ORPHELIA Pharma annonce la fin du recrutement de son essai clinique TEMOkids

Paris et Lyon, le 2 mars 2023 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce le recrutement du dernier patient de son essai clinique TEMOkids évaluant la suspension buvable prête à l’emploi de témozolomide appelée KIMOZO® ou Ped-TMZ, chez l’enfant atteint d’une tumeur solide à partir de 1 an.
L’essai TEMOKids, au cours duquel la suspension buvable de témozolomide a été administrée pour la première fois à des enfants, constitue une étape majeure de son développement clinique. Outre la génération de données pharmacocinétiques, l’essai évalue également la tolérance et l’acceptabilité de la suspension dans la population étudiée et collecte des données sur la réponse au traitement.
TEMOkids complète l’étude précédemment menée chez l’adulte qui a démontré la bioéquivalence entre la suspension KIMOZO® et la forme gélule, non adaptée à l’enfant et pourtant régulièrement utilisée en pédiatrie par défaut d’une forme pédiatrique.
ORPHELIA Pharma prévoit de publier les résultats de l’étude TEMOkids lors d’un congrès scientifique à venir et procèdera au dépôt du dossier d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence Européenne du Médicament en 2023.

« Nous concluons le recrutement de l’étude clinique TEMOkids avec l’implication et la motivation des médecins investigateurs dans cet essai. Grâce à l’appui d’un réseau structuré d’oncologues pédiatres au niveau européen, nous avons recruté 43 enfants dans 11 centres et 5 pays : France, Espagne, Royaume-Uni, Pays-Bas et Allemagne », déclare Caroline Lemarchand, Directrice du Développement Pharmaceutique et coordinatrice de l’étude TEMOkids.

« L’inclusion du dernier patient dans TEMOkids marque une étape-clé du développement clinique de KIMOZO®. Cette nouvelle formulation buvable de témozolomide comble un besoin médical majeur pour la prise en charge des cancers du jeune enfant », conclut Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Notre souhait est désormais de mettre KIMOZO® à disposition de tous les patients le plus rapidement possible. Toute l’équipe d’ORPHELIA Pharma est mobilisée pour permettre le dépôt du dossier européen d’enregistrement en 2023 et pour mettre en place dans les meilleurs délais des programmes d’accès spécial, en liaison étroite avec les autorités réglementaires nationales en Europe et avec leur approbation », ajoute-t-il.

À propos de l’étude TEMOkids
L’essai clinique intitulé « TEMOkids Study : A Phase I Pediatric Study for KIMOZO®, Oral Suspension of temozolomide » (NCT04610736) est une étude internationale de phase I, ouverte, non randomisée chez 40 patients pédiatriques âgés d’un an ou plus. L’objectif principal de l’étude est d’évaluer les paramètres pharmacocinétiques de KIMOZO®/Ped-TMZ dans la population de l’étude. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la tolérance et la réponse au traitement, ainsi que l’acceptabilité chez les enfants.
Onze centres cliniques sont activement impliqués dans l’étude TEMOkids : Gustave Roussy, Villejuif, France (centre coordinateur) ; Institut Curie, Paris, France ; CHU Timone Enfants, Marseille, France ; Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique, Lyon, France ; Centre Oscar Lambret, Lille, France ; Princess Maxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht, Pays-Bas ; Hospital Universitari Vall d’Hebron, Barcelone, Espagne ; Hospital La Fe, Valence, Espagne ; University Pediatric Hospital Niño Jesús, Madrid, Espagne ; Southampton General Hospital, Southampton, Royaume-Uni ; Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust, Londres, Royaume-Uni; hôpital de la Charité, Berlin, Allemagne.
Pour plus d’informations, veuillez visiter www.temokids.eu.


À propos de KIMOZO®/Ped-TMZ suspension buvable, 40 mg/ml
KIMOZO® 40 mg/ml est une formulation de témozolomide buvable, au goût masqué et prête à l’emploi, développée conjointement par les pharmaciens et cliniciens de l’hôpital Gustave Roussy et l’équipe de développement d’ORPHELIA Pharma. KIMOZO® est en cours de développement pour le traitement du neuroblastome réfractaire et récidivant, un cancer infantile au pronostic sombre.
KIMOZO® a obtenu une Autorisation d’Accès Précoce des autorités françaises en mars 2022.

A propos d’ORPHELIA Pharma
ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines des maladies rares, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.
Plus d’information sur www.orphelia-pharma.eu.

Contacts : orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

ORPHELIA Pharma announces completion of patient recruitment for the TEMOkids clinical trial

Paris and Lyon, March 2nd, 2023 – ORPHELIA Pharma, the French biopharmaceutical company that develops and markets pediatric medicines in the fields of oncology and neurology, announces the recruitment of the last patient of its TEMOkids clinical trial evaluating its ready-to-use temozolomide oral suspension, named KIMOZO® or Ped-TMZ, in children with a solid tumor from the age 1 year.
The TEMOKids trial, during which KIMOZO® was administered to children for the first time, is a major milestone in its clinical development. In addition to generating pharmacokinetic data, the trial also evaluates the safety and acceptability of the suspension in the study population and collects data on treatment response.
TEMOkids complements the study previously carried out in adults, which demonstrated the bioequivalence between KIMOZO® oral suspension and the capsule form of temozolomide, which is not adapted to children and yet regularly used in the absence of a pediatric form. ORPHELIA Pharma will present the results of the TEMOkids study at an upcoming scientific congress and will submit the marketing authorization dossier to the European Medicines Agency in 2023.

We have completed the enrollment of the TEMOkids clinical study thanks to the involvement and motivation of the investigating physicians, which underlines the medical need. With the support of a pediatric oncology network at the European level, we enrolled 43 children in 11 centers across 5 countries: France, Spain, the United Kingdom, the Netherlands and Germany“, says Caroline Lemarchand, Director of Pharmaceutical Development and coordinator of the TEMOkids study.

The inclusion of the last patient in TEMOkids is a key milestone of the clinical development of KIMOZO®. This new drinkable formulation of temozolomide addresses major medical needs for the management of cancers affecting young children,” concludes Jeremy Bastid, Director of Development at ORPHELIA Pharma. “Our goal is to make the product available to all patients as soon as possible. The ORPHELIA Pharma team is mobilized to enable the filing of the European registration dossier in 2023 and to fill the needs of young patients through special access programs, in close liaison with and with the approval of the national regulatory authorities in Europe,” he adds.

About the TEMOkids study
The clinical trial “TEMOkids Study: A Phase I Pediatric Study for KIMOZO®, Oral Suspension of temozolomide®” (NCT04610736) is an international, open-label, non-randomized Phase I study in 40 pediatric patients aged one year or older. The primary objective of the study is to evaluate the pharmacokinetics of KIMOZO®/Ped-TMZ in the study population. Secondary objectives are to assess tolerability and response to treatment, as well as acceptability in children. Eleven clinical centers are actively involved in the TEMOkids study: Gustave Roussy, Villejuif, France (coordinating center); Institut Curie, Paris, France; CHU Timone Enfants, Marseille, France; Institute of Hematology and Pediatric Oncology, Lyon, France; Centre Oscar Lambret, Lille, France; Princess Maxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht, the Netherlands; Hospital Universitari Vall d’Hebron, Barcelona, Spain; Hospital La Fe, Valencia, Spain; University Pediatric Hospital Niño Jesús, Madrid, Spain; Southampton General Hospital, Southampton, United Kingdom; Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust, London, United Kingdom; Charité University Medicine Hospital, Berlin, Germany.
For more information, please visit www.temokids.eu.

About KIMOZO®/Ped-TMZ oral suspension, 40 mg/ml
KIMOZO® 40 mg/ml is a ready-to-use, taste-masked oral liquid formulation of temozolomide jointly developed by the ORPHELIA Pharma development team and the pharmacists and clinicians of Gustave Roussy for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, a childhood cancer with a poor prognosis.
The product obtained an Early Access Authorization from the French authorities in March 2022.

About ORPHELIA Pharma
ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets medicines for the treatment of pediatric and orphan diseases. ORPHELIA Pharma’s mission is to provide patients with essential products in the fields of rare diseases, with formulations adapted to the pediatric population. With two drugs approved in the European Union and one product in late-stage clinical development, ORPHELIA Pharma has recently established regional agreements in the European Union, the USA and China and conducts research projects through academic and industrial partnerships.
More information on www.orphelia-pharma.eu.

Contacts : orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18