Appointment of L. Martin as Chief Pharmaceutical Affairs Officer

Paris and Lyon, March 11th, 2020ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces the appointment of Laurent Martin as Chief Pharmaceutical Affairs Officer, effective January 6th, 2020.

Pharmacist and scientist by background, Laurent has got more than 25 years of experience in drug development, especially in rare and serious pathologies. Laurent contributed to the development, the European approval and the marketing of several orphan drugs at Orphan Europe (now Recordati Rare Diseases). More recently, he was Chief Development Officer and Qualified Person at DBV Technologies, where he led global developments (USA, Europe) of innovative biological drugs mainly for children.

« Laurent’s large experience in the development of drugs for rare and paediatric diseases is a significant asset for ORPHELIA Pharma » comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager. « Laurent will be instrumental in strengthening ORPHELIA Pharma’s pharmaceutical structure. We plan to file an application to operate as a pharmaceutical licensed company (the French “Exploitant” status) in order to market our products in France. »

« I was convinced by ORPHELIA Pharma’s model, which I am very happy to join at this period of strong development of the company » says Laurent Martin. « The essential paediatric products developed by ORPHELIA Pharma perfectly match with my regulatory expertise and my wish to work on the marketing of medicines with high medical benefit.»

Levée de fonds Orphelia Pharma (décembre 2019)

ORPHELIA Pharma lève 4 m€ pour financer  ses opérations commerciales et ses développements cliniques

Des Family Offices Français deviennent actionnaires et rejoignent le conseil d’administration

Paris et Lyon, le 28 janvier 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui qu’elle a renforcé ses fonds propres de 4 millions d’euros en décembre 2019. Les fonds levés seront utilisés par ORPHELIA Pharma pour étoffer l’équipe, développer l’infrastructure commerciale et clinique et mener à bien les projets de la société.

Investisseur principal, Initiative OCTALFA a mené l’opération et a été rejoint par trois Familly Offices dirigés par des entrepreneurs chevronnés : Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Christophe Pasik, Jean-François Auffret et Pierre Ferran) et Cemag (André Ulmann).

« Nous remercions chaleureusement nos actionnaires de la confiance qu’ils témoignent à l’entreprise et ses projets de développement » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En 2020, nous planifions nos premiers revenus avec le lancement de Kigabeq® et d’Ivozall®. Nous demanderons également l’autorisation d’ouverture de notre établissement pharmaceutique exploitant en France et nous prévoyons de recruter 7 nouveaux collaborateurs. »

ORPHELIA Pharma annonce également que Messieurs André Ulmann et Christophe Pasik ont rejoint son Conseil d’Administration.

« Nous sommes particulièrement heureux qu’Alain, André et Christophe nous aient rejoints chez ORPHELIA Pharma. Leurs réussites entrepreneuriales seront un atout majeur pour aider l’entreprise à construire un portefeuille de médicaments pédiatriques pour des pathologies graves et rares. » ajoute Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Nous aurons plaisir à travailler ensemble pour accélérer la structuration de la société et le développement de nouveaux médicaments pédiatriques. »

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant.

Notre mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique en novembre 2019. Nous conduisons des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles.

Orphelia Pharma fund raising

ORPHELIA Pharma raises 4 m€ to fund its commercial operations and clinical developments

French family offices join as new shareholders and Board members

Paris and Lyon, January 28th , 2020 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces it has raised 4 million € in December 2019. The proceeds will be used to grow the company’s team, develop its commercial and clinical infrastructure and advance its projects.

Initiative OCTALFA led this financing round and was joined by three French family offices managed by serial entrepreneurs, namely Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Christophe Pasik, Jean-François Auffret and Pierre Ferran) and Cemag (André Ulmann).

« We thank all our shareholders for their confidence in our venture and our programs », said Hugues Bienaymé, founder and CEO of ORPHELIA Pharma. « In 2020, we plan to record our first revenues with the launch of Kigabeq® and Ivozall® and initiate two clinical trials. We will also apply for a pharmaceutical establishment license in France and we anticipate to hire 7 new people. »

In addition, the company announced that André Ulmann and Christophe Pasik have joined ORPHELIA Pharma’s Board of Directors.

« We are particularly pleased to have Alain, André and Christophe with us. Their track record as successful entrepreneurs will be of invaluable help in guiding ORPHELIA Pharma to building a portfolio of paediatric medicines for rare and severe diseases » added Gilles Alberici, Chairman of ORPHELIA Pharma. « We look forward to working with them to accelerate the structuring of the company and to develop and launch new effective medicines for children. »

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases.

Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, obtained its Marketing Authorization in September 2018 and is being launched in Europe. Our second product, Ivozall®, was granted a European marketing authorization in November 2019 for the treatment of Acute lymphoblastic Leukaemia. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations.

Launch of Kigabeq® in France

ORPHELIA Pharma announces the commercial launch of Kigabeq® in France

Paris and Lyon, January 7th, 2020 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today the preparation of Kigabeq® launch in France after having reached an agreement with the Comité Economique des Produits de Santé (CEPS).

Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug. Available as 100 mg and 500 mg scored soluble tablets for oral and (naso)gastric administration, Kigabeq® is indicated in the first-line treatment of infantile spasms, an extremely severe early childhood encephalopathic epilepsy. Kigabeq® has been developed exclusively for children aged  between 1 month and 6 years and was granted a Paediatric Use Marketing Authorization (PUMA).

« The price fixing in France highlights the clinical significance of Kigabeq® from the Haute Autorité de Santé (HAS) and CEPS perspectives, is the ultimate step prior to effective market launch in France », comments Hugues Bienaymé, general Manager of ORPHELIA Pharma. « We are working hard with our manufacturer and our wholesaler to make Kigabeq® available to neuropediatricians from April 2020 ».

« Vigabatrin is an essential component of the treatment of infantile spasms or West syndrome », adds Pr. Stéphane Auvin, neuropediatrician at Robert Debré hospital. « For this population of very young children, the accuracy of delivered dose and the ease of use allowed by Kigabeq® will facilitate therapeutic management ».

« The upcoming launch of Kigabeq® is the culmination of several years of research and efforts carried out in collaboration with ORPHELIA Pharma » concludes Dr. Catherine Chiron, neuropediatrician at Necker-Enfants-Malades Hospital and Research Director at Inserm. « We are particularly pleased that this collaboration now provides an optimized solution to our young patients ».

About infantile spasms

West Syndrome, or infantile spasms, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor retardation and an hypsarrhythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 5 per 10,000 living births. It affects infants whose development was normal or children with impaired cognitive development prior to spasms. Children with infantile spasms must be treated as soon as possible to stop spasms and improve prognosis.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, obtained a Marketing Authorization in September 2018 and is being launched in Europe. Our second product, Ivozall®, was granted a European Marketing Authorization in November 2019. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations.

Lancement commercial de la spécialité Kigabeq® en France

ORPHELIA Pharma annonce le lancement commercial de sa spécialité Kigabeq® en France

Paris et Lyon, le 7 janvier 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui la préparation du lancement de sa spécialité Kigabeq® après avoir conclu un accord avec le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS).

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel. Présenté sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

« L’accord de prix démontre l’importance médicale de Kigabeq® pour la Haute Autorité de Santé et le CEPS. Il représente l’ultime étape avant la mise à disposition de notre spécialité sur le marché français », commente Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous travaillons avec notre fabricant et notre distributeur pour que Kigabeq® soit disponible auprès de la communauté des neuropédiatres épileptologues français en avril 2020 ».

« La vigabatrine est un médicament essentiel pour le traitement du syndrome des spasmes infantiles ou syndrome de West », ajoute le Pr. Stéphane Auvin, neuropédiatre à l’hôpital Robert Debré. « Pour cette population de très jeunes enfants, la précision de la dose administrée et la facilité d’emploi permises par Kigabeq® sont des éléments qui vont faciliter la prise en charge thérapeutique ».

« Le lancement prochain de Kigabeq® est l’aboutissement de plusieurs années de recherche et d’efforts menés en collaboration avec ORPHELIA Pharma » conclut le Dr. Catherine Chiron, neuropédiatre à l’hôpital Necker-Enfants Malades et Directrice de Recherche à l’Inserm. « Nous sommes heureux que cette collaboration permette désormais de proposer à nos jeunes patients une solution thérapeutique optimisée ».

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou avec un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique en novembre 2019. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles.

Obtention aux Etats-Unis d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention aux Etats-Unis d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

Paris et Lyon, le 10 décembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Bureau des Médicaments Orphelins de la Food and Drug Administration (FDA) pour la désignation de médicament orphelin du témozolomide dans le traitement du neuroblastome.

« Nous sommes particulièrement heureux de l’obtention de cette opinion positive », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Bien qu’il ne soit pas approuvé dans le traitement du neuroblastome, le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge des patients en rechute ou réfractaires. Les formulations existantes de témozolomide ne sont pas adaptées aux jeunes patients. Notre formulation Kimozo® a été spécifiquement développée pour eux », conclut-il.

Kimozo® est la première présentation de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute. Proposé sous forme de suspension orale avec masquage de goût, Kimozo® sera également la première formulation pédiatrique de témozolomide.

« Le témozolomide est un composant incontournable du traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute. Les patients atteints de cette pathologie ont en général moins de 5 ans et ne peuvent pas avaler les gélules disponibles sur le marché, ce qui représente une barrière significative à l’administration. La présentation liquide orale sera une ressource opportune et indispensable pour le traitement de ces patients présentant une maladie sévère », indique le Dr. Julie Park, Département de Pédiatrie, Seattle Children’s Hospital et University of Washington School of Medicine, Seattle.

« Le Bureau des Médicaments Orphelins de la FDA a reconnu l’intérêt du témozolomide dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome. La formulation pédiatrique que nous développons répond à un besoin médical important, le neuroblastome touchant le plus souvent les jeunes enfants », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous prévoyons de déposer le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché de Kimozo® aux Etats-Unis aussi rapidement que possible ».

A propos du témozolomide dans le neuroblastome

Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente chez les enfants. Il s’agit cependant d’une maladie rare, avec une incidence de 1,3 cas pour 100 000 enfants. Cette tumeur se caractérise par une extrême variabilité clinique et évolutive, allant de la régression spontanée à des formes de haut risque dont le pronostic est sombre. La moitié de ces neuroblastomes sont de haut risque et, parmi ceux-ci, la moitié sont réfractaires au traitement de première ligne ou rechutent après traitement. Le témozolomide est devenu l’un des traitements de référence du neuroblastome en rechute ou réfractaire, mais il n’a pas à ce jour d’AMM dans cette indication.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a récemment obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

ODD for temozolomide in the treatment of neuroblastoma

ORPHELIA Pharma announces Orphan Drug Designation granted by FDA for temozolomide in the treatment of neuroblastoma

Paris and Lyon, December 10th, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the Office for Orphan Products of the Food and Drug Administration (FDA) has issued a positive opinion for the Orphan Drug Designation of temozolomide in the treatment of neuroblastoma.

« We are particularly pleased with the grant of this Orphan Designation », comments Jérémy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma. « Temozolomide is an important part of the treatment armamentarium for high-risk neuroblastoma patients who relapse or face disease recurrence, albeit used off‑label. Existing formulations of temozolomide-containing products are not adapted to young children. Our formulation Kimozo® aims at providing these young patients with a pharmaceutical form adapted to their age », he concludes.

Kimozo® is the first presentation of the anticancer drug temozolomide developed for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, a pediatric disease affecting young patients with dismal prognosis. Kimozo® is being developed as a taste-masked oral suspension and will be the first pediatric formulation of temozolomide.

« Temozolomide has become an integral component of established regimens for relapsed and refractory neuroblastoma. Patients with neuroblastoma are usually younger than 5 years of age and unable to tolerate the currently available temozolomide tablet formulations, presenting barriers to administration. The liquid formulation of Kimozo® is therefore a welcome and needed resource for treating patients with neuroblastoma », highlights Dr. Julie Park, Department of Pediatrics, Seattle Children’s Hospital and University of Washington School of Medicine, Seattle.

« The Office for Orphan Products of the FDA has acknowledged the benefit of temozolomide in the treatment of neuroblastoma patients with relapsed of refractory disease. The pediatric formulation that we are developing addresses significant unmet medical needs for young children with neuroblastoma », comments  Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « We expect to file Kimozo® Marketing Authorization Application with the FDA as soon as the dossier is complete ».

About temozolomide in neuroblastoma

Neuroblastoma is the most frequent extra-cranial solid tumor in children. It is a rare disease with an incidence of 1.3/100,000. Prognosis is extremely variable, from spontaneously regressing tumors in low-risk neuroblastomas to highly aggressive disease with dismal prognosis in high-risk patients. Half of neuroblastomas are classified as high-risk, among which half being refractory to treatment or relapsing thereafter. Temozolomide has become the mainstay of rescue treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, without being authorized in this condition.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon (France) that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious pediatric diseases. Its mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the pediatric population. Its first product, Kigabeq®, obtained its Marketing Authorization in Europe in October 2018 and has been launched in Europe. Its second product, Ivozall®, has recently been granted approval by the EMA for the treatment of acute lymphoblastic leukemia. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.

Autorisation de Mise sur le Marché de la spécialité Ivozall

ORPHELIA Pharma annonce avoir obtenu de la Commission Européenne l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de sa spécialité Ivozall®

Paris et Lyon, le 26 novembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu de la Commission Européenne la décision d’exécution accordant l’Autorisation de Mise sur le Marché Européen de sa spécialité Ivozall® .

Ivozall® est une solution pour perfusion de clofarabine à 1 mg/ml en flacon de 20 ml. La clofarabine est un médicament anticancéreux essentiel pour le traitement de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique (LAL) en rechute ou réfractaire chez l’enfant. Ivozall® sera le premier générique de clofarabine à disposer d’une AMM européenne.

« Cette approbation est une étape importante pour ORPHELIA Pharma, Ivozall® étant le premier produit d’une série de médicaments d’oncologie pédiatrique que nous développons », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Fort de cet octroi, nous allons maintenant travailler au lancement en Europe et tisser des relations contractuelles avec des partenaires distributeurs européens afin de mettre Ivozall® à disposition des patients atteints de LAL ».

« Cette AMM permettra à la société de renforcer son portefeuille produits avec ce premier médicament d’oncologie sur lequel nous fondons de grands espoirs », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général. « Nous programmons une mise à disposition hospitalière d’Ivozall® dans certains pays européens à partir de mars 2020. Les autres pays seront gérés par les distributeurs d’ORPHELIA, qui seront choisis courant 2020 ».

A propos de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique

La LAL est un cancer lié à la multiplication incontrôlée de lymphoblastes qui envahissent la moelle osseuse. La maladie progresse rapidement et de manière agressive et nécessite un traitement immédiat. La LAL est un cancer rare avec environ 7 000 nouveaux cas par an en Europe, majoritairement pédiatriques. Bien que ce soit une maladie rare, la LAL est la forme de cancer la plus fréquente chez l’enfant. La clofarabine est indiquée chez les enfants atteints de LAL en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement et pour lesquels aucune alternative thérapeutique ne permet d’envisager une réponse durable.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie.

Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. ORPHELIA Pharma conduit par ailleurs des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Granting of the Marketing Authorisation for Ivozall

ORPHELIA Pharma announces the granting of the Marketing Authorisation for Ivozall® from the European Commission

Paris and Lyon, November 26th, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the European Commission has granted Ivozall® an European Marketing Authorisation (MA).

Ivozall® is a solution for infusion containing 1 mg/ml of clofarabine and is supplied in 20 ml-vials. Clofarabine is an essential medicine for the treatment of relapsed or refractory Acute Lymphoblastic Leukaemia (ALL) in children. Ivozall® will be the first generic form of clofarabine to be authorised under the European centralized procedure.

« This approval is a significant milestone for ORPHELIA Pharma as Ivozall® is the first medicine in a series of oncology products we plan to launch. We believe it addresses important pediatric needs and will meaningfully improve children’s care », comments Jeremy Bastid, Chief Development Officer. « We will now focus on launching Ivozall® throughout Europe and building relationships with distribution partners to bring Ivozall® to patients with ALL ».

« This MA will allow the company to strengthen its product portfolio with this first oncology medicine in which we have great expectations » says Hugues Bienaymé, Founder and General Manager. « We anticipate to make Ivozall® available to hospital centres treating ALL patients in some countries from March 2020. Other countries will be handled by ORPHELIA’s distributors, to be selected in the course of 2020 ».

About Acute Lymphoblastic Leukaemia

ALL is a cancer associated with the uncontrolled proliferation of lymphoblasts that invade the bone marrow. The disease progresses rapidly and aggressively and requires immediate treatment. ALL is a rare disease, with around 7,000 people diagnosed each year in Europe. The majority of ALL cases occurs in children. Although rare, ALL is the most common type of childhood cancer. Clofarabine is indicated for the treatment of ALL in paediatric patients who have relapsed or are refractory after receiving at least two prior regimens and where there is no other treatment option anticipated to result in a durable response.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population.

Our first product, Kigabeq®, obtained its MA in September 2018 and is being launched in Europe. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.

ORPHELIA Pharma will be present at CPhI in Frankfurt

Caroline Lemarchand, Pharmaceutical Development Director of ORPHELIA Pharma will be present to the 2019 CPhI to be held in Frankfurt (Germany), November 5 – 7, 2019.

Please meet us there (contact: caroline.lemarchand@orphelia-pharma.eu).

Accord de licence et de distribution pour Kigabeq au Royaume-Uni

ORPHELIA Pharma et Veriton Pharma annoncent la signature d’un accord de licence et de distribution pour Kigabeq® au Royaume-Uni

Paris/Lyon et Weybridge, le 29 octobre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de licence et de distribution de sa spécialité Kigabeq® avec la société britannique Veriton Pharma.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

« En tant que spécialiste reconnu de l’épilepsie au Royaume-Uni, Veriton Pharma est le partenaire de choix pour Kigabeq®. Après l’Allemagne, c’est le second pays où Kigabeq® fait l’objet d’un accord de licence et de distribution. Nous nous préparons maintenant à le lancer en France et dans d’autres pays européens grâce à des partenariats avec des distributeurs spécialisés. » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma, « Cet accord souligne à nouveau l’attrait de la communauté médicale pour Kigabeq® ».

« Chez Veriton Pharma, nous nous engageons à fournir des thérapies sur mesure aux patients ayant des besoins médicaux spécifiques. Nous sommes ravis d’être le partenaire exclusif d’ORPHELIA au Royaume-Uni. Cette collaboration est en phase avec notre stratégie principale consistant à fournir des médicaments destinés à soutenir les soins de santé au Royaume Uni» dit Chris Grimes, Directeur Commercial de Veriton Pharma.

« Cet accord est une étape importante pour notre produit Kigabeq®, le premier de nos médicaments pédiatriques à obtenir une AMM et à être mis à disposition des patients. Kigabeq® répond à un besoin médical important dans le traitement des spasmes infantiles et nous avons la conviction qu’il améliorera de manière significative la vie des enfants souffrant de cette maladie » souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma.

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie.

Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le second produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a reçu en Septembre 2019 une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché par la Commission Européenne. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Plus d’informations à l’adresse suivante : www.orphelia-pharma.eu

A propos de Veriton Pharma

Veriton Pharma est une société pharmaceutique privée fondée en 1997. La société est basée à Weybridge, au Royaume-Uni, et possède des bureaux régionaux au Moyen-Orient et en Australie, où elle fournit des produits dans plus de 25 pays. Veriton Pharma se concentre sur le développement de médicaments avec AMM, principalement pour le système nerveux central, et de médicaments sans AMM pour les patients ayant des exigences particulières que les produits enregistrés ne peuvent pas satisfaire.

La société possède un portefeuille de plus de 60 formulations spécialisées pour le traitement de conditions dans divers domaines thérapeutiques. Les produits de Veriton Pharma sont pris en charge au Royaume-Uni par une équipe de responsables de comptes régionaux qui peuvent accéder au NHS à tous les niveaux. De même, les bureaux au Moyen-Orient et en Australie sont en mesure de fournir un support commercial expérimenté dans chacun de ces domaines. Plus d’informations à l’adresse suivante : www.veritonpharma.com

License and distribution agreement for Kigabeq in the United Kingdom

ORPHELIA Pharma and Veriton Pharma execute a license and distribution agreement for Kigabeq® in the United Kingdom

Paris/Lyon and Weybridge, October 29th, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that it has entered into a license and distribution agreement with Veriton Pharma to market Kigabeq® in the United Kingdom.

Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug, available as scored 100 mg and 500 mg soluble tablets for oral and (naso)gastric administration. Kigabeq® has been developed exclusively for children aged between 1 month and 6 years and was granted a Paediatric Use Marketing Authorization (PUMA) in September 2018. Kigabeq® is indicated in the first-line treatment for infantile spasms, an extremely severe early childhood encephalopathic epilepsy.

« As a renowned specialist in the treatment of epilepsy, Veriton Pharma is an outstanding partner for Kigabeq® in the United Kingdom » comments Hugues Bienaymé, founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « After Germany, the UK is the second country where Kigabeq® will be offered to patients. We are now actively preparing launch of Kigabeq® in France and in other European countries with dedicated distribution partners. This new agreement confirms the continued attractiveness for Kigabeq® in Europe ».

« At Veriton Pharma, we are dedicated to providing tailored therapy options for people with special medical needs. We are excited to be the exclusive partner working alongside ORPHELIA in the UK and this collaboration aligns with Veriton’s core strategy to continuously deliver products to help support UK healthcare.», says Chris Grimes, Chief Commercial Officer of Veriton.

« This agreement with Veriton Pharma is an important step forward for Kigabeq®, our first product to receive EU approval and to reach the market. Kigabeq® addresses a significant unmet medical need in a rare and potentially devastating form of epilepsy and it aims at improving the life of children affected by this condition » adds Gilles Alberici, Chairman of ORPHELIA Pharma.

About infantile spasms

West Syndrome, or infantile spasms, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor retardation and an hypsarrhythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 5 per 10,000 living births. It affects infants whose development was normal or children with impaired cognitive development prior to spasms. Children with infantile spasms must be treated as soon as possible to stop spasms and improve prognosis.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population.

Our first product, Kigabeq®, obtained its Marketing Authorization in October 2018 and is being launched in Europe. Our second product, Ivozall®, received a positive opinion from the CHMP in September 2019 recommending the issuance of a European marketing authorization. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.

For more information, please visit www.orphelia-pharma.eu

About Veriton Pharma

Veriton Pharma is a private pharmaceutical company founded in 1997. The company is based in Weybridge UK with regional offices in The Middle East and Australia where it supplies products to over 25 countries worldwide. Veriton Pharma focuses on the development of licensed medicines, predominantly for CNS, and unlicensed medicines for patients with special requirements that licensed products cannot meet.

The company has a portfolio of more than 60 specialised formulations for treating conditions across a range of therapeutic areas. Veriton Pharma’s products are supported in the UK by a team of Regional Account Managers who are able to access the NHS at all critical levels. Similarly, both the MEA and Australian offices are able to provide experienced sales support within each of these areas.

For more information, please visit www.veritonpharma.com

ORPHELIA at the Rare Diseases Meeting Days

ORPHELIA Pharma will be present in Paris on November, 5th and 6th, for the Rare Diseases Meeting Days. This event is organized by the French Foundation for Rare Diseases every other year, and allows to assist during two days to plenary conferences and scientific round tables on current topics, poster presentations and meetings with researchers, meeting with companies and stakeholders of the sector.  

The organizing committee of the Foundation selected ORPHELIA’s poster entitled “Multicentre retrospective study of temozolomide use in paediatric refractory or relapsed neuroblastoma : Results from analysis of data from French centres”, to be presented during the Rare Diseases Meeting Days.

Do not hesitate to contact us in order to meet at this occasion (hugues.bienayme@orphelia-pharma.eu).

ORPHELIA at the annual SIOP Congress

ORPHELIA Pharma will be present in Lyon on October, 23th to 26th, for the annual SIOP Congress (the 51st Congress of the International Society for Paediatric Oncology). This event aims to bring together the oncology community and share latest advances in paediatric oncology. Do not hesitate to contact us in order to meet at this occasion (jeremy.bastid@orphelia-pharma.eu).

C.Lemarchand – Chief Pharmaceutical Development Officer

ORPHELIA announces the appointment of Dr. Caroline Lemarchand as Chief Pharmaceutical Development Officer

Paris and Lyon, October 15th 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces the appointment of Dr. Caroline Lemarchand as Chief Pharmaceutical Development Officer, effective September 16, 2019.

Caroline Lemarchand, PharmD, PhD, will bring to ORPHELIA Pharma her expertise in pharmaceutical development, acquired during a 20-year career in pharma and biotech companies. Caroline was successively working at Onxeo (formerly Bioalliance Pharma) as preclinical and pharmaceutical development Director before joining Stallergenes Greer as pharmaceutical development Director.

Caroline Lemarchand contributed to the development, registration and marketing of several drugs (innovative technologies, new chemical entities, biotherapy), especially in the field of oncology, both in Europe and in the United States. She authored numerous peer-reviewed scientific publications and patents.

« We are particularly pleased to welcome Caroline at ORPHELIA Pharma » comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager at ORPHELIA Pharma. « Her deep knowledge of pharmaceutical development and impressive track-record will be a significant asset for a company like ORPHELIA Pharma, which focuses on life-threatening paediatric conditions. Caroline will be instrumental in managing our collaborative partnerships to assemble a portfolio of essential drugs for children ».

 « I am excited to be joining ORPHELIA Pharma at this important inflection point with already 2 products approved and several collaborative projects running », says Caroline Lemarchand. « The company is in a privileged position to build a portfolio of drugs for the paediatric community, both in neurology and oncology. Since there are many collaborations already in place, I look forward to leading these partnerships and setting up some new projects ».

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, obtained its Marketing Authorization in October 2018 and has been launched in Europe. Our second product, Ivozall®, received a positive opinion from the CHMP in September 2019 recommending the issuance of a European marketing authorization. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.

ORPHELIA Pharma annonce le recrutement du Dr. Caroline Lemarchand au poste de Directeur du Développement Pharmaceutique

Paris et Lyon, le 15 octobre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, a le plaisir d’annoncer la nomination de Madame Caroline Lemarchand au poste de Directeur du Développement Pharmaceutique, effective au 16 septembre 2019.

Pharmacien et scientifique de formation, Caroline Lemarchand possède plus de 20 années d’expérience dans le développement de médicaments, particulièrement en oncologie, au sein de l’industrie pharmaceutique et de sociétés de biotechnologie. Caroline a notamment dirigé le développement préclinique et pharmaceutique chez Onxeo (Bioalliance Pharma), avant de prendre la direction du développement pharmaceutique chez Stallergenes Greer.

Caroline Lemarchand a conduit le développement, l’enregistrement et la commercialisation en Europe et aux Etats-Unis d’une dizaine de médicaments (formulations innovantes, nouvelles entités chimiques, biologiques). Elle est l’auteur de plusieurs publications scientifiques et brevets.

« Nous sommes particulièrement heureux d’accueillir Caroline au sein de notre entreprise.» commente Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Sa grande expérience du développement est un atout précieux pour une entreprise comme ORPHELIA Pharma, qui se focalise sur des maladies graves mettant en jeu la vie des enfants. Caroline aura un rôle clé dans la gestion de nos partenariats afin de constituer un portefeuille de médicaments pédiatriques.»

« Je suis ravie de rejoindre ORPHELIA Pharma à ce point d’inflexion important pour la société avec déjà 2 produits approuvés et plusieurs projets collaboratifs en cours » indique Caroline Lemarchand. « La société est dans une position privilégiée pour constituer un portefeuille de médicaments destinés aux enfants, à la fois en neurologie et en oncologie. De nombreuses collaborations sont déjà en place et je suis donc impatiente de diriger ces partenariats et en faire émerger de nouveaux. »

A propos d’ORPHELIA Pharma ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a reçu en Septembre 2019 une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché par la Commission Européenne. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

Opinion positive du CHMP pour Ivozall®

ORPHELIA Pharma annonce avoir reçu une opinion positive du CHMP pour Ivozall® (clofarabine 1mg/ml), un médicament indiqué dans la Leucémie Aiguë Lymphoblastique réfractaire ou en rechute chez l’enfant

Paris et Lyon, le 1er octobre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché de sa spécialité Ivozall®.

Ivozall® est une solution pour perfusion de clofarabine à 1 mg/ml en flacon de 20 ml. La clofarabine est un médicament anticancéreux essentiel pour le traitement de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique (LAL) en rechute ou réfractaire chez l’enfant. Ivozall® sera le premier générique de clofarabine à disposer d’une autorisation de mise sur le marché européenne.

« Nous sommes particulièrement heureux de cet aboutissement pour notre société et nos partenaires », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Cette opinion positive est une étape clé pour mettre Ivozall®, notre premier médicament en oncologie, à disposition de la communauté pédiatrique ».

« Le CHMP a reconnu l’intérêt d’Ivozall® pour le traitement des enfants atteints de Leucémie Aiguë Lymphoblastique. L’autorisation de mise sur le marché européenne est prévue pour novembre 2019 », souligne Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous programmons une mise à disposition hospitalière d’Ivozall® dans certains pays européens à partir de février 2020 », ajoute Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Les autres pays seront gérés par les distributeurs d’ORPHELIA, qui seront sélectionnés courant 2020 ».

A propos de la Leucémie Aiguë Lymphoblastique

La Leucémie Aiguë Lymphoblastique est un cancer lié à la multiplication incontrôlée de lymphoblastes qui envahissent la moelle osseuse. La maladie progresse rapidement et de manière agressive et nécessite un traitement immédiat. La LAL est un cancer rare avec environ 7000 nouveaux cas par an en Europe, majoritairement pédiatriques. Bien que ce soit une maladie rare, la LAL est la forme de cancer la plus fréquente chez l’enfant. La clofarabine est indiquée chez les enfants atteints de LAL en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement et pour lesquels aucune alternative thérapeutique ne permet d’envisager une réponse durable.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants grâce à des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.

CHMP has adopted a positive opinion for Ivozall®

ORPHELIA Pharma announces that the CHMP has adopted a positive opinion for Ivozall® (clofarabine 1 mg/ml), an essential medicine intended for the treatment of relapsed or refractory Acute Lymphoblastic Leukaemia in children

Paris and Lyon, October 1st, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has adopted a positive opinion recommending the issuance of a marketing authorization for Ivozall®.

Ivozall® is a solution for infusion containing 1 mg/ml clofarabine and supplied in 20 ml-vials. Clofarabine is an essential medicine for the treatment of relapsed or refractory Acute Lymphoblastic Leukaemia (ALL) in children. Ivozall® will be the first generic form of clofarabine to be authorised under the European centralized procedure.

« We are particularly pleased with this decision which comes after continuous efforts of our company together with our partners », comments Jeremy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma. « This positive opinion is a key milestone in the process of making Ivozall®, our first medicinal product in oncology, available to the paediatric community ».

« The CHMP has acknowledged the interest of Ivozall® in improving health of children with ALL. We are eagerly awaiting the marketing authorisation expected for November 2019 », highlights Hugues Bienaymé, General Manager of ORPHELIA Pharma. « We anticipate to make Ivozall® available to the hospital centres treating ALL patients in some countries from February 2020 », added Gilles Alberici, Chairman of ORPHELIA Pharma. « Other countries will be handled by ORPHELIA distributors, to be selected in the course of 2020 ».

About Acute Lymphoblastic Leukaemia

Acute Lymphoblastic Leukaemia is a cancer associated with the uncontrolled proliferation of lymphoblasts that invade the bone marrow. The disease progresses rapidly and aggressively and requires immediate treatment. ALL is a rare disease, with around 7,000 people diagnosed each year in Europe. The majority of ALL cases occurs in children. Although rare, ALL is the most common type of childhood cancer. Clofarabine is indicated for the treatment of ALL in paediatric patients who have relapsed or are refractory after receiving at least two prior regimens and where there is no other treatment option anticipated to result in a durable response.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology using formulations adapted to the paediatric population. ORPHELIA Pharma conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.

ORPHELIA at the XIIth National Oncology Days

ORPHELIA Pharma will be present in Avignon on October, 9th to 11th, for the XIIth National Oncology Days of the French Society of Pharmacy Oncology. This event aims to bring together the pharmaceutical oncology community and inform them of advances in oncology treatments. Do not hesitate to contact us at this occasion (jeremy.bastid@orphelia-pharma.eu) and visit our exhibition booth at the “Palais des papes” in Avignon (booth 47 – “Paneterie” room).