ORPHELIA Pharma will be present in Avignon on October, 9th to 11th, for the XIIth National Oncology Days of the French Society of Pharmacy Oncology. This event aims to bring together the pharmaceutical oncology community and inform them of advances in oncology treatments. Do not hesitate to contact us at this occasion (jeremy.bastid@orphelia-pharma.eu) and visit our exhibition booth at the “Palais des papes” in Avignon (booth 47 – “Paneterie” room).
Désignation orpheline pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome
ORPHELIA Pharma annonce l’obtention en Europe d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome
Développement de Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide
Paris et Lyon, le 3 septembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Comité pour les Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne des Médicaments pour la désignation de médicament orphelin du témozolomide dans le traitement du neuroblastome.
« Nous sommes particulièrement heureux pour ORPHELIA Pharma et ses partenaires de l’obtention de cette désignation orpheline », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement. « Nous développons Kimozo®, une formulation pédiatrique de témozolomide, dans le but de mettre à la disposition des patients et du corps médical une forme adaptée aux besoins des jeunes enfants. Cette opinion positive est un pas de plus vers cet objectif ».
Kimozo® est la première présentation de témozolomide, un médicament anticancéreux essentiel, développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute. Proposé sous forme de suspension orale, Kimozo® sera également la première formulation pédiatrique de témozolomide.
« Différentes études ont identifié le témozolomide comme un traitement d’une grande efficacité pour la prise en charge des patients présentant un neuroblastome réfractaire ou en rechute au décours du traitement standard », indique Dominique Valteau-Couanet, Présidente de la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique, Europe Neuroblastoma (SIOPEN). « Kimozo®, qui sera la seule présentation de témozolomide approuvée pour le traitement du neuroblastome, est présenté sous une forme liquide orale particulièrement adaptée à ces très jeunes patients, dont 90% ont moins de 5 ans au diagnostic ».
« Le COMP a reconnu l’intérêt du témozolomide dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome à haut risque. La formulation pédiatrique que nous avons développée répond à un besoin médical important, le neuroblastome touchant le plus souvent les jeunes enfants », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En Europe, nous prévoyons de déposer le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de Kimozo® en 2021 ».
A propos du témozolomide dans le neuroblastome
Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente chez les enfants. Il s’agit cependant d’une maladie rare, avec une incidence de 1,3 cas pour 100 000 enfants. Cette tumeur se caractérise par une extrême variabilité clinique et évolutive, allant de la régression spontanée à des formes de haut risque dont le pronostic est sombre. La moitié de ces neuroblastomes est de haut risque et, parmi ceux-ci, la moitié sera réfractaire au traitement de première ligne ou rechutera après traitement. Le témozolomide est devenu l’un des traitements de référence du neuroblastome en rechute ou réfractaire, mais il n’a pas à ce jour d’AMM dans cette indication.
A propos d’ORPHELIA Pharma
ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, est en cours d’enregistrement dans la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.
ODD-EU for temozolomide in the treatment of neuroblastoma
ORPHELIA Pharma announces Orphan Drug Designation granted by EMA for temozolomide in the treatment of neuroblastoma
Development of Kimozo®, the first paediatric formulation of temozolomide
Paris and Lyon, September 3rd, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) of the European Medicines Agency (EMA) has issued a positive opinion for the Orphan Drug Designation of temozolomide in the treatment of neuroblastoma.
« We are particularly pleased with this decision which comes after continuous efforts of ORPHELIA Pharma together with its partners », comments Jérémy Bastid, Chief Development Officer. « We are developing Kimozo®, the first paediatric formulation of temozolomide, to provide patients and the medical community with a pharmaceutical form adapted to young children. This positive opinion is one step closer to this goal ».
Kimozo® is the first presentation of the anticancer drug temozolomide developed for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, a paediatric disease with dismal prognosis. As a taste-masked oral suspension, it will also be the first paediatric formulation of temozolomide.
« Temozolomide has been used for years in the treatment of refractory or relapsed neuroblastoma. It is now considered to be an essential drug in this indication », highlights Dominique Valteau-Couanet, President of the Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique, Europe Neuroblastoma (SIOPEN), « The liquid formulation of Kimozo®, which will be the only temozolomide-containing drug approved for the treatment of neuroblastoma, is particularly well adapted to the intended paediatric population since 90% of the patients are less than 5 years at diagnosis ».
« The COMP has acknowledged the benefit of temozolomide in the treatment of children with high-risk neuroblastoma. The paediatric formulation that we are developing addresses significant unmet medical needs for young children with neuroblastoma », comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « In Europe, we expect to submit Kimozo® Marketing Authorisation application file by 2021 ».
About temozolomide in neuroblastoma
Neuroblastoma is the most frequent extra-cranial solid tumour in children. It is a rare disease with an incidence of 1.3/100,000. Prognosis is extremely variable, from spontaneously regressing tumours in low-risk neuroblastomas to highly aggressive disease with dismal prognosis in high-risk patients. Half of neuroblastomas are classified as high-risk, among which half being refractory to treatment or relapsing thereafter. Temozolomide has become the mainstay of rescue treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, without being authorized in this condition.
About ORPHELIA Pharma
ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of rare and serious paediatric diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, obtained its Marketing Authorization in October 2018 and has been launched in Europe. Our second product, Ivozall®, is under review by the EMA for the treatment of acute lymphoblastic leukaemia. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial collaborations. The main investors are initiative OCTALFA and Pierre Fabre Medicament.
ORPHELIA at the 22nd French Epilepsy Days
ORPHELIA Pharma will be present in Paris on October, 7th to 10th, for the 22nd French Epilepsy Days. This congress is schedule by the “Ligue Française contre l’Épilepsie “ (LFCE), French subsidiary of the International Ligue Against Epilepsy (ILAE). Do not hesitate to contact us in order to meet at this occasion (hugues.bienayme@orphelia-pharma.eu).
ORPHELIA recrute un Responsable Affaires Règlementaires
Recrutement d’un Pharmacien(ne) en charge des Affaires Règlementaires :
De formation supérieure (Docteur en Pharmacie) avec une spécialisation en Affaires Réglementaires, vous justifiez d’une expérience d’au moins 3 ans sur une fonction similaire dans un laboratoire pharmaceutique. Vous disposez d’une bonne connaissance des réglementations Eur, US et ICH , ainsi que d’une expertise dans la constitution de dossiers d’AMM. Une connaissance des petites molécules, toutes voies d’administration, est vivement souhaitée.
Vous savez être rigoureux, autonome et faites preuve d’esprit de synthèse. Vous aimez effectuer des tâches multiples dans un environnement évolutif et créatif.
Au-delà des strictes compétences professionnelles, ORPHELIA Pharma recherche une personne enthousiaste, stratège, entreprenante, dotée de leadership, combinant aisance, rigueur, qualités humaines et bonnes aptitudes de communication.
Une excellente maîtrise de l’anglais scientifique et technique est indispensable pour la bonne tenue du poste.
Les missions qui vous seront confiées seront les suivantes :
- Définition de la stratégie réglementaire en collaboration avec la Direction,
- Interface avec les autorités de santé et négociation pour l’enregistrement et la vie des produits,
- Constitution des dossiers de demande d’AMM et suivi des procédures d’ enregistrement (eCTD) auprès des autorités de santé internationales jusqu’à l’obtention de l’AMM,
- Suivi de la vie des produits en post-AMM (variations, renouvellements, etc.),
- Information Produit et articles de conditionnement : création, mise à jour et validation,
- Constitution des dossiers de transparence et de prix,
- Participation aux inspections par des autorités de santé,
- Veille réglementaire,
- Conseil et assistance sur les aspects réglementaires auprès des services concernés (qualité, marketing, ventes, logistique etc.),
- Participation à la mise en place et au suivi d’études cliniques : rédaction des dossiers de demande d’autorisation ; validation de documents techniques en relation avec la R&D (IMPD, IB, protocoles cliniques).
En outre, vous devrez être capable de bien gérer l’interface avec les équipes internes et les sous-traitants.
Poste basé à Paris.
H/F
Rémunération en fonction de l’expérience, Bonus, BSPCE
Vous pouvez adresser votre candidature à : contact@orphelia-pharma.eu
Commercialisation de Kigabeq® en Allemagne
ORPHELIA Pharma et DESITIN GmbH annoncent le lancement de Kigabeq® en Allemagne
Paris/Lyon et Hambourg, le 16 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de licence et de distribution de sa spécialité Kigabeq® avec la société allemande Desitin GmbH.
Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).
« Cet accord est une étape clé pour ORPHELIA Pharma et pour notre produit Kigabeq®, le premier de nos médicaments pédiatriques à obtenir son AMM et à être mis à disposition des patients. Kigabeq® répond à un besoin médical important dans le traitement des spasmes infantiles et nous avons la conviction qu’il améliorera de manière significative la vie des enfants souffrant de cette maladie » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma.
« Kigabeq® est une option thérapeutique de choix et étoffe idéalement notre portefeuille de médicaments antiépileptiques », ajoute Martin Zentgraf, Directeur Général de Desitin, « Nous avons débuté la promotion de Kigabeq® dès ce mois de juillet 2019 en Allemagne et sommes persuadés qu’il sera bien accepté par les enfants ».
« En tant que spécialiste de l’épilepsie, Desitin est le partenaire de choix pour Kigabeq® », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « L’Allemagne est donc le premier pays où nous lançons notre premier produit. Nous nous préparons à la mise à disposition de Kigabeq® en France et espérons construire des partenariats avec d’autres distributeurs en Europe. Cet accord marque, pour nous, la transition d’ORPHELIA Pharma, d’une entreprise de développement vers une entreprise commerciale ».
A propos des spasmes infantiles
Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.
A propos d’ORPHELIA Pharma
ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament. Plus d’informations à l’adresse suivante : www.orphelia-pharma.eu
A propos de Desitin GmbH – CNS in Focus; People in Mind
Basée à Hambourg, Desitin Arzneimittel GmbH est une société pharmaceutique internationale. Dans notre usine d’Hambourg nous produisons des médicaments sophistiqués pour le traitement de pathologies neurologiques et psychiatriques et offrons une large gamme de produits établis et innovants, en particulier dans les domaines de l’épilepsie et la maladie de Parkinson. L’optimisation pharmacothérapeutique au travers d’un développement continu et de coopérations avec des entreprises tournées vers l’avenir est un des piliers de l’activité et de l’investissement chez Desitin. Plus d’informations à l’adresse suivante :https://www.desitinpharma.com
Kigabeq® launch in Germany
ORPHELIA Pharma and DESITIN GmbH announce the launch of Kigabeq® in Germany
Paris/Lyon and Hamburg, July 16, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that it has entered into a license and distribution agreement with the epilepsy specialist Desitin GmbH to market Kigabeq® in Germany.
Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug, available as scored soluble tablets of 100 mg and 500 mg strengths for oral and (naso)gastric administration. Kigabeq® has been developed exclusively for children and has been granted a Paediatric Use Marketing Authorization (PUMA) by the European Commission in October 2018. Kigabeq® is the first-line treatment for infantile spasms, an extremely severe early childhood encephalopathic epilepsy.
« This is a key milestone for ORPHELIA Pharma and for Kigabeq®, our first product to receive EU approval and to reach the market. Kigabeq® addresses a significant unmet medical need in a rare and potentially devastating form of epilepsy and we are convinced that it will improve the life of children affected by this condition » comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma.
« Kigabeq® is an appropriate therapeutic option and is highly appreciated as new part of our antiepileptic portfolio », Martin Zentgraf, General Manager of Desitin says. « We have started promotion of Kigabeq® in July 2019 already which will hopefully be well accepted for its use in pediatric patients ».
« As a renowned specialist in epilepsy, Desitin is the best possible partner for Kigabeq® in Germany » adds Gilles Alberici, President of ORPHELIA Pharma. « Germany is the first country where we launch our first approved product. We are now preparing the market access in France and ORPHELIA Pharma looks forward to building relationships with other distribution partners to market Kigabeq® throughout Europe. This agreement marks our transition from a development to a commercial-stage company ».
About infantile spasms
West Syndrome, or infantile spasms, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor retardation and an hypsarrhythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 5 per 10,000 living births. It affects infants whose development was normal or children with impaired cognitive development prior to spasms. Children with infantile spasms must be treated as soon as possible to stop spasms and improve prognosis.
About ORPHELIA Pharma
Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament. For more information, please visit www.orphelia-pharma.eu
About Desitin GmbH – CNS in Focus; People in Mind
Based in Hamburg, Desitin Arzneimittel GmbH is marketing pharmaceutical products in international countries. At our Hamburg plant we produce sophisticated products for the treatment of neurological and psychiatric illnesses and offer a large number of established and innovative products, especially for our core indications epilepsy and Parkinson’s syndrome. The optimisation of pharmacotherapy through continuous development and in cooperation with other future-oriented companies, is one of Desitin’s main areas of activity and investment. For more information, please visit https://www.desitinpharma.com
Gustave Roussy Cancer Centre and Orphelia Pharma
ORPHELIA Pharma executes a collaboration and license agreement with Gustave Roussy cancer centre for the development of the first pediatric formulation of temozolomide
Paris and Lyon, July 2nd, 2019 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that a collaboration and license agreement has been executed with Gustave Roussy, the leading European Comprehensive Cancer Centre for the development of Kimozo®, the first paediatric formulation of temozolomide.
Temozolomide is an essential anticancer medicine authorized for the treatment of malignant glioma in children. Unfortunately, no paediatric formulation exists; hence caregivers are asked to open the temozolomide adult capsules and mix the medicine in soft food. The need for a paediatric formulation has been expressed by the European Medicine Agency in their document « Draft Inventory of paediatric therapeutic needs – EMA/381728/2014 ».
« Temozolomide is one of the anticancer medicines for which a real unmet medical need for a paediatric formulation exists », explained Pr. Gilles Vassal, Director of Clinical Research at Gustave Roussy. « This is widely recognized by the international paediatric oncology community and the reason why Gustave Roussy has developed an innovative hospital compounded preparation for children. »
Kimozo® was developed starting from Gustave Roussy hospital-compounded preparation and is the first paediatric formulation of temozolomide to be presented as a taste-masked oral suspension. A sealed bottle and five oral syringes will allow an efficient and safe dispensing to children. ORPHELIA Pharma is currently monitoring industrial development of Kimozo®.
« When using the adult formulation of temozolomide, the drug could be regurgitated by the child and the administered dose is not precise. Furthermore, during the preparation of the drug, caregivers and patient’s family could be exposed to this cytotoxic molecule. Gustave Roussy has developed a very useful hospital-compounded preparation », comments Jérémy Bastid, Chief Development Officer at ORPHELIA Pharma.
« The medical need for temozolomide is very significant in children », highlights Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « Beside malignant glioma, this medicine is used in several rare childhood cancers. Thus, Kimozo® will be helpful in multiple indications.»
About ORPHELIA Pharma
Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma SAS is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament. For more information: www.orphelia-pharma.eu
About Gustave Roussy
Gustave Roussy, the leading cancer centre in Europe, is a comprehensive hub of expertise in oncology, entirely devoted to patients. It employs 3,100 professional staff engaged in patient care, research and teaching. For more information : https://www.gustaveroussy.fr/en
Accord de collaboration entre ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy
ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy signent un accord de collaboration pour le développement de la première formulation pédiatrique de témozolomide
Paris et Lyon, le 2 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de collaboration et de licence avec Gustave Roussy, centre majeur de lutte contre le cancer en Europe, pour développer Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide.
Le témozolomide est un médicament anticancer essentiel pour le traitement des gliomes malins chez l’enfant. Malheureusement, il n’existe pas de formulation pédiatrique adaptée, ce qui oblige les soignants à ouvrir les gélules destinées à l’adulte et à disperser leur contenu dans un aliment pour administrer le traitement aux enfants. Le besoin médical a été souligné par l’Agence Européenne du Médicament (EMA), dans son document « Draft Inventory of paediatric therapeutic needs – EMA/381728/2014 ».
« Le témozolomide est un des médicaments contre le cancer pour lesquels le besoin d’une formulation pour les enfants est le plus fort », précise le Professeur Gilles Vassal, Directeur de la Recherche Clinique de Gustave Roussy. « Cette nécessité a été reconnue par la communauté pédiatrique oncologique internationale et nous a conduits à développer une préparation hospitalière innovante adaptée aux enfants.»
Kimozo® a été développé sur la base de la préparation hospitalière mise au point par Gustave Roussy. Première formulation pédiatrique de témozolomide, Kimozo® se présente sous forme de suspension orale avec masquage de goût, en flacon scellé. Cinq seringues orales (pour une cure de 5 jours) permettront d’administrer le médicament de manière efficace et en toute sécurité. Kimozo® est en cours d’industrialisation par ORPHELIA Pharma.
« Quand la gélule destinée à l’adulte est utilisée, les enfants peuvent régurgiter le produit, la dose administrée n’est pas connue avec précision et enfin, la famille et les soignants risquent d’être exposés à cet agent cytotoxique au cours de la préparation. Gustave Roussy a développé une préparation hospitalière extrêmement utile pour les enfants et sur laquelle nous nous fondons pour Kimozo® », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.
« Il existe un besoin médical important en pédiatrie », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Outre les gliomes malins, le témozolomide est prescrit dans plusieurs cancers solides rares de l’enfant. Les utilisations de Kimozo® seront donc multiples.»
A propos d’ORPHELIA Pharma
Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament. Pour plus d’informations : www.orphelia-pharma.eu
A propos de Gustave Roussy
Gustave Roussy, premier centre de lutte contre le cancer en Europe, constitue un pôle d’expertise global contre le cancer entièrement dédié aux patients. Il réunit 3 100 professionnels dont les missions sont le soin, la recherche et l’enseignement. Pour plus d’informations : www.gustaveroussy.fr
ORPHELIA recrute un Pharmacien Responsable
Recrutement d’un Pharmacien Responsable et Directeur Assurance Qualité (Qualified Person & Quality Assurance Director) :
Pharmacien possédant l’expérience définie par le Code de la Santé Publique pour être Pharmacien Responsable, vous avez une parfaite maîtrise des activités d’exploitation pharmaceutique et vous avez participé à la mise en place d’un établissement pharmaceutique exploitant. Vous justifiez d’une expérience solide à un poste similaire où vous avez pu développer votre maîtrise des normes, référentiels qualité, réglementations et certifications applicables. Vous disposez d’une bonne expérience de la pharmacovigilance. Une connaissance des petites molécules, toutes voies d’administration, est vivement souhaitée.
Vous êtes reconnu pour votre leadership, vous avez le sens de l’organisation, de la communication, de la prise de décision et un goût prononcé pour la qualité et le respect des délais.
Une excellente maîtrise de l’anglais scientifique et technique est indispensable.
Les missions qui vous seront confiées seront les suivantes :
- Assurer la responsabilité pharmaceutique de l’entreprise (en tant que Pharmacien Responsable tel que défini par le Code de la Santé Publique), incluant notamment la pharmacovigilance en relation avec les sous-traitants et les distributeurs de l’entreprise, l’information médicale, le suivi et les éventuels rappels de lot, les réclamations, le contrôle de la publicité, la distribution,
- Participer à l’élaboration des programmes de recherche et développement de l’entreprise,
- Mettre en œuvre la politique Assurance Qualité de l’entreprise, comme définie dans son Manuel Qualité et sensibiliser les services concernés à l’approche Qualité,
- Valider les procédures, spécifications et documents du système d’Assurance Qualité,
- Participer aux actions liées aux Affaires Règlementaires de l’entreprise,
- Participer aux activités d’accès au marché pour les produits de l’entreprise,
- Participer aux interactions avec les Autorités Réglementaires concernées par le développement ou l’exploitation des produits de l’entreprise en France, en Europe et à l’étranger,
- Valider et suivre les contrats qualité avec les différents partenaires (distributeurs, sous-traitants, etc.),
- Valider les plans d’audits internes et externes (distributeurs, sous-traitants, etc.), coordonner les audits et en assurer le suivi,
- Coordonner les inspections diligentées par les Autorités Réglementaires, les réponses aux questions et assurer le suivi des inspections,
- Effectuer la veille règlementaire et qualité.
Poste basé à Paris.
H/F
Rémunération en fonction de l’expérience, Bonus, BSPCE.
Vous pouvez adresser votre candidature à : contact@orphelia-pharma.eu
ORPHELIA at the 2019 ASCO meeting in Chicago
The Annual Congress of the American Society of Clinical Oncology will take place May 31 – June 4, 2019 at McCormick Place, Chicago, IL.
ASCO is the only global multidisciplinary society entirely devoted to clinical oncology.
Please meet us there (contact: jeremy.bastid@orphelia-pharma.eu).
ORPHELIA at the 2018 SIOP meeting in Kyoto (Japan)
The 50th Annual Congress of the International Society of Paediatric Oncology will take place November 16-19, 2018 in Kyoto, Japan.
SIOP is the only global multidisciplinary society entirely devoted to paediatric and adolescent cancer.
The society has over 1500 members worldwide including doctors, nurses, other health-care professionals, scientists and researchers. Our members are dedicated to increasing knowledge about all aspects of childhood cancer.
https://siop.kenes.com/2018#.W9iK1_ZFxoI
Please meet us there (contact: jeremy.bastid@orphelia-pharma.eu and hugues.bienayme@orphelia-pharma.eu).
ORPHELIA at Bioeurope in Copenhagen, Denmark
ORPHELIA Pharma will be present in Copenhagen on November 2018, 5th to 7th, for the annual BIO-Europe Congress. This event is the Europe’s largest partnering conference serving the global biotechnology industry. Do not hesitate to contact us in order to meet at this occasion (contact : gilles.alberici@orphelia-pharma.eu).
More info at: https://ebdgroup.knect365.com/bioeurope/
ORPHELIA Pharma annonce l’obtention d’une aide Bpifrance
Paris et Lyon, le 22 octobre 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir obtenu le soutien de Bpifrance à travers un prêt FEDER (Fonds Européen de Développement Régional) innovation à taux zéro d’un montant d’un million d’Euros cofinancé par l’Union Européenne et la région Auvergne Rhône-Alpes. Ce prêt a pour objectif d’accompagner le développement et l’industrialisation de la première formulation pédiatrique d’un médicament essentiel. Le développement porte sur le traitement de rechute d’un cancer rare de l’enfant. « Nous nous réjouissons du soutien de Bpifrance qui nous permet d’accélérer le développement de ce médicament dans le traitement cette indication pédiatrique dont le besoin médical est considérable », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Ce médicament, qui possède une formulation spécialement adaptée aux jeunes enfants, est développé en étroite collaboration avec les cliniciens depuis 2017. Cette aide participera au coût de développement du produit jusqu’à sa mise à disposition des patients d’ici 2 à 3 ans », ajoute Hugues Bienaymé, Directeur Général.
A propos d’ORPHELIA Pharma
Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.
ORPHELIA Pharma has been awarded a €1m loan from Bpifrance
Paris and Lyon, October 22, 2018 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that it has obtained the support of Bpifrance through a ERDF (European Regional Development Fund) innovation loan of one million Euros co-financed by the European Union and the Auvergne Rhône-Alpes region. This grant aims to support the development and industrialization of the first pediatric formulation of an essential drug as a salvage therapy of a rare pediatric cancer. “We are delighted to receive the support from Bpifrance which allows us to accelerate the development of our product in this pediatric indication whose unmet medical need is huge“, comments Jérémy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma. “This product has a formulation specially adapted for young children and has been developed in close collaboration with clinicians since 2017. This grant will contribute to the development cost of the product until it becomes available to patients in 2 to 3 years“, adds Hugues Bienaymé, General Manager.
About ORPHELIA Pharma
Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma SAS is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament.
Autorisation de mise sur le marché pour Kigabeq®
Paris et Lyon, le 1er octobre 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu de la Commission Européenne la décision d’exécution accordant l’autorisation de mise sur le marché Européen de sa spécialité Kigabeq® .
Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).
« Cette approbation est une étape clé pour ORPHELIA Pharma, Kigabeq® étant le premier d’une série de médicaments pédiatriques que nous développons. Nous pensons que Kigabeq® répond à d’importants besoins et améliorera de manière significative la vie de ces enfants épileptiques » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général. « Fort de cet octroi, nous allons maintenant travailler au lancement en France et tisser des relations contractuelles avec des partenaires distributeurs européens afin de mettre Kigabeq® à disposition des patients ».
« Cette autorisation de mise sur le marché arrive à point nommé pour ORPHELIA Pharma et permettra à la société de se structurer autour de ce premier produit sur lequel nous fondons de grands espoirs », souligne Gilles Alberici, Président. « Notre vision est de développer et de mettre sur le marché de nouveaux médicaments pédiatriques avec des formulations adaptées à l’âge pour le traitement des indications orphelines potentiellement mortelles. Le jalon d’aujourd’hui est un premier pas dans ce voyage passionnant».
A propos des spasmes infantiles
Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.
A propos d’ORPHELIA Pharma
Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.
Granting of the marketing authorization for Kigabeq®
Paris and Lyon, October 1st, 2018 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the European Commission has granted Kigabeq® a European marketing authorization.
Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug and will be available as scored soluble tablets of 100 mg and 500 mg strengths. Kigabeq® is expected to be used as first-line treatment for infantile spasms, an extremely severe early childhood encephalopathic epilepsy. Kigabeq® has been developed exclusively for children and will be granted a PUMA (Paediatric Use Marketing Authorization).
« This approval is a key milestone for ORPHELIA Pharma as Kigabeq® represents the first in a series of pediatric-focused products we plan to launch. We believe it addresses important pediatric needs and will meaningfully improve the lives of children » comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager. « We can now focus on launching Kigabeq® in France and building relationships with distribution partners to commercialize Kigabeq® throughout Europe ».
« This Marketing Authorization comes at the right time for ORPHELIA Pharma and the company will now structure itself upon this first medicine in which we have great expectations » says Gilles Alberici, President. « Our vision is to develop and bring new pediatric drugs with age-adapted formulations to the market for the treatment of life-threatening orphan indications. Today’s milestone is a first step on this exciting journey ».
About infantile spasms
Infantile spasms, or West Syndrome, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor delay and an hypsarythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 5 per 10,000 living births. It affects infants who were previously normal or children with impaired cognitive development. Children with infantile spasms must be treated rapidly for spasms cessation and to improve prognosis.
About ORPHELIA Pharma
Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma SAS is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament.
ORPHELIA Pharma will be present at CPhI in Madrid
Hugues Bienaymé, General Manager and Chief Scientific Officer of ORPHELIA Pharma and Mathieu Schmitt, Pharmaceutical Development Director, will be present to the 2018 CPhI to be held in Madrid, Spain, October 9-11, 2018.
Please meet us there (contact: mathieu.schmitt@orphelia-pharma.eu).
Opinion positive du CHMP pour Kigabeq®, la première formulation pédiatrique de vigabatrine
Paris et Lyon, le 28 aout 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu une opinion positive du Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché de sa spécialité Kigabeq® par la Commission Européenne.
Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et pourra bénéficier d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation).
« Nous sommes particulièrement heureux de cet aboutissement qui représente plusieurs années d’efforts pour ORPHELIA Pharma et pour ses partenaires universitaires », commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Cette opinion positive est une étape très importante pour nous permettre de mettre Kigabeq, notre premier médicament, à disposition des patients. »
« Le CHMP a reconnu l’intérêt de Kigabeq® dans le traitement des enfants épileptiques. Nous attendons avec impatience la délivrance finale de l’autorisation de mise sur le marché par la commission européenne qui devrait avoir lieu en octobre », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® devrait être le quatrième médicament avec le statut de PUMA en Europe ».
A propos des spasmes infantiles
Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 0,05 pour 10.000. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.
A propos d’ORPHELIA Pharma
Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.
CHMP has adopted a positive opinion for Kigabeq®
Paris and Lyon, August 28th, 2018 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has adopted a positive opinion, recommending the issuance of a marketing authorization for the medicinal product Kigabeq® by the European Commission. As Kigabeq® has been exclusively developed for use in children, it should receive a Paediatric Use Marketing Authorization (PUMA).
Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential antiepileptic drug and will be available as scored soluble tablets of 100 mg and 500 mg strengths. Kigabeq® is expected to be used as first-line treatment for infantile spasms, an extremely severe early childhood encephalopathic epilepsy.
« We are particularly honoured with this decision which comes after several years of continuous efforts of ORPHELIA Pharma together with our academic partners », comments Hugues Bienaymé, Founder and General Manager of ORPHELIA Pharma. « This positive opinion is a key milestone in the process to make Kigabeq®, our first medicinal product, available to the pediatric community ».
« The CHMP has acknowledged the interest of Kigabeq® in improving health of epileptic children. We are eagerly awaiting the final marketing authorisation from the European Commission by October », highlights Gilles Alberici, Chairman of ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® is expected to be the fourth human medicine to be granted a PUMA in Europe ».
About infantile spasms
Infantile spasms, or West Syndrome, is an early childhood epileptic encephalopathy which combines axial spasms in cluster, a marked psychomotor delay and an hypsarythmic electroencephalogram. It is a rare disease with an estimated incidence of around 0.05 per 10,000. It affects infants who were previously normal or children with impaired cognitive development. Children with infantile spasms must be treated rapidly for spasms cessation and to improve prognosis.
About ORPHELIA Pharma
Based in Paris and Lyon, ORPHELIA Pharma SAS is a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of oncology and neurology pediatric drugs. Its mission is to significantly improve essential medicines administered to children through the development of efficient, reliable and safe drugs with child-friendly formulations. ORPHELIA Pharma also leads innovative R&D projects through academic and industrial partnerships. Key investors include initiative OCTALFA (lead investor) and Pierre Fabre Medicament.