeq® », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « L’Allemagne est donc le premier pays où nous lançons notre premier produit. Nous nous préparons à la mise à disposition de Kigabeq® en France et espérons construire des partenariats avec d’autres distributeurs en Europe. Cet accord marque, pour nous, la transition d’ORPHELIA Pharma, d’une entreprise de développement vers une entreprise commerciale ».

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament. Plus d’informations à l’adresse suivante : www.orphelia-pharma.eu

A propos de Desitin GmbH – CNS in Focus; People in Mind

Basée à Hambourg, Desitin Arzneimittel GmbH est une société pharmaceutique internationale. Dans notre usine d’Hambourg nous produisons des médicaments sophistiqués pour le traitement de pathologies neurologiques et psychiatriques et offrons une large gamme de produits établis et innovants, en particulier dans les domaines de l’épilepsie et la maladie de Parkinson. L’optimisation pharmacothérapeutique au travers d’un développement continu et de coopérations avec des entreprises tournées vers l’avenir est un des piliers de l’activité et de l’investissement chez Desitin. Plus d’informations à l’adresse suivante :https://www.desitinpharma.com

Kigabeq® launch in Germany

ORPHELIA Pharma and DESITIN GmbH announce the launch of Kigabeq® in Germany

Paris/Lyon and Hamburg, July 16, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that it has entered into a license and distribution agreement with the epilepsy specialist Desitin GmbH to market Kigabeq® in Germany.

Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug, available as scored soluble tablets of 100 mg and 500 mg strengths for oral and (naso)gastric administration. Kigabeq® has been developed exclusively for children and has been granted a Paediatric Use Marketing Authorization (PUMA) by the European Commission in October 2018. Kigabeq® is the first-line treatment for infantile spasms, an extremely severe early childhood encephalopathic epilepsy.

« This is a key milestone for ORPHELIA Pharma and for Kigabeq®, our first product to receive EU approval and to reach the market. Kigabeq® addresses a significant unmet medical need in a rare and potentially devastating form of epilepsy and we are convinced that it will improve the life of children affected by this condition » comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma.

« Kigabeq® is an appropriate therapeutic option and is highly appreciated as new part of our antiepileptic portfolio », Martin Zentgraf, General Manager of Desitin says. « We have started promotion of Kigabeq® in July 2019 already which will hopefully be well accepted for its use in pediatric patients ».

« As a renowned specialist in epilepsy, Desitin is the best possible partner for Kigabeq® in Germany » adds Gilles Alberici, President of ORPHELIA Pharma. « Germany is the first country where we launch our first approved product. We are now preparing the market access in France and ORPHELIA Pharma looks forward to building relationships with other distribution partners to market Kigabeq® throughout Europe. This agreement marks our transition from a development to a commercial-stage company ».

About infantile spasms

West Syndrome, or infantile spasms, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor retardation and an hypsarrhythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 5 per 10,000 living births. It affects infants whose development was normal or children with impaired cognitive development prior to spasms. Children with infantile spasms must be treated as soon as possible to stop spasms and improve prognosis.

About ORPHELIA Pharma

Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament. For more information, please visit www.orphelia-pharma.eu

About Desitin GmbH – CNS in Focus; People in Mind

Based in Hamburg, Desitin Arzneimittel GmbH is marketing pharmaceutical products in international countries. At our Hamburg plant we produce sophisticated products for the treatment of neurological and psychiatric illnesses and offer a large number of established and innovative products, especially for our core indications epilepsy and Parkinson’s syndrome. The optimisation of pharmacotherapy through continuous development and in cooperation with other future-oriented companies, is one of Desitin’s main areas of activity and investment. For more information, please visit https://www.desitinpharma.com

Gustave Roussy Cancer Centre and Orphelia Pharma

ORPHELIA Pharma executes a collaboration and license agreement with Gustave Roussy cancer centre for the development of the first pediatric formulation of temozolomide

Paris and Lyon, July 2nd, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that a collaboration and license agreement has been executed with Gustave Roussy, the leading European Comprehensive Cancer Centre for the development of Kimozo®, the first paediatric formulation of temozolomide.

Temozolomide is an essential anticancer medicine authorized for the treatment of malignant glioma in children. Unfortunately, no paediatric formulation exists; hence caregivers are asked to open the temozolomide adult capsules and mix the medicine in soft food. The need for a paediatric formulation has been expressed by the European Medicine Agency in their document « Draft Inventory of paediatric therapeutic needs – EMA/381728/2014 ».

« Temozolomide is one of the anticancer medicines for which a real unmet medical need for a paediatric formulation exists », explained Pr. Gilles Vassal, Director of Clinical Research at Gustave Roussy. « This is widely recognized by the international paediatric oncology community and the reason why Gustave Roussy has developed an innovative hospital compounded preparation for children. »

Kimozo® was developed starting from Gustave Roussy hospital-compounded preparation and is the first paediatric formulation of temozolomide to be presented as a taste-masked oral suspension. A sealed bottle and five oral syringes will allow an efficient and safe dispensing to children. ORPHELIA Pharma is currently monitoring industrial development of Kimozo®.

« When using the adult formulation of temozolomide, the drug could be regurgitated by the child and the administered dose is not precise. Furthermore, during the preparation of the drug, caregivers and patient’s family could be exposed to this cytotoxic molecule. Gustave Roussy has developed a very useful hospital-compounded preparation », comments Jérémy Bastid, Chief Development Officer at ORPHELIA Pharma.

« The medical need for temozolomide is very significant in children », highlights Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « Beside malignant glioma, this medicine is used in several rare childhood cancers. Thus, Kimozo® will be helpful in multiple indications.»

About ORPHELIA Pharma

Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma SAS is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament. For more information: www.orphelia-pharma.eu

About Gustave Roussy

Gustave Roussy, the leading cancer centre in Europe, is a comprehensive hub of expertise in oncology, entirely devoted to patients. It employs 3,100 professional staff engaged in patient care, research and teaching. For more information : https://www.gustaveroussy.fr/en

Accord de collaboration entre ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy

ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy signent un accord de collaboration pour le développement de la première formulation pédiatrique de témozolomide

Paris et Lyon, le 2 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de collaboration et de licence avec Gustave Roussy, centre majeur de lutte contre le cancer en Europe, pour développer Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide.

Le témozolomide est un médicament anticancer essentiel pour le traitement des gliomes malins chez l’enfant. Malheureusement, il n’existe pas de formulation pédiatrique adaptée, ce qui oblige les soignants à ouvrir les gélules destinées à l’adulte et à disperser leur contenu dans un aliment pour administrer le traitement aux enfants. Le besoin médical a été souligné par l’Agence Européenne du Médicament (EMA), dans son document « Draft Inventory of paediatric therapeutic needs – EMA/381728/2014 ».

« Le témozolomide est un des médicaments contre le cancer pour lesquels le besoin d’une formulation pour les enfants est le plus fort », précise le Professeur Gilles Vassal, Directeur de la Recherche Clinique de Gustave Roussy. « Cette nécessité a été reconnue par la communauté pédiatrique oncologique internationale et nous a conduits à développer une préparation hospitalière innovante adaptée aux enfants.»

Kimozo® a été développé sur la base de la préparation hospitalière mise au point par Gustave Roussy. Première formulation pédiatrique de témozolomide, Kimozo® se présente sous forme de suspension orale avec masquage de goût, en flacon scellé. Cinq seringues orales (pour une cure de 5 jours) permettront d’administrer le médicament de manière efficace et en toute sécurité. Kimozo® est en cours d’industrialisation par ORPHELIA Pharma.

« Quand la gélule destinée à l’adulte est utilisée, les enfants peuvent régurgiter le produit, la dose administrée n’est pas connue avec précision et enfin, la famille et les soignants risquent d’être exposés à cet agent cytotoxique au cours de la préparation. Gustave Roussy a développé une préparation hospitalière extrêmement utile pour les enfants et sur laquelle nous nous fondons pour Kimozo® », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

« Il existe un besoin médical important en pédiatrie », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Outre les gliomes malins, le témozolomide est prescrit dans plusieurs cancers solides rares de l’enfant. Les utilisations de Kimozo® seront donc multiples.»

A propos d’ORPHELIA Pharma

Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament. Pour plus d’informations : www.orphelia-pharma.eu

A propos de Gustave Roussy

Gustave Roussy, premier centre de lutte contre le cancer en Europe, constitue un pôle d’expertise global contre le cancer entièrement dédié aux patients. Il réunit 3 100 professionnels dont les missions sont le soin, la recherche et l’enseignement. Pour plus d’informations : www.gustaveroussy.fr