1ère journée de l’Organisation Inter Régionale Hémato-Onco pédiatrique (19 septembre, Lille)

ORPHELIA Pharma participera à la première journée de l’Organisation Inter Régionale Hémato-Onco pédiatrique Hauts-de-France et Grand-Est qui se tiendra le lundi 19 septembre 2022 à la faculté de médecine de Lille (Pôle Recherche).

Ce premier rendez-vous annuel pour les médecins, chercheurs, cliniciens, personnels paramédicaux, de l’inter région EN-HOPE a pour objectifs de favoriser le partage d’expertise dans différents domaines: médical, paramédical, sciences humaines et sociales, ainsi que la mise en place de réseaux et de projets collaboratifs multicentriques.

Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA pharma, participera à cet évènement. Vous pourrez rencontrer Jeremy sur le stand d’ORPHELIA Pharma. Vous pouvez également le contacter pour organiser un rdv: jeremy.bastid@orphelia-pharma.eu.

ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent la publication dans la revue Pharmaceuticals des travaux de développement de la première suspension buvable de témozolomide pour les enfants

Paris et Lyon, le 9 juin 2022 – ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent conjointement aujourd’hui la publication dans la revue scientifique Pharmaceuticals de leurs travaux portant sur le développement d’une suspension buvable de témozolomide destinée au traitement de jeunes patients et d’adultes atteints d’un cancer et présentant des difficultés pour avaler les gélules de témozolomide (Annereau M. et al., Pharmaceuticals, 2022).

« Depuis 2015, nous fabriquons une préparation hospitalière liquide de témozolomide pour répondre aux besoins des jeunes patients traités dans notre institut et quelques centres partenaires », explique Maxime Annereau, pharmacien à Gustave Roussy et à l’origine de ce projet. « En collaboration avec ORPHELIA Pharma, nous avons mené les travaux de recherche nécessaires pour optimiser les propriétés physico-chimiques et la stabilité de la suspension. Puis nous avons conduit une étude de palatabilité afin de sélectionner l’arôme capable de couvrir l’amertume du témozolomide de la manière la plus efficace. La mise au point de cette formulation concentrée a permis d’obtenir une forme pratique pour les soignants et les patients.», ajoute-t-il.

« Les travaux menés avec notre partenaire hospitalier Gustave Roussy ont conduit au prototype de KIMOZO®, version industrialisée et brevetée de cette suspension buvable concentrée. KIMOZO® est actuellement en phase avancée de développement clinique », indique Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge de nombreuses pathologies cancéreuses pédiatriques, et tout particulièrement du neuroblastome réfractaire ou en rechute qui touche malheureusement de très jeunes enfants. Grâce aux résultats de cette collaboration, nous entendons mettre rapidement cette forme pédiatrique à disposition des patients », conclut-il.

A propos de KIMOZO® 40 mg/ml

KIMOZO® 40 mg/ml, suspension pédiatrique buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût, est le fruit d’une collaboration entre les pharmaciens et cliniciens de Gustave Roussy et les équipes de développement d’ORPHELIA Pharma. La formulation de KIMOZO a fait l’objet d’une demande de brevet en Europe et aux Etats-Unis.

A propos de Gustave Roussy

Classé premier centre européen et sixième mondial, Gustave Roussy constitue un pôle d’expertise globale entièrement dédié aux patients atteints de cancer. L’Institut est un pilier fondateur du biocluster en oncologie Paris Saclay Cancer Cluster. Source d’innovations thérapeutiques et d’avancées diagnostiques, l’Institut accueille près de 50 000 patients chaque année et développe une approche intégrée entre recherche, soins et enseignement. Expert des cancers rares et des tumeurs complexes, Gustave Roussy traite tous les cancers, à tous les âges de la vie. Il propose à ses patients une prise en charge personnalisée qui allie innovation et humanité, où sont pris en compte le soin mais aussi la qualité de vie physique, psychologique et sociale. Avec 4 100 salariés répartis sur deux sites, Villejuif et Chevilly-Larue, Gustave Roussy réunit les expertises indispensables à une recherche de haut niveau en cancérologie ; un quart des patients traités sont inclus dans des essais cliniques.

Pour en savoir plus sur Gustave Roussy et suivre les actualités de l’Institut : www.gustaveroussy.fr, Twitter, Facebook, LinkedIn, Instagram

Contact : Claire Parisel / presse@gustaveroussy.fr / +33 (0)1 42 11 50 59

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines des maladies rares, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

Plus d’information sur www.orphelia-pharma.eu.

ORPHELIA annonce les résultats positifs de l’étude de bioéquivalence de KIMOZO® (suspension orale de témozolomide)

Paris et Lyon, le 31 mai 2022 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce aujourd’hui les résultats positifs de l’étude de bioéquivalence de KIMOZO®, nouvelle suspension orale de témozolomide prête à l’emploi. L’étude visait à déterminer la bioéquivalence entre la suspension KIMOZO® et les gélules de témozolomide.

La communication #368704 intitulée “bioequivalence study of a novel liquid and ready-to-use temozolomide oral suspension and temozolomide capsules in patients with primary central nervous system malignancies“ (Ducray et al.), a été sélectionnée par le comité du programme scientifique du congrès annuel de l’ASCO 2022. Les données publiées en ligne démontrent l’équivalence de la suspension buvable KIMOZO® et des gélules de témozolomide.

« Les résultats positifs de cette étude de bioéquivalence constituent une étape importante dans le développement de KIMOZO® », commente Caroline Lemarchand, Directeur du Développement Pharmaceutique chez ORPHELIA Pharma. « KIMOZO® est la première forme buvable de témozolomide spécifiquement développée pour répondre aux besoins des jeunes enfants atteints de cancer », ajoute‑t-elle.

« Le témozolomide fait partie du traitement de référence du neuroblastome réfractaire ou en rechute, un cancer au pronostic sombre qui touche les jeunes enfants. KIMOZO® est actuellement en cours d’évaluation clinique (essai TEMOkids, NCT04610736) et notre objectif est de mettre cette formulation pédiatrique de témozolomide à la disposition des enfants dans les plus brefs délais » ; conclut Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

À propos de l’étude de bioéquivalence (NCT04467346)

L’étude de bioéquivalence NCT04467346 était une étude ouverte, randomisée, en cross-over, à 2 périodes menée chez 30 patients adultes atteints de tumeurs malignes primaires du système nerveux central. L’objectif de l’étude était de démontrer la bioéquivalence entre la suspension buvable KIMOZO® et les gélules de TEMODAL®, de définir les paramètres pharmacocinétiques de KIMOZO® et d’évaluer la sécurité et la tolérance, y compris la tolérance buccale, de KIMOZO®.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention d’une aide de 1 million € de Bpifrance pour le développement d’un médicament destiné au traitement d’une forme rare d’épilepsie

Paris et Lyon, le 11 mai 2022 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce aujourd’hui avoir obtenu le soutien de Bpifrance à travers une avance récupérable d’un montant d’un million d’Euro. Cette aide a pour objectif d’accompagner le développement d’un médicament pour le traitement d’une encéphalopathie épileptique rare de l’enfant.

« Nous collaborons activement avec des équipes académiques à ce projet dont le développement clinique pourrait débuter d’ici 2 ans », indique Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Il s’agit d’un projet ambitieux pour lequel nous disposons d’un rationnel scientifique solide et qui pourrait améliorer significativement la prise en charge de ces patients », ajoute-t-il.

« Nous remercions les équipes de Bpifrance pour leur soutien renouvelé qui nous permet d’amorcer le développement d’un médicament susceptible de devenir une nouvelle option thérapeutique dans cette indication orpheline » conclut Hugues Bienaymé, Directeur Général.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

Journée internationale des cancers de l’enfant

Aujourd’hui, 15 février 2022, est la journée internationale des cancers de l’enfant. Cette journée est une campagne mondiale de sensibilisation aux cancers pédiatriques et nous permet d’exprimer notre soutien aux enfants et adolescents atteints de cancer. Chez ORPHELIA Pharma, nous nous engageons à améliorer les traitements contre les cancers des enfants. Ainsi, nous sommes fiers d’annoncer que, lors du symposium annuel de l’association Imagine for Margo – Children without Cancer (e-colloque FAST) qui s’est tenu il y a quelques jours, nous avons signé la charte visant à accélérer le développement de nouveaux traitements, faciliter le partage et l’analyse des données pour une recherche dédiée et améliorer le suivi à long terme des patients. Plus d’informations : https://lnkd.in/d9yApGWs. ORPHELIA Pharma: https://lnkd.in/efSUdMP

ORPHELIA Pharma lève de nouveaux fonds

ORPHELIA Pharma lève de nouveaux fonds pour accélérer ses opérations commerciales et cliniques

Paris, Lyon, le 14 décembre 2021 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce avoir procédé à une augmentation de capital menée par l’ensemble de ses actionnaires : initiative OCTALFA et Gilles Alberici, Pierre Fabre Médicament/Pierre Fabre Invest, Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Jean-François Auffret) et Cemag (André Ulmann). Les fonds seront utilisés pour renforcer l’équipe et poursuivre le développement clinique de Kimozo®.

« Je remercie tout particulièrement l’ensemble de nos actionnaires pour leur confiance renouvelée », a déclaré M. Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Avec leur soutien, nous allons développer l’infrastructure commerciale de la société, accroitre nos partenariats internationaux et poursuivre les efforts de R&D dans le domaine des maladies rares de l’enfant ».

À propos de Kimozo®

Kimozo® est la première formulation pédiatrique de témozolomide ; elle est adaptée au traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute chez l’enfant et bénéficie d’un brevet. Fruit d’un partenariat avec les équipes de Gustave-Roussy (Villejuif, France), ce médicament est en fin de développement clinique.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux produits approuvés dans l’Union Européenne et un projet en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche au travers de partenariats académiques et industriels.

Délivrance d’un brevet européen couvrant Kimozo®

ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent la délivrance d’un brevet européen couvrant Kimozo®, la première formulation liquide orale de témozolomide

Paris et Lyon, le 16 juin 2021 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins et Gustave Roussy, premier centre de lutte contre le cancer en Europe, annoncent aujourd’hui que l’Office Européen des Brevets a délivré le brevet EP3613436 qui couvre Kimozo®, la première suspension pédiatrique buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût. Kimozo® est le fruit d’une collaboration entre les pharmaciens et cliniciens de Gustave Roussy et ORPHELIA Pharma.

« Le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge du neuroblastome réfractaire ou en rechute, une maladie qui affecte malheureusement de très jeunes enfants. Nous travaillons en étroite collaboration avec les cliniciens européens et avons pour objectif de mettre à disposition des patients dès 2021 cette forme pédiatrique de témozolomide par le biais de programmes d’accès précoce » ; commente Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

« Nous avions développé une préparation hospitalière liquide de témozolomide en 2015 pour répondre aux besoins des jeunes patients traités dans notre centre », expliquent Maxime Annereau, pharmacien à Gustave Roussy et Samuel Abbou, pédiatre à Gustave Roussy, tous deux à l’origine de ce projet. « Cette préparation était adaptée aux enfants mais ne présentait pas les propriétés physico-chimiques et de stabilité compatibles avec un produit industrialisé. Cette chimiothérapie sous forme buvable n’était donc pas disponible pour tous les patients. Trois années de recherche et développement entre Gustave Roussy et la société ORPHELIA Pharma ont été nécessaires afin d’atteindre le cahier des charges que nous nous étions fixé : une formulation concentrée, stable et dont le goût est masqué de manière efficace ».

« Nos travaux de recherche ont permis de mettre au point Kimozo®, la première formulation buvable de témozolomide. L’innovation repose sur la découverte d’un excipient essentiel pour améliorer la stabilité et les propriétés rhéologiques de la suspension, une invention que nous avons brevetée », conclut Jeremy Bastid.

La délivrance du brevet EP3613436, intitulé « suspension orale de témozolomide » et détenu en copropriété par ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy, a été publiée au European Patent Bulletin. Prenant en compte la date de dépôt de la demande, la période de protection de ce brevet devrait s’étendre jusqu’en 2038.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares. Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, approuvé fin 2018 en particulier dans le traitement du syndrome de West, est lancé dans plusieurs pays européens. Notre deuxième produit, Ivozall®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne fin 2019 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène également des projets de recherche grâce à des collaborations académiques et industrielles.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.orphelia-pharma.eu

Contact presse : Séverine Martin – +33 (0)1 42 77 08 18 – orphelia@orphelia-pharma.eu

A propos de Gustave Roussy

Classé premier centre européen et cinquième mondial dans la lutte contre le cancer, Gustave Roussy constitue un pôle d’expertise globale entièrement dédié aux patients atteints de cancer. Source d’innovations thérapeutiques et d’avancées diagnostiques, l’Institut accueille près de 50 000 patients chaque année et développe une approche intégrée entre recherche, soins et enseignement. Expert des cancers rares et des tumeurs complexes, Gustave Roussy traite tous les cancers, à tous les âges de la vie. Il propose à ses patients une prise en charge personnalisée qui allie innovation et humanité, où sont pris en compte le soin mais aussi la qualité de vie physique, psychologique et sociale. Avec 3 200 professionnels répartis sur deux sites, Villejuif et Chevilly-Larue, Gustave Roussy réunit les expertises indispensables à une recherche de haut niveau en cancérologie ; un quart des patients traités sont inclus dans des essais cliniques.

Pour en savoir plus : www.gustaveroussy.fr

Contact presse : Claire Parisel – 01 42 11 50 59 – 06 17 66 00 26 – claire.parisel@gustaveroussy.fr

À propos de Kimozo®

Kimozo® (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo® est un médicament en cours d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

Inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids

ORPHELIA Pharma annonce l’inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids

Paris et Lyon, le 04 mai 2021 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui le recrutement du premier patient dans l’étude clinique pédiatrique TEMOkids. L’essai TEMOkids vise à évaluer la pharmacocinétique, la tolérance, l’acceptabilité et la réponse au traitement de Kimozo®, la première formulation buvable de témozolomide, dans la population pédiatrique (www.temokids.eu).

Le témozolomide est un médicament anticancéreux utilisé dans les protocoles de traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute qui touchent principalement les très jeunes enfants. Il est aussi utilisé dans le traitement des rhabdomyosarcomes et de certaines tumeurs cérébrales. Les seules formes orales de témozolomide actuellement disponibles sont des gélules qui ne sont pas adaptées à l’enfant ; en effet, les gélules doivent être ouvertes et leur contenu mélangé à de la nourriture pour permettre l’administration du médicament. Chez le jeune enfant, la formulation est primordiale pour assurer la prise correcte des médicaments, la sécurité, la précision de la dose délivrée et l’observance du traitement. Pour répondre aux attentes des onco-pédiatres et aux besoins des enfants, ORPHELIA Pharma, en étroite collaboration avec les équipes de Gustave Roussy, a développé Kimozo®, la première forme buvable de témozolomide prête à l’emploi.

« L’essai TEMOkids, au cours duquel notre suspension buvable de témozolomide sera pour la première fois administrée à l’enfant, est une étape majeure du développement clinique de Kimozo® », déclare Caroline Lemarchand, Responsable du Développement Pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, « Cette étude prévoit d’évaluer la pharmacocinétique du témozolomide, seul ou en combinaison avec d’autres traitements, chez l’enfant à partir de l’âge de 1 an. Elle permettra également de définir la tolérance et l’acceptabilité de Kimozo® dans la population de l’étude et de collecter des données sur la réponse au traitement. Les premiers résultats de cet essai clinique sont attendus mi-2022 ».

« Nous sommes très heureux de participer au développement clinique de cette nouvelle formulation pédiatrique de témozolomide qui était attendue de longue date pour la prise en charge des cancers chez l’enfant », souligne le Dr Samuel Abbou, onco-pédiatre à l’hôpital Gustave Roussy et investigateur coordonnateur de l’étude TEMOkids. « L’étude prévoit de recruter 40 enfants dans 5 pays, la France, l’Allemagne, l’Espagne, le Royaume-Uni et les Pays-Bas, grâce au soutien d’un réseau structuré d’oncologie pédiatrique à l’échelle européenne ».

« Nous avons reçu un accueil enthousiaste de la communauté des onco-pédiatres européens qui ont souhaité participer à cet essai clinique », ajoute Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « TEMOkids vient compléter notre étude de bioéquivalence en cours de recrutement chez l’adulte et devrait permettre de soutenir le dépôt du dossier d’enregistrement de Kimozo® à l’échelle européenne dès 2023 », conclut-il.

À propos de l’étude TEMOkids (NCT04610736)

L’essai clinique intitulé « TEMOkids Study : A Phase I Pediatric Study for KIMOZO, Oral Suspension of temozolomide » est une étude internationale de phase I, ouverte, non randomisée chez 40 patients pédiatriques âgés d’un an ou plus. L’objectif principal de l’étude est d’évaluer les paramètres pharmacocinétiques de Kimozo® dans la population de l’étude. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la tolérance et la réponse au traitement, ainsi que l’acceptabilité chez les enfants.

Dix centres cliniques sont impliqués dans l’étude TEMOkids : Gustave Roussy – Villejuif (centre coordinateur), Institut Curie – Paris, Hôpital Timone Enfants – Marseille, Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique – Lyon, Centre Oscar Lambret – Lille, Charité University Medicine hospital – Berlin – Allemagne, Hopp Children’s Cancer Center – Heidelberg – Allemagne, Princess Maxima Center for Pediatric Oncology – Utrecht – Pays-Bas, Hospital Universitari Vall d’Hebron – Barcelone – Espagne et Southampton General Hospital – Southampton – Royaume-Uni.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.temokids.eu.

À propos de Kimozo®

Kimozo® (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension buvable prête à l’emploi et au goût masqué de témozolomide qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo® est un médicament en cours d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

Accord de licence pour la distribution de Kigabeq® dans 14 pays européens

ORPHELIA Pharma et Biocodex signent un accord de licence pour la distribution de Kigabeq® dans 14 pays européens

Paris et Gentilly – le 6 avril 2021 – ORPHELIA Pharma et Biocodex annoncent ce jour avoir signé un accord de distribution et de commercialisation de Kigabeq® (vigabatrine) dans une grande partie du territoire de l’Union Européenne, dont la France.

Kigabeq®, la première forme pédiatrique de vigabatrine développée par ORPHELIA Pharma, est indiqué, entre autres, dans le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West). Kigabeq® est approuvé en Europe, où ce médicament destiné exclusivement aux enfants bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché centralisée (Paediatric Use Marketing autorisation, PUMA).

« Nous sommes très heureux d’annoncer cette collaboration avec la société Biocodex », déclare Hugues BIENAYME, fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En raison de sa grande expérience dans le domaine de l’épilepsie pédiatrique et des maladies rares, Biocodex est certainement le meilleur partenaire pour la distribution de Kigabeq® en Europe ».

« Avec Kigabeq®, seule présentation pédiatrique de vigabatrine, Biocodex étoffe son portefeuille de médicaments destinés aux pathologies rares et graves de l’enfant » ajoute Nicolas COUDURIER, Directeur Général de Biocodex. « Kigabeq® et Diacomit® (stiripentol, développé et commercialisé par Biocodex) , sont deux médicaments répondant à un besoin médical important pour de jeunes patients souffrant d’épilepsies sévères et pharmacorésistantes ».

« Notre objectif est de mettre Kigabeq® à la disposition de l’ensemble des cliniciens européens, tout particulièrement des neuropédiatres, pour que les enfants touchés par le syndrome de West puissent en bénéficier », conclut Gilles ALBERICI, Président d’ORPHELIA Pharma, « Grâce à cet accord avec Biocodex, Kigabeq® pourra désormais être prescrit dans la majeure partie du territoire européen ».

À propos de Kigabeq®

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel sous forme de comprimés solubles dosés à 100 mg et 500 mg de vigabatrine pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué notamment dans le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique européenne (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou ayant un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos de Biocodex

Fondé en 1953 autour du développement et de la commercialisation de la première souche de levure probiotique au monde, Saccharomyces boulardii CNCM I-745, Biocodex est depuis passé de pionnier à acteur international majeur dans le domaine des microbiotes.

Par ailleurs, Biocodex a étendu ses travaux dans les pathologies du système nerveux central, notamment en neurologie pédiatrique, renforçant son engagement à améliorer la qualité de vie des patients grâce à des médicaments innovants dans des domaines à forts besoins médicaux non satisfaits.

Biocodex a ainsi développé et mis à disposition des neuropédiatres un traitement antiépileptique, le stiripentol (Diacomit®), indiqué pour le traitement du syndrome de Dravet, un type rare et grave d’épilepsie se manifestant dès la première année de vie. Après son AMM en Europe en 2007, au Canada et au Japon en 2012, Diacomit® a été enregistré aux États-Unis et en Suisse en 2018 , en Australie en 2019 et récemment en Argentine.

Les patients bénéficient également de ce médicament dans de nombreux autres pays grâce à un programme d’utilisation compassionnelle. Une équipe médicale dédiée est en charge de ce médicament et du portefeuille de médicaments orphelins, en contact permanent avec les centres spécialisés en neuropédiatrie en Europe et dans le monde.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, approuvé fin 2018 en particulier dans le traitement du syndrome de West, est lancé dans plusieurs pays européens. Notre deuxième produit, Ivozall®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne fin 2019 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène également des projets de recherche grâce à des collaborations académiques et industrielles.

Contact presse

Séverine MARTIN / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

Véronique STALLER / v.staller@biocodex.fr /+33 (0)1 41 24 30 84

Ouverture de l’établissement pharmaceutique exploitant

ORPHELIA Pharma annonce l’ouverture de son établissement pharmaceutique exploitant en France

Paris et Lyon, le 2 février 2021. ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins annonce aujourd’hui avoir ouvert son établissement pharmaceutique exploitant en France. Conformément au Code de la Santé Publique, ORPHELIA Pharma pourra désormais exploiter en son nom des médicaments commerciaux. L’exploitation comprend les opérations d’importation, de vente, de publicité, d’information médicale, de pharmacovigilance, et de suivi des lots. Cet établissement permettra également d’exploiter des Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU), pour le compte d’ORPHELIA Pharma ou de tiers.

« Cette ouverture permet d’exploiter dès à présent en France nos propres médicaments avec Autorisation de Mise sur le Marché. Nous avons en effet 2 médicaments pédiatriques approuvés en Europe par procédure centralisée : Kigabeq® (vigabatrine) et Ivozall® (clofarabine)», commente Laurent Martin, Directeur des Affaires Pharmaceutiques et Pharmacien Responsable d’ORPHELIA Pharma, « Devenir établissement pharmaceutique nous permettra également d’envisager la mise à disposition sous statut ATU de notre médicament expérimental Kimozo®, formulation buvable de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute, après validation par les autorités sanitaires », ajoute-t-il.

« Après avoir obtenu l’autorisation d’ouverture de notre établissement pharmaceutique exploitant de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) le 18 novembre 2020, cette ouverture effective est un jalon important pour la société et vient couronner le travail de l’ensemble de l’équipe d’ORPHELIA Pharma », conclut Hugues Bienaymé, Directeur Général.

 A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est disponible dans plusieurs pays. Notre second produit, Ivozall®, a plus récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.