Obtention d’une subvention de la région Île-de-France pour soutenir le développement de son activité commerciale en Europe et aux États-Unis

ORPHELIA Pharma reçoit une subvention de la région Île-de-France pour soutenir le développement de son activité commerciale en Europe et aux États-Unis

Paris et Lyon, le 26 janvier 2021. ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins annonce aujourd’hui avoir reçu le soutien de la région Île-de-France dans le cadre du programme PM’up pour accélérer le développement commercial de l’entreprise en Europe et aux États-Unis. ORPHELIA Pharma recevra une subvention de 250 000 € visant à soutenir les activités internationales de l’entreprise.

« Nous sommes reconnaissants de recevoir le soutien de la région Île-de-France qui nous permettra d’accélérer le développement de nos médicaments dans le monde entier. Nos produits répondent aux besoins médicaux non satisfaits de plusieurs maladies pédiatriques graves et notre ambition est de les rendre accessibles à tous les patients », commente Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

« Nous utiliserons les fonds pour déployer Kigabeq® en Europe et poursuivre la recherche de partenaires pour des territoires clés hors Europe », déclare Hugues Bienaymé, Directeur Général. « Ce programme nous permettra également de préparer la stratégie et l’accès au marché américain de Kimozo®, la première formulation pédiatrique buvable de témozolomide actuellement en développement pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute », ajoute-t-il.

A propos du dispositif PM’up

La Région île de France soutient le développement des Petites et Moyennes Entreprises en attribuant une aide financière pour accompagner leur stratégie de croissance. PM’up est une subvention qui peut aller jusqu’à 250 000 € pour financer un plan de développement sur 3 ans. Pour plus d’informations, veuillez visiter https://www.iledefrance.fr/pmup.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est lancé dans plusieurs pays. Notre deuxième produit, Ivozall®, a récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.

Signature d’un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

ORPHELIA Pharma et Ethypharm signent un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

Saint-Cloud et Paris – 19 janvier 2021 – Ethypharm et ORPHELIA Pharma annoncent ce jour la signature d’un accord exclusif pour le développement, l’enregistrement et la commercialisation en République Populaire de Chine de Kigabeq® (vigabatrine) indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West).

 Kigabeq®, la première forme pédiatrique de vigabatrine développée par ORPHELIA Pharma, est approuvé et commercialisé en Europe où ce médicament destiné exclusivement aux enfants bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing autorisation, PUMA). Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson.

 Il existe en Chine un important besoin médical non satisfait pour les patients souffrant de cette forme rare d’épilepsie dévastatrice. En concluant cet accord, Ethypharm et ORPHELIA Pharma s’engagent à fournir un traitement approprié aux enfants chinois atteints de cette maladie rare.

Dans le cadre de cet accord, ORPHELIA Pharma accorde à Ethypharm les droits exclusifs sur Kigabeq® en République Populaire de Chine. Après l’enregistrement, Ethypharm sera responsable de la mise sur le marché, de la distribution, et de la vente de Kigabeq® sur le territoire chinois.

« Notre objectif est de mettre à disposition Kigabeq® dans de nombreux territoires. Après l’Europe et la Chine, de nouveaux accords seront passés pour permettre la commercialisation de cette formulation de vigabatrine particulièrement adaptée aux enfants » déclare Hugues BIENAYME, fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma.

  « Nous sommes très heureux d’établir ce partenariat avec ORPHELIA Pharma. Cette collaboration apporte une solution optimisée aux jeunes patients chinois. La commercialisation prochaine de Kigabeq® s’inscrit ainsi pleinement dans notre stratégie de renforcement de notre franchise maladies rares en Chine ” dit Bertrand DELUARD, président et Directeur Général d’Ethypharm.

A travers ce partenariat, Ethypharm renforce son ambition de devenir un acteur clé dans le domaine des maladies rares en Chine. Opérant avec succès depuis plus de 20 ans dans un environnement chinois en perpétuelle évolution, Ethypharm dispose d’une filiale entièrement intégrée située à Shanghai. « Notre filiale est un partenaire de choix pour les entreprises qui souhaitent mettre à disposition des patients chinois leurs médicaments orphelins ou pour des maladies rares déjà commercialisés à l’échelle internationale », indique François LIOT, Directeur de la filiale Ethypharm Shanghai.

« C’est un plaisir de conclure cet accord avec Ethypharm, qui se fonde sur l’intérêt de Kigabeq® en pédiatrie. Grâce à la connaissance approfondie que le groupe Ethypharm développe en Chine, nous sommes très confiants dans le fait que les enfants chinois souffrant de spasmes infantiles auront aussi rapidement que possible accès à Kigabeq® » ajoute Gilles ALBERICI, Président d’ORPHELIA Pharma.

À propos de Kigabeq®

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel. Présenté sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou avec un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos du Groupe Ethypharm

Ethypharm est un laboratoire pharmaceutique européen spécialisé dans deux domaines thérapeutiques : le système nerveux central et les soins d’urgence. Ethypharm commercialise ses médicaments en direct en Europe et en Chine, et s’allie à des partenaires en Amérique du Nord et au Moyen-Orient où ses médicaments sont en forte demande. Le Groupe emploie plus de 1 500 collaborateurs, majoritairement basés en Europe et en Chine.

Ethypharm collabore étroitement avec les autorités et les professionnels de santé pour garantir l’utilisation appropriée et l’accès au plus grand nombre de ses médicaments.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est lancé dans plusieurs pays. Notre deuxième produit, Ivozall®, a récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.

Contact presse

Avril PONNELLE / presse@ethypharm.com / + 33 (0)1 41 12 17 20

Séverine MARTIN / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

ORPHELIA Pharma organise un Symposium lors du congrès SIOP 2020

Cher Docteur,

ORPHELIA Pharma vous convie à son symposium sur l’utilisation du témozolomide dans la prise en charge des tumeurs pédiatriques et le développement de Kimozo, la première suspension orale de témozolomide prête à l’emploi et au goût masqué adaptée aux enfants. Le symposium intitulé « Improving children care with temozolomide oral suspension » se tiendra lors du prochain congrès annuel de la SIOP qui se déroulera du 14 au 17 octobre 2020 dans un format entièrement virtuel.

Au cours de cette session, deux cliniciens de renommée internationale, le Dr Lucas Moreno (Hôpital Vall d’Hebron à Barcelone) et le Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy à Villejuif) présenteront la place du témozolomide dans le traitement des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires et plus particulièrement dans les neuroblastomes. Leur intervention sera suivie de celle du Dr Caroline Lemarchand, Directeur du Développement Pharmaceutique de notre laboratoire, qui présentera Kimozo, la première forme pédiatrique de témozolomide en développement clinique.

Ce symposium aura lieu le vendredi 16 octobre 2020 de 9h15 à 9h35 (heure locale Ottawa), de 15h15 à 15h35 en France. Pour y assister, vous devez vous connecter au site de la SIOP (SIOP-Congress.org), entrer votre identifiant et votre mot de passe remis lors de votre inscription au congrès, cliquer sur « Product Theatre » et choisir le symposium virtuel d’ORPHELIA Pharma.

Espérant vous compter parmi nous à l’occasion de cet évènement, je vous souhaite d’ores et déjà un excellent congrès SIOP 2020.

Bien cordialement,

Pierre-Julien COTTE

ORPHELIA Pharma to organize a Symposium at the SIOP congress 2020

Dear Doctor,

ORPHELIA Pharma is delighted to invite you to attend its symposium on the use of temozolomide in the management of pediatric tumors and the development of Kimozo, the first ready-to-use, taste-masked oral suspension of temozolomide suitable for children. The symposium entitled “Improving children care with temozolomide oral suspension” will be held during the next SIOP annual congress which will take place from October 14th to 17th, 2020 in a fully virtual format.

During this session, two internationally renowned clinicians, Dr Lucas Moreno (Vall d’Hebron Hospital in Barcelona) and Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy in Villejuif) will highlight the role of temozolomide in the treatment of relapsed or refractory pediatric tumors and more particularly in neuroblastomas. Their speech will be followed by Dr Caroline Lemarchand, Director of Pharmaceutical Development of our laboratory, who will present Kimozo, the first pediatric formulation of temozolomide under clinical development developed by ORPHELIA Pharma.

This symposium will take place on Friday, October 16, 2020 from 9:15 a.m. to 9:35 a.m. (local Ottawa time), from 3:15 p.m. to 3:35 p.m. Central European Time (CET). To attend, you must connect to the SIOP website (SIOP-Congress.org), enter your username and password given when you registered for the congress, click on “Product Theater” and choose the virtual symposium of ORPHELIA Pharma.

Hoping to have you with us on this occasion, I already wish you an excellent SIOP 2020 congress.

Best regards,

Pierre-Julien COTTE

ORPHELIA Pharma organise un Symposium lors du congrès SIOP 2020

Paris, le 12 octobre 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui l’organisation d’un symposium au congrès virtuel 2020 de la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique (SIOP). La séance se concentrera sur l’utilisation pédiatrique du témozolomide dans le traitement des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires et mettra en valeur le développement de Kimozo, une suspension orale prête à l’emploi avec goût masqué de témozolomide adaptée aux enfants.

« ORPHELIA Pharma s’engage à améliorer les soins aux patients atteints de maladies rares et pédiatriques, y compris en développant des formulations novatrices pour répondre aux besoins des enfants », commente Jérémy Bastid, directeur du développement d’ORPHELIA Pharma. « Notre engagement à développer des médicaments adaptés aux enfants est un pilier historique de notre entreprise et cette session de la réunion du SIOP met en lumière notre étroite collaboration à long terme avec la communauté de l’oncologie pédiatrique. »

Ce symposium de l’industrie intitulé “Improving children care with temozolomide oral suspension” aura lieu le vendredi 16 octobre de 9 h 15 à 9 h 35, heure locale (Ottawa), de 15 h 15 à 15 h 35 en France, et accessible en se connectant sur le site Web de la réunion du SIOP (SIOP-Congress.org) dans la section « Product theatre ».

Le Dr Lucas Moreno (Hôpital val d’Hébron, Espagne) et le Dr Dominique Valteau-Couanet (Hôpital Gustave Roussy, France), deux cliniciens de renommée internationale, souligneront le rôle critique du témozolomide dans la prise en charge des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires, y compris dans le neuroblastome à haut risque. La troisième conférencière, le Dr Caroline Lemarchand, directrice du développement pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, discutera du développement de Kimozo, la première formulation pédiatrique de témozolomide en développement clinique.

Nous sommes impatients de vous accueillir à cet événement unique.

À propos de Kimozo

Kimozo (également connu sous le nom de Ped-TMZ ou ORP-005) est une suspension orale prête à l’emploi du témozolomide avec masquage de goût qui est actuellement en cours de développement clinique pour répondre aux besoins des enfants. Kimozo est un médicament d’investigation qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

À propos du congrès virtuel SIOP 2020

Le congrès annuel du SIOP réunit plus de 2 500 cliniciens et scientifiques de premier plan, venant de plus de 100 pays, pour partager les progrès scientifiques importants réalisés récemment dans le domaine de l’oncologie pédiatrique. Ce congrès représente une occasion unique de rester à jour dans ce domaine en évolution rapide et d’être en mesure d’apporter les dernières innovations de prise en charge des enfants. Compte tenu de l’impact de la pandémie de la COVID-19 sur les restrictions de voyage et les exigences de distanciation physique, l’assemblée annuelle du SIOP 2020 se tiendra de façon virtuelle du 14 au 17 octobre 2020.

Inclusion d’un premier patient dans une étude clinique évaluant Kimozo

ORPHELIA Pharma annonce l’inclusion d’un premier patient dans une étude clinique évaluant Kimozo, sa formulation pédiatrique de témozolomide

Paris et Lyon, le 5 octobre 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique Française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, est heureuse d’annoncer l’inclusion du premier patient dans l’étude clinique visant à démontrer la bioéquivalence entre Kimozo, la première formulation pédiatrique de témozolomide en développement clinique, et Temodal® en gélules.

Le témozolomide est un médicament anticancéreux essentiel recommandé, bien que non approuvé, dans les protocoles de traitement du neuroblastome récidivant ou réfractaire, une condition qui affecte les jeunes enfants. Les seules formulations orales qui sont disponibles dans le commerce sont des gélules qui ne sont pas adaptées aux jeunes enfants. Les soignants sont donc obligés d’ouvrir des gélules et de disperser leur contenu dans un aliment avant l’administration à l’enfant, ce qui induit une incertitude en ce qui concerne la dose délivrée, une exposition de l’aidant au médicament cytotoxique et une instabilité du médicament dans un milieu aqueux. Pour surmonter les risques que cette situation implique, Kimozo, une formulation orale, stable et prête à l’emploi, a été spécifiquement conçue pour répondre aux besoins de la population pédiatrique.

Kimozo a été développé en collaboration avec Gustave Roussy, un des premiers centres de cancérologie en Europe. L’essai clinique mené par ORPHELIA Pharma vise à démontrer, à des fins réglementaires, la bioéquivalence entre Kimozo et les gélules de Temodal® chez les patients adultes atteints de cancers du système nerveux central.

« Nous avons franchi une étape importante pour Kimozo avec l’approbation de l’essai clinique par les autorités compétentes et le recrutement d’un premier patient », a déclaré Caroline Lemarchand, Responsable du Développement Pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, « Nous prévoyons de recruter 30 patients d’ici la mi-2021 grâce au soutien des trois équipes de neuro-oncologie impliquées dans l’essai: le professeur Ducray des Hospices Civils de Lyon (chercheur coordinateur), le professeur Chinot de l’hôpital De la Timone à Marseille et le Dr Bronnimann de l’hôpital Saint-André de Bordeaux. »

« Nous sommes heureux de contribuer au développement de cette nouvelle formulation pédiatrique de témozolomide. Une forme liquide est sans ambiguïté d’intérêt pour le traitement des enfants », souligne le Pr François Ducray. Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma, ajoute : « Cette première administration est une étape importante dans le développement de Kimozo. Nous préparons, d’ici la fin de l’année, l’ouverture de notre deuxième essai clinique, qui évaluera Kimozo chez les patients pédiatriques », conclut-il.

À propos de l’étude bioéquivalence (NCT04467346)

L’essai clinique intitulé « Bioequivalence Study between temozolomide oral suspension (Ped-TMZ) and Temodal® capsules » (NCT04467346) est une étude de phase I, ouverte, randomisée, croisée, de 2 périodes chez 30 patients masculins ou féminins atteints de cancers du système nerveux central. Les patients recevront, à jeun, 200 mg/m² de suspension orale de témozolomide (Kimozo) ou de Temodal®, lors d’une administration orale unique pendant les 2 périodes de l’étude, en fonction de la randomisation. L’objectif principal est d’évaluer la bioéquivalence entre Kimozo et Temodal® en gélules. Les objectifs secondaires sont de définir les paramètres pharmacocinétiques de Kimozo et d’évaluer son innocuité buccale.

Les centres cliniques impliqués sont les Hospices Civils de Lyon à Bron; le CHU de Bordeaux et l’Hôpital de la Timone à Marseille. Le sponsor de l’étude est ORPHELIA Pharma.

À propos de Kimozo

Kimozo (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension orale prête à l’emploi et au goût masqué de témozolomide qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo est un médicament d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

ORPHELIA Pharma annonce le recrutement de Laurent Martin au poste de Directeur des Affaires Pharmaceutiques

Paris et Lyon, le 11 mars 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, a le plaisir d’annoncer la nomination de Monsieur Laurent Martin au poste de Directeur des Affaires Pharmaceutiques, effective au 6 janvier 2020.

Pharmacien et scientifique de formation, Laurent possède plus de 25 années d’expérience dans le développement de médicaments, en particulier dans les pathologies rares et graves. Laurent a participé activement au développement et à la mise sur le marché européenne de plusieurs médicaments orphelins chez Orphan Europe (désormais Recordati Rare Diseases). Plus récemment, il a occupé les postes de Directeur du Développement et Pharmacien Responsable chez DBV Technologies, qui lui ont permis de conduire des développements globaux (Etats-Unis, Europe) de médicaments biologiques innovants destinés essentiellement à la pédiatrie.

« L’expérience de Laurent dans le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares et pédiatriques sera un atout significatif pour ORPHELIA Pharma » commente Hugues Bienaymé, Directeur Général. « Avec Laurent, nous allons finaliser notre structuration pharmaceutique et déposer un dossier d’autorisation d’établissement pharmaceutique exploitant en France. Laurent nous apportera aussi son savoir-faire dans le domaine des Affaires Réglementaires, très utile dans le cadre de nos développements à venir.»

« J’ai été séduit par le modèle d’ORPHELIA Pharma que je suis très heureux de rejoindre à cette période de fort développement et de structuration de l’entreprise » indique Laurent Martin. « Les produits pédiatriques essentiels que développe ORPHELIA Pharma correspondent parfaitement à mon expertise réglementaire et à mon souhait de travailler à la mise sur le marché de médicaments répondant à un fort besoin médical. »

Levée de fonds Orphelia Pharma (décembre 2019)

ORPHELIA Pharma lève 4 m€ pour financer  ses opérations commerciales et ses développements cliniques

Des Family Offices Français deviennent actionnaires et rejoignent le conseil d’administration

Paris et Lyon, le 28 janvier 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui qu’elle a renforcé ses fonds propres de 4 millions d’euros en décembre 2019. Les fonds levés seront utilisés par ORPHELIA Pharma pour étoffer l’équipe, développer l’infrastructure commerciale et clinique et mener à bien les projets de la société.

Investisseur principal, Initiative OCTALFA a mené l’opération et a été rejoint par trois Familly Offices dirigés par des entrepreneurs chevronnés : Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Christophe Pasik, Jean-François Auffret et Pierre Ferran) et Cemag (André Ulmann).

« Nous remercions chaleureusement nos actionnaires de la confiance qu’ils témoignent à l’entreprise et ses projets de développement » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En 2020, nous planifions nos premiers revenus avec le lancement de Kigabeq® et d’Ivozall®. Nous demanderons également l’autorisation d’ouverture de notre établissement pharmaceutique exploitant en France et nous prévoyons de recruter 7 nouveaux collaborateurs. »

ORPHELIA Pharma annonce également que Messieurs André Ulmann et Christophe Pasik ont rejoint son Conseil d’Administration.

« Nous sommes particulièrement heureux qu’Alain, André et Christophe nous aient rejoints chez ORPHELIA Pharma. Leurs réussites entrepreneuriales seront un atout majeur pour aider l’entreprise à construire un portefeuille de médicaments pédiatriques pour des pathologies graves et rares. » ajoute Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Nous aurons plaisir à travailler ensemble pour accélérer la structuration de la société et le développement de nouveaux médicaments pédiatriques. »

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant.

Notre mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique en novembre 2019. Nous conduisons des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles.

Lancement commercial de la spécialité Kigabeq® en France

ORPHELIA Pharma annonce le lancement commercial de sa spécialité Kigabeq® en France

Paris et Lyon, le 7 janvier 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui la préparation du lancement de sa spécialité Kigabeq® après avoir conclu un accord avec le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS).

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel. Présenté sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

« L’accord de prix démontre l’importance médicale de Kigabeq® pour la Haute Autorité de Santé et le CEPS. Il représente l’ultime étape avant la mise à disposition de notre spécialité sur le marché français », commente Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous travaillons avec notre fabricant et notre distributeur pour que Kigabeq® soit disponible auprès de la communauté des neuropédiatres épileptologues français en avril 2020 ».

« La vigabatrine est un médicament essentiel pour le traitement du syndrome des spasmes infantiles ou syndrome de West », ajoute le Pr. Stéphane Auvin, neuropédiatre à l’hôpital Robert Debré. « Pour cette population de très jeunes enfants, la précision de la dose administrée et la facilité d’emploi permises par Kigabeq® sont des éléments qui vont faciliter la prise en charge thérapeutique ».

« Le lancement prochain de Kigabeq® est l’aboutissement de plusieurs années de recherche et d’efforts menés en collaboration avec ORPHELIA Pharma » conclut le Dr. Catherine Chiron, neuropédiatre à l’hôpital Necker-Enfants Malades et Directrice de Recherche à l’Inserm. « Nous sommes heureux que cette collaboration permette désormais de proposer à nos jeunes patients une solution thérapeutique optimisée ».

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou avec un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique en novembre 2019. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles.

Obtention aux Etats-Unis d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention aux Etats-Unis d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome

Paris et Lyon, le 10 décembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Bureau des Médicaments Orphelins de la Food and Drug Administration (FDA) pour la désignation de médicament orphelin du témozolomide dans le traitement du neuroblastome.

« Nous sommes particulièrement heureux de l’obtention de cette opinion positive », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Bien qu’il ne soit pas approuvé dans le traitement du neuroblastome, le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge des patients en rechute ou réfractaires. Les formulations existantes de témozolomide ne sont pas adaptées aux jeunes patients. Notre formulation Kimozo® a été spécifiquement développée pour eux », conclut-il.

Kimozo® est la première présentation de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute. Proposé sous forme de suspension orale avec masquage de goût, Kimozo® sera également la première formulation pédiatrique de témozolomide.

« Le témozolomide est un composant incontournable du traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute. Les patients atteints de cette pathologie ont en général moins de 5 ans et ne peuvent pas avaler les gélules disponibles sur le marché, ce qui représente une barrière significative à l’administration. La présentation liquide orale sera une ressource opportune et indispensable pour le traitement de ces patients présentant une maladie sévère », indique le Dr. Julie Park, Département de Pédiatrie, Seattle Children’s Hospital et University of Washington School of Medicine, Seattle.

« Le Bureau des Médicaments Orphelins de la FDA a reconnu l’intérêt du témozolomide dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome. La formulation pédiatrique que nous développons répond à un besoin médical important, le neuroblastome touchant le plus souvent les jeunes enfants », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous prévoyons de déposer le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché de Kimozo® aux Etats-Unis aussi rapidement que possible ».

A propos du témozolomide dans le neuroblastome

Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente chez les enfants. Il s’agit cependant d’une maladie rare, avec une incidence de 1,3 cas pour 100 000 enfants. Cette tumeur se caractérise par une extrême variabilité clinique et évolutive, allant de la régression spontanée à des formes de haut risque dont le pronostic est sombre. La moitié de ces neuroblastomes sont de haut risque et, parmi ceux-ci, la moitié sont réfractaires au traitement de première ligne ou rechutent après traitement. Le témozolomide est devenu l’un des traitements de référence du neuroblastome en rechute ou réfractaire, mais il n’a pas à ce jour d’AMM dans cette indication.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en octobre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a récemment obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.