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ORPHELIA Pharma annonce la fin du recrutement de son essai clinique TEMOkids

Paris et Lyon, le 2 mars 2023 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce le recrutement du dernier patient de son essai clinique TEMOkids évaluant la suspension buvable prête à l’emploi de témozolomide appelée KIMOZO® ou Ped-TMZ, chez l’enfant atteint d’une tumeur solide à partir de 1 an.
L’essai TEMOKids, au cours duquel la suspension buvable de témozolomide a été administrée pour la première fois à des enfants, constitue une étape majeure de son développement clinique. Outre la génération de données pharmacocinétiques, l’essai évalue également la tolérance et l’acceptabilité de la suspension dans la population étudiée et collecte des données sur la réponse au traitement.
TEMOkids complète l’étude précédemment menée chez l’adulte qui a démontré la bioéquivalence entre la suspension KIMOZO® et la forme gélule, non adaptée à l’enfant et pourtant régulièrement utilisée en pédiatrie par défaut d’une forme pédiatrique.
ORPHELIA Pharma prévoit de publier les résultats de l’étude TEMOkids lors d’un congrès scientifique à venir et procèdera au dépôt du dossier d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence Européenne du Médicament en 2023.

« Nous concluons le recrutement de l’étude clinique TEMOkids avec l’implication et la motivation des médecins investigateurs dans cet essai. Grâce à l’appui d’un réseau structuré d’oncologues pédiatres au niveau européen, nous avons recruté 43 enfants dans 11 centres et 5 pays : France, Espagne, Royaume-Uni, Pays-Bas et Allemagne », déclare Caroline Lemarchand, Directrice du Développement Pharmaceutique et coordinatrice de l’étude TEMOkids.

« L’inclusion du dernier patient dans TEMOkids marque une étape-clé du développement clinique de KIMOZO®. Cette nouvelle formulation buvable de témozolomide comble un besoin médical majeur pour la prise en charge des cancers du jeune enfant », conclut Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Notre souhait est désormais de mettre KIMOZO® à disposition de tous les patients le plus rapidement possible. Toute l’équipe d’ORPHELIA Pharma est mobilisée pour permettre le dépôt du dossier européen d’enregistrement en 2023 et pour mettre en place dans les meilleurs délais des programmes d’accès spécial, en liaison étroite avec les autorités réglementaires nationales en Europe et avec leur approbation », ajoute-t-il.

À propos de l’étude TEMOkids
L’essai clinique intitulé « TEMOkids Study : A Phase I Pediatric Study for KIMOZO®, Oral Suspension of temozolomide » (NCT04610736) est une étude internationale de phase I, ouverte, non randomisée chez 40 patients pédiatriques âgés d’un an ou plus. L’objectif principal de l’étude est d’évaluer les paramètres pharmacocinétiques de KIMOZO®/Ped-TMZ dans la population de l’étude. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la tolérance et la réponse au traitement, ainsi que l’acceptabilité chez les enfants.
Onze centres cliniques sont activement impliqués dans l’étude TEMOkids : Gustave Roussy, Villejuif, France (centre coordinateur) ; Institut Curie, Paris, France ; CHU Timone Enfants, Marseille, France ; Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique, Lyon, France ; Centre Oscar Lambret, Lille, France ; Princess Maxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht, Pays-Bas ; Hospital Universitari Vall d’Hebron, Barcelone, Espagne ; Hospital La Fe, Valence, Espagne ; University Pediatric Hospital Niño Jesús, Madrid, Espagne ; Southampton General Hospital, Southampton, Royaume-Uni ; Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust, Londres, Royaume-Uni; hôpital de la Charité, Berlin, Allemagne.
Pour plus d’informations, veuillez visiter www.temokids.eu.

À propos de KIMOZO®/Ped-TMZ suspension buvable, 40 mg/ml
KIMOZO® 40 mg/ml est une formulation de témozolomide buvable, au goût masqué et prête à l’emploi, développée conjointement par les pharmaciens et cliniciens de l’hôpital Gustave Roussy et l’équipe de développement d’ORPHELIA Pharma. KIMOZO® est en cours de développement pour le traitement du neuroblastome réfractaire et récidivant, un cancer infantile au pronostic sombre.
KIMOZO® a obtenu une Autorisation d’Accès Précoce des autorités françaises en mars 2022.

A propos d’ORPHELIA Pharma
ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines des maladies rares, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.
Plus d’information sur www.orphelia-pharma.eu.

Contacts : Magali Rosbif / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

1ère journée de l’Organisation Inter Régionale Hémato-Onco pédiatrique (19 septembre, Lille)

ORPHELIA Pharma participera à la première journée de l’Organisation Inter Régionale Hémato-Onco pédiatrique Hauts-de-France et Grand-Est qui se tiendra le lundi 19 septembre 2022 à la faculté de médecine de Lille (Pôle Recherche).

Ce premier rendez-vous annuel pour les médecins, chercheurs, cliniciens, personnels paramédicaux, de l’inter région EN-HOPE a pour objectifs de favoriser le partage d’expertise dans différents domaines: médical, paramédical, sciences humaines et sociales, ainsi que la mise en place de réseaux et de projets collaboratifs multicentriques.

Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA pharma, participera à cet évènement. Vous pourrez rencontrer Jeremy sur le stand d’ORPHELIA Pharma. Vous pouvez également le contacter pour organiser un rdv: jeremy.bastid@orphelia-pharma.eu.

ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent la publication dans la revue Pharmaceuticals des travaux de développement de la première suspension buvable de témozolomide pour les enfants

Paris et Lyon, le 9 juin 2022 – ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent conjointement aujourd’hui la publication dans la revue scientifique Pharmaceuticals de leurs travaux portant sur le développement d’une suspension buvable de témozolomide destinée au traitement de jeunes patients et d’adultes atteints d’un cancer et présentant des difficultés pour avaler les gélules de témozolomide (Annereau M. et al., Pharmaceuticals, 2022).

« Depuis 2015, nous fabriquons une préparation hospitalière liquide de témozolomide pour répondre aux besoins des jeunes patients traités dans notre institut et quelques centres partenaires », explique Maxime Annereau, pharmacien à Gustave Roussy et à l’origine de ce projet. « En collaboration avec ORPHELIA Pharma, nous avons mené les travaux de recherche nécessaires pour optimiser les propriétés physico-chimiques et la stabilité de la suspension. Puis nous avons conduit une étude de palatabilité afin de sélectionner l’arôme capable de couvrir l’amertume du témozolomide de la manière la plus efficace. La mise au point de cette formulation concentrée a permis d’obtenir une forme pratique pour les soignants et les patients.», ajoute-t-il.

« Les travaux menés avec notre partenaire hospitalier Gustave Roussy ont conduit au prototype de KIMOZO®, version industrialisée et brevetée de cette suspension buvable concentrée. KIMOZO® est actuellement en phase avancée de développement clinique », indique Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge de nombreuses pathologies cancéreuses pédiatriques, et tout particulièrement du neuroblastome réfractaire ou en rechute qui touche malheureusement de très jeunes enfants. Grâce aux résultats de cette collaboration, nous entendons mettre rapidement cette forme pédiatrique à disposition des patients », conclut-il.

A propos de KIMOZO® 40 mg/ml

KIMOZO® 40 mg/ml, suspension pédiatrique buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût, est le fruit d’une collaboration entre les pharmaciens et cliniciens de Gustave Roussy et les équipes de développement d’ORPHELIA Pharma. La formulation de KIMOZO a fait l’objet d’une demande de brevet en Europe et aux Etats-Unis.

A propos de Gustave Roussy

Classé premier centre européen et sixième mondial, Gustave Roussy constitue un pôle d’expertise globale entièrement dédié aux patients atteints de cancer. L’Institut est un pilier fondateur du biocluster en oncologie Paris Saclay Cancer Cluster. Source d’innovations thérapeutiques et d’avancées diagnostiques, l’Institut accueille près de 50 000 patients chaque année et développe une approche intégrée entre recherche, soins et enseignement. Expert des cancers rares et des tumeurs complexes, Gustave Roussy traite tous les cancers, à tous les âges de la vie. Il propose à ses patients une prise en charge personnalisée qui allie innovation et humanité, où sont pris en compte le soin mais aussi la qualité de vie physique, psychologique et sociale. Avec 4 100 salariés répartis sur deux sites, Villejuif et Chevilly-Larue, Gustave Roussy réunit les expertises indispensables à une recherche de haut niveau en cancérologie ; un quart des patients traités sont inclus dans des essais cliniques.

Pour en savoir plus sur Gustave Roussy et suivre les actualités de l’Institut : www.gustaveroussy.fr, Twitter, Facebook, LinkedIn, Instagram

Contact : Claire Parisel / presse@gustaveroussy.fr / +33 (0)1 42 11 50 59

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines des maladies rares, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

Plus d’information sur www.orphelia-pharma.eu.

ORPHELIA annonce les résultats positifs de l’étude de bioéquivalence de KIMOZO® (suspension orale de témozolomide)

Paris et Lyon, le 31 mai 2022 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce aujourd’hui les résultats positifs de l’étude de bioéquivalence de KIMOZO®, nouvelle suspension orale de témozolomide prête à l’emploi. L’étude visait à déterminer la bioéquivalence entre la suspension KIMOZO® et les gélules de témozolomide.

La communication #368704 intitulée “bioequivalence study of a novel liquid and ready-to-use temozolomide oral suspension and temozolomide capsules in patients with primary central nervous system malignancies“ (Ducray et al.), a été sélectionnée par le comité du programme scientifique du congrès annuel de l’ASCO 2022. Les données publiées en ligne démontrent l’équivalence de la suspension buvable KIMOZO® et des gélules de témozolomide.

« Les résultats positifs de cette étude de bioéquivalence constituent une étape importante dans le développement de KIMOZO® », commente Caroline Lemarchand, Directeur du Développement Pharmaceutique chez ORPHELIA Pharma. « KIMOZO® est la première forme buvable de témozolomide spécifiquement développée pour répondre aux besoins des jeunes enfants atteints de cancer », ajoute‑t-elle.

« Le témozolomide fait partie du traitement de référence du neuroblastome réfractaire ou en rechute, un cancer au pronostic sombre qui touche les jeunes enfants. KIMOZO® est actuellement en cours d’évaluation clinique (essai TEMOkids, NCT04610736) et notre objectif est de mettre cette formulation pédiatrique de témozolomide à la disposition des enfants dans les plus brefs délais » ; conclut Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

À propos de l’étude de bioéquivalence (NCT04467346)

L’étude de bioéquivalence NCT04467346 était une étude ouverte, randomisée, en cross-over, à 2 périodes menée chez 30 patients adultes atteints de tumeurs malignes primaires du système nerveux central. L’objectif de l’étude était de démontrer la bioéquivalence entre la suspension buvable KIMOZO® et les gélules de TEMODAL®, de définir les paramètres pharmacocinétiques de KIMOZO® et d’évaluer la sécurité et la tolérance, y compris la tolérance buccale, de KIMOZO®.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention d’une aide de 1 million € de Bpifrance pour le développement d’un médicament destiné au traitement d’une forme rare d’épilepsie

Paris et Lyon, le 11 mai 2022 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce aujourd’hui avoir obtenu le soutien de Bpifrance à travers une avance récupérable d’un montant d’un million d’Euro. Cette aide a pour objectif d’accompagner le développement d’un médicament pour le traitement d’une encéphalopathie épileptique rare de l’enfant.

« Nous collaborons activement avec des équipes académiques à ce projet dont le développement clinique pourrait débuter d’ici 2 ans », indique Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Il s’agit d’un projet ambitieux pour lequel nous disposons d’un rationnel scientifique solide et qui pourrait améliorer significativement la prise en charge de ces patients », ajoute-t-il.

« Nous remercions les équipes de Bpifrance pour leur soutien renouvelé qui nous permet d’amorcer le développement d’un médicament susceptible de devenir une nouvelle option thérapeutique dans cette indication orpheline » conclut Hugues Bienaymé, Directeur Général.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux médicaments approuvés dans l’Union Européenne et un produit en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche grâce à des partenariats académiques et industriels.

Journée internationale des cancers de l’enfant

Aujourd’hui, 15 février 2022, est la journée internationale des cancers de l’enfant. Cette journée est une campagne mondiale de sensibilisation aux cancers pédiatriques et nous permet d’exprimer notre soutien aux enfants et adolescents atteints de cancer. Chez ORPHELIA Pharma, nous nous engageons à améliorer les traitements contre les cancers des enfants. Ainsi, nous sommes fiers d’annoncer que, lors du symposium annuel de l’association Imagine for Margo – Children without Cancer (e-colloque FAST) qui s’est tenu il y a quelques jours, nous avons signé la charte visant à accélérer le développement de nouveaux traitements, faciliter le partage et l’analyse des données pour une recherche dédiée et améliorer le suivi à long terme des patients. Plus d’informations : https://lnkd.in/d9yApGWs. ORPHELIA Pharma: https://lnkd.in/efSUdMP

ORPHELIA Pharma lève de nouveaux fonds

ORPHELIA Pharma lève de nouveaux fonds pour accélérer ses opérations commerciales et cliniques

Paris, Lyon, le 14 décembre 2021 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce avoir procédé à une augmentation de capital menée par l’ensemble de ses actionnaires : initiative OCTALFA et Gilles Alberici, Pierre Fabre Médicament/Pierre Fabre Invest, Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Jean-François Auffret) et Cemag (André Ulmann). Les fonds seront utilisés pour renforcer l’équipe et poursuivre le développement clinique de Kimozo®.

« Je remercie tout particulièrement l’ensemble de nos actionnaires pour leur confiance renouvelée », a déclaré M. Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Avec leur soutien, nous allons développer l’infrastructure commerciale de la société, accroitre nos partenariats internationaux et poursuivre les efforts de R&D dans le domaine des maladies rares de l’enfant ».

À propos de Kimozo®

Kimozo® est la première formulation pédiatrique de témozolomide ; elle est adaptée au traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute chez l’enfant et bénéficie d’un brevet. Fruit d’un partenariat avec les équipes de Gustave-Roussy (Villejuif, France), ce médicament est en fin de développement clinique.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux produits approuvés dans l’Union Européenne et un projet en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche au travers de partenariats académiques et industriels.

Délivrance d’un brevet européen couvrant Kimozo®

ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent la délivrance d’un brevet européen couvrant Kimozo®, la première formulation liquide orale de témozolomide

Paris et Lyon, le 16 juin 2021 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins et Gustave Roussy, premier centre de lutte contre le cancer en Europe, annoncent aujourd’hui que l’Office Européen des Brevets a délivré le brevet EP3613436 qui couvre Kimozo®, la première suspension pédiatrique buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût. Kimozo® est le fruit d’une collaboration entre les pharmaciens et cliniciens de Gustave Roussy et ORPHELIA Pharma.

« Le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge du neuroblastome réfractaire ou en rechute, une maladie qui affecte malheureusement de très jeunes enfants. Nous travaillons en étroite collaboration avec les cliniciens européens et avons pour objectif de mettre à disposition des patients dès 2021 cette forme pédiatrique de témozolomide par le biais de programmes d’accès précoce » ; commente Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

« Nous avions développé une préparation hospitalière liquide de témozolomide en 2015 pour répondre aux besoins des jeunes patients traités dans notre centre », expliquent Maxime Annereau, pharmacien à Gustave Roussy et Samuel Abbou, pédiatre à Gustave Roussy, tous deux à l’origine de ce projet. « Cette préparation était adaptée aux enfants mais ne présentait pas les propriétés physico-chimiques et de stabilité compatibles avec un produit industrialisé. Cette chimiothérapie sous forme buvable n’était donc pas disponible pour tous les patients. Trois années de recherche et développement entre Gustave Roussy et la société ORPHELIA Pharma ont été nécessaires afin d’atteindre le cahier des charges que nous nous étions fixé : une formulation concentrée, stable et dont le goût est masqué de manière efficace ».

« Nos travaux de recherche ont permis de mettre au point Kimozo®, la première formulation buvable de témozolomide. L’innovation repose sur la découverte d’un excipient essentiel pour améliorer la stabilité et les propriétés rhéologiques de la suspension, une invention que nous avons brevetée », conclut Jeremy Bastid.

La délivrance du brevet EP3613436, intitulé « suspension orale de témozolomide » et détenu en copropriété par ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy, a été publiée au European Patent Bulletin. Prenant en compte la date de dépôt de la demande, la période de protection de ce brevet devrait s’étendre jusqu’en 2038.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares. Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, approuvé fin 2018 en particulier dans le traitement du syndrome de West, est lancé dans plusieurs pays européens. Notre deuxième produit, Ivozall®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne fin 2019 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène également des projets de recherche grâce à des collaborations académiques et industrielles.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.orphelia-pharma.eu

Contact presse : Séverine Martin – +33 (0)1 42 77 08 18 – orphelia@orphelia-pharma.eu

A propos de Gustave Roussy

Classé premier centre européen et cinquième mondial dans la lutte contre le cancer, Gustave Roussy constitue un pôle d’expertise globale entièrement dédié aux patients atteints de cancer. Source d’innovations thérapeutiques et d’avancées diagnostiques, l’Institut accueille près de 50 000 patients chaque année et développe une approche intégrée entre recherche, soins et enseignement. Expert des cancers rares et des tumeurs complexes, Gustave Roussy traite tous les cancers, à tous les âges de la vie. Il propose à ses patients une prise en charge personnalisée qui allie innovation et humanité, où sont pris en compte le soin mais aussi la qualité de vie physique, psychologique et sociale. Avec 3 200 professionnels répartis sur deux sites, Villejuif et Chevilly-Larue, Gustave Roussy réunit les expertises indispensables à une recherche de haut niveau en cancérologie ; un quart des patients traités sont inclus dans des essais cliniques.

Pour en savoir plus : www.gustaveroussy.fr

Contact presse : Claire Parisel – 01 42 11 50 59 – 06 17 66 00 26 – claire.parisel@gustaveroussy.fr

À propos de Kimozo®

Kimozo® (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo® est un médicament en cours d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

Inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids

ORPHELIA Pharma annonce l’inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids

Paris et Lyon, le 04 mai 2021 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui le recrutement du premier patient dans l’étude clinique pédiatrique TEMOkids. L’essai TEMOkids vise à évaluer la pharmacocinétique, la tolérance, l’acceptabilité et la réponse au traitement de Kimozo®, la première formulation buvable de témozolomide, dans la population pédiatrique (www.temokids.eu).

Le témozolomide est un médicament anticancéreux utilisé dans les protocoles de traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute qui touchent principalement les très jeunes enfants. Il est aussi utilisé dans le traitement des rhabdomyosarcomes et de certaines tumeurs cérébrales. Les seules formes orales de témozolomide actuellement disponibles sont des gélules qui ne sont pas adaptées à l’enfant ; en effet, les gélules doivent être ouvertes et leur contenu mélangé à de la nourriture pour permettre l’administration du médicament. Chez le jeune enfant, la formulation est primordiale pour assurer la prise correcte des médicaments, la sécurité, la précision de la dose délivrée et l’observance du traitement. Pour répondre aux attentes des onco-pédiatres et aux besoins des enfants, ORPHELIA Pharma, en étroite collaboration avec les équipes de Gustave Roussy, a développé Kimozo®, la première forme buvable de témozolomide prête à l’emploi.

« L’essai TEMOkids, au cours duquel notre suspension buvable de témozolomide sera pour la première fois administrée à l’enfant, est une étape majeure du développement clinique de Kimozo® », déclare Caroline Lemarchand, Responsable du Développement Pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, « Cette étude prévoit d’évaluer la pharmacocinétique du témozolomide, seul ou en combinaison avec d’autres traitements, chez l’enfant à partir de l’âge de 1 an. Elle permettra également de définir la tolérance et l’acceptabilité de Kimozo® dans la population de l’étude et de collecter des données sur la réponse au traitement. Les premiers résultats de cet essai clinique sont attendus mi-2022 ».

« Nous sommes très heureux de participer au développement clinique de cette nouvelle formulation pédiatrique de témozolomide qui était attendue de longue date pour la prise en charge des cancers chez l’enfant », souligne le Dr Samuel Abbou, onco-pédiatre à l’hôpital Gustave Roussy et investigateur coordonnateur de l’étude TEMOkids. « L’étude prévoit de recruter 40 enfants dans 5 pays, la France, l’Allemagne, l’Espagne, le Royaume-Uni et les Pays-Bas, grâce au soutien d’un réseau structuré d’oncologie pédiatrique à l’échelle européenne ».

« Nous avons reçu un accueil enthousiaste de la communauté des onco-pédiatres européens qui ont souhaité participer à cet essai clinique », ajoute Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « TEMOkids vient compléter notre étude de bioéquivalence en cours de recrutement chez l’adulte et devrait permettre de soutenir le dépôt du dossier d’enregistrement de Kimozo® à l’échelle européenne dès 2023 », conclut-il.

À propos de l’étude TEMOkids (NCT04610736)

L’essai clinique intitulé « TEMOkids Study : A Phase I Pediatric Study for KIMOZO, Oral Suspension of temozolomide » est une étude internationale de phase I, ouverte, non randomisée chez 40 patients pédiatriques âgés d’un an ou plus. L’objectif principal de l’étude est d’évaluer les paramètres pharmacocinétiques de Kimozo® dans la population de l’étude. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la tolérance et la réponse au traitement, ainsi que l’acceptabilité chez les enfants.

Dix centres cliniques sont impliqués dans l’étude TEMOkids : Gustave Roussy – Villejuif (centre coordinateur), Institut Curie – Paris, Hôpital Timone Enfants – Marseille, Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique – Lyon, Centre Oscar Lambret – Lille, Charité University Medicine hospital – Berlin – Allemagne, Hopp Children’s Cancer Center – Heidelberg – Allemagne, Princess Maxima Center for Pediatric Oncology – Utrecht – Pays-Bas, Hospital Universitari Vall d’Hebron – Barcelone – Espagne et Southampton General Hospital – Southampton – Royaume-Uni.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.temokids.eu.

À propos de Kimozo®

Kimozo® (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension buvable prête à l’emploi et au goût masqué de témozolomide qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo® est un médicament en cours d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

Accord de licence pour la distribution de Kigabeq® dans 14 pays européens

ORPHELIA Pharma et Biocodex signent un accord de licence pour la distribution de Kigabeq® dans 14 pays européens

Paris et Gentilly – le 6 avril 2021 – ORPHELIA Pharma et Biocodex annoncent ce jour avoir signé un accord de distribution et de commercialisation de Kigabeq® (vigabatrine) dans une grande partie du territoire de l’Union Européenne, dont la France.

Kigabeq®, la première forme pédiatrique de vigabatrine développée par ORPHELIA Pharma, est indiqué, entre autres, dans le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West). Kigabeq® est approuvé en Europe, où ce médicament destiné exclusivement aux enfants bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché centralisée (Paediatric Use Marketing autorisation, PUMA).

« Nous sommes très heureux d’annoncer cette collaboration avec la société Biocodex », déclare Hugues BIENAYME, fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En raison de sa grande expérience dans le domaine de l’épilepsie pédiatrique et des maladies rares, Biocodex est certainement le meilleur partenaire pour la distribution de Kigabeq® en Europe ».

« Avec Kigabeq®, seule présentation pédiatrique de vigabatrine, Biocodex étoffe son portefeuille de médicaments destinés aux pathologies rares et graves de l’enfant » ajoute Nicolas COUDURIER, Directeur Général de Biocodex. « Kigabeq® et Diacomit® (stiripentol, développé et commercialisé par Biocodex) , sont deux médicaments répondant à un besoin médical important pour de jeunes patients souffrant d’épilepsies sévères et pharmacorésistantes ».

« Notre objectif est de mettre Kigabeq® à la disposition de l’ensemble des cliniciens européens, tout particulièrement des neuropédiatres, pour que les enfants touchés par le syndrome de West puissent en bénéficier », conclut Gilles ALBERICI, Président d’ORPHELIA Pharma, « Grâce à cet accord avec Biocodex, Kigabeq® pourra désormais être prescrit dans la majeure partie du territoire européen ».

À propos de Kigabeq®

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel sous forme de comprimés solubles dosés à 100 mg et 500 mg de vigabatrine pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué notamment dans le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique européenne (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou ayant un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos de Biocodex

Fondé en 1953 autour du développement et de la commercialisation de la première souche de levure probiotique au monde, Saccharomyces boulardii CNCM I-745, Biocodex est depuis passé de pionnier à acteur international majeur dans le domaine des microbiotes.

Par ailleurs, Biocodex a étendu ses travaux dans les pathologies du système nerveux central, notamment en neurologie pédiatrique, renforçant son engagement à améliorer la qualité de vie des patients grâce à des médicaments innovants dans des domaines à forts besoins médicaux non satisfaits.

Biocodex a ainsi développé et mis à disposition des neuropédiatres un traitement antiépileptique, le stiripentol (Diacomit®), indiqué pour le traitement du syndrome de Dravet, un type rare et grave d’épilepsie se manifestant dès la première année de vie. Après son AMM en Europe en 2007, au Canada et au Japon en 2012, Diacomit® a été enregistré aux États-Unis et en Suisse en 2018 , en Australie en 2019 et récemment en Argentine.

Les patients bénéficient également de ce médicament dans de nombreux autres pays grâce à un programme d’utilisation compassionnelle. Une équipe médicale dédiée est en charge de ce médicament et du portefeuille de médicaments orphelins, en contact permanent avec les centres spécialisés en neuropédiatrie en Europe et dans le monde.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, approuvé fin 2018 en particulier dans le traitement du syndrome de West, est lancé dans plusieurs pays européens. Notre deuxième produit, Ivozall®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne fin 2019 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène également des projets de recherche grâce à des collaborations académiques et industrielles.

Contact presse

Séverine MARTIN / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

Véronique STALLER / v.staller@biocodex.fr /+33 (0)1 41 24 30 84

Ouverture de l’établissement pharmaceutique exploitant

ORPHELIA Pharma annonce l’ouverture de son établissement pharmaceutique exploitant en France

Paris et Lyon, le 2 février 2021. ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins annonce aujourd’hui avoir ouvert son établissement pharmaceutique exploitant en France. Conformément au Code de la Santé Publique, ORPHELIA Pharma pourra désormais exploiter en son nom des médicaments commerciaux. L’exploitation comprend les opérations d’importation, de vente, de publicité, d’information médicale, de pharmacovigilance, et de suivi des lots. Cet établissement permettra également d’exploiter des Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU), pour le compte d’ORPHELIA Pharma ou de tiers.

« Cette ouverture permet d’exploiter dès à présent en France nos propres médicaments avec Autorisation de Mise sur le Marché. Nous avons en effet 2 médicaments pédiatriques approuvés en Europe par procédure centralisée : Kigabeq® (vigabatrine) et Ivozall® (clofarabine)», commente Laurent Martin, Directeur des Affaires Pharmaceutiques et Pharmacien Responsable d’ORPHELIA Pharma, « Devenir établissement pharmaceutique nous permettra également d’envisager la mise à disposition sous statut ATU de notre médicament expérimental Kimozo®, formulation buvable de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute, après validation par les autorités sanitaires », ajoute-t-il.

« Après avoir obtenu l’autorisation d’ouverture de notre établissement pharmaceutique exploitant de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) le 18 novembre 2020, cette ouverture effective est un jalon important pour la société et vient couronner le travail de l’ensemble de l’équipe d’ORPHELIA Pharma », conclut Hugues Bienaymé, Directeur Général.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est disponible dans plusieurs pays. Notre second produit, Ivozall®, a plus récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.

Obtention d’une subvention de la région Île-de-France pour soutenir le développement de son activité commerciale en Europe et aux États-Unis

ORPHELIA Pharma reçoit une subvention de la région Île-de-France pour soutenir le développement de son activité commerciale en Europe et aux États-Unis

Paris et Lyon, le 26 janvier 2021. ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins annonce aujourd’hui avoir reçu le soutien de la région Île-de-France dans le cadre du programme PM’up pour accélérer le développement commercial de l’entreprise en Europe et aux États-Unis. ORPHELIA Pharma recevra une subvention de 250 000 € visant à soutenir les activités internationales de l’entreprise.

« Nous sommes reconnaissants de recevoir le soutien de la région Île-de-France qui nous permettra d’accélérer le développement de nos médicaments dans le monde entier. Nos produits répondent aux besoins médicaux non satisfaits de plusieurs maladies pédiatriques graves et notre ambition est de les rendre accessibles à tous les patients », commente Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

« Nous utiliserons les fonds pour déployer Kigabeq® en Europe et poursuivre la recherche de partenaires pour des territoires clés hors Europe », déclare Hugues Bienaymé, Directeur Général. « Ce programme nous permettra également de préparer la stratégie et l’accès au marché américain de Kimozo®, la première formulation pédiatrique buvable de témozolomide actuellement en développement pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute », ajoute-t-il.

A propos du dispositif PM’up

La Région île de France soutient le développement des Petites et Moyennes Entreprises en attribuant une aide financière pour accompagner leur stratégie de croissance. PM’up est une subvention qui peut aller jusqu’à 250 000 € pour financer un plan de développement sur 3 ans. Pour plus d’informations, veuillez visiter https://www.iledefrance.fr/pmup.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est lancé dans plusieurs pays. Notre deuxième produit, Ivozall®, a récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.

Signature d’un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

ORPHELIA Pharma et Ethypharm signent un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

Saint-Cloud et Paris – 19 janvier 2021 – Ethypharm et ORPHELIA Pharma annoncent ce jour la signature d’un accord exclusif pour le développement, l’enregistrement et la commercialisation en République Populaire de Chine de Kigabeq® (vigabatrine) indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West).

Kigabeq®, la première forme pédiatrique de vigabatrine développée par ORPHELIA Pharma, est approuvé et commercialisé en Europe où ce médicament destiné exclusivement aux enfants bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing autorisation, PUMA). Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson.

Il existe en Chine un important besoin médical non satisfait pour les patients souffrant de cette forme rare d’épilepsie dévastatrice. En concluant cet accord, Ethypharm et ORPHELIA Pharma s’engagent à fournir un traitement approprié aux enfants chinois atteints de cette maladie rare.

Dans le cadre de cet accord, ORPHELIA Pharma accorde à Ethypharm les droits exclusifs sur Kigabeq® en République Populaire de Chine. Après l’enregistrement, Ethypharm sera responsable de la mise sur le marché, de la distribution, et de la vente de Kigabeq® sur le territoire chinois.

« Notre objectif est de mettre à disposition Kigabeq® dans de nombreux territoires. Après l’Europe et la Chine, de nouveaux accords seront passés pour permettre la commercialisation de cette formulation de vigabatrine particulièrement adaptée aux enfants » déclare Hugues BIENAYME, fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma.

« Nous sommes très heureux d’établir ce partenariat avec ORPHELIA Pharma. Cette collaboration apporte une solution optimisée aux jeunes patients chinois. La commercialisation prochaine de Kigabeq® s’inscrit ainsi pleinement dans notre stratégie de renforcement de notre franchise maladies rares en Chine ” dit Bertrand DELUARD, président et Directeur Général d’Ethypharm.

A travers ce partenariat, Ethypharm renforce son ambition de devenir un acteur clé dans le domaine des maladies rares en Chine. Opérant avec succès depuis plus de 20 ans dans un environnement chinois en perpétuelle évolution, Ethypharm dispose d’une filiale entièrement intégrée située à Shanghai. « Notre filiale est un partenaire de choix pour les entreprises qui souhaitent mettre à disposition des patients chinois leurs médicaments orphelins ou pour des maladies rares déjà commercialisés à l’échelle internationale », indique François LIOT, Directeur de la filiale Ethypharm Shanghai.

« C’est un plaisir de conclure cet accord avec Ethypharm, qui se fonde sur l’intérêt de Kigabeq® en pédiatrie. Grâce à la connaissance approfondie que le groupe Ethypharm développe en Chine, nous sommes très confiants dans le fait que les enfants chinois souffrant de spasmes infantiles auront aussi rapidement que possible accès à Kigabeq® » ajoute Gilles ALBERICI, Président d’ORPHELIA Pharma.

À propos de Kigabeq®

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel. Présenté sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou avec un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos du Groupe Ethypharm

Ethypharm est un laboratoire pharmaceutique européen spécialisé dans deux domaines thérapeutiques : le système nerveux central et les soins d’urgence. Ethypharm commercialise ses médicaments en direct en Europe et en Chine, et s’allie à des partenaires en Amérique du Nord et au Moyen-Orient où ses médicaments sont en forte demande. Le Groupe emploie plus de 1 500 collaborateurs, majoritairement basés en Europe et en Chine.

Ethypharm collabore étroitement avec les autorités et les professionnels de santé pour garantir l’utilisation appropriée et l’accès au plus grand nombre de ses médicaments.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est lancé dans plusieurs pays. Notre deuxième produit, Ivozall®, a récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.

Contact presse

Avril PONNELLE / presse@ethypharm.com / + 33 (0)1 41 12 17 20

Séverine MARTIN / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

ORPHELIA Pharma organise un Symposium lors du congrès SIOP 2020

Cher Docteur,

ORPHELIA Pharma vous convie à son symposium sur l’utilisation du témozolomide dans la prise en charge des tumeurs pédiatriques et le développement de Kimozo, la première suspension orale de témozolomide prête à l’emploi et au goût masqué adaptée aux enfants. Le symposium intitulé « Improving children care with temozolomide oral suspension » se tiendra lors du prochain congrès annuel de la SIOP qui se déroulera du 14 au 17 octobre 2020 dans un format entièrement virtuel.

Au cours de cette session, deux cliniciens de renommée internationale, le Dr Lucas Moreno (Hôpital Vall d’Hebron à Barcelone) et le Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy à Villejuif) présenteront la place du témozolomide dans le traitement des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires et plus particulièrement dans les neuroblastomes. Leur intervention sera suivie de celle du Dr Caroline Lemarchand, Directeur du Développement Pharmaceutique de notre laboratoire, qui présentera Kimozo, la première forme pédiatrique de témozolomide en développement clinique.

Ce symposium aura lieu le vendredi 16 octobre 2020 de 9h15 à 9h35 (heure locale Ottawa), de 15h15 à 15h35 en France. Pour y assister, vous devez vous connecter au site de la SIOP (SIOP-Congress.org), entrer votre identifiant et votre mot de passe remis lors de votre inscription au congrès, cliquer sur « Product Theatre » et choisir le symposium virtuel d’ORPHELIA Pharma.

Espérant vous compter parmi nous à l’occasion de cet évènement, je vous souhaite d’ores et déjà un excellent congrès SIOP 2020.

Bien cordialement,

Pierre-Julien COTTE

ORPHELIA Pharma to organize a Symposium at the SIOP congress 2020

Dear Doctor,

ORPHELIA Pharma is delighted to invite you to attend its symposium on the use of temozolomide in the management of pediatric tumors and the development of Kimozo, the first ready-to-use, taste-masked oral suspension of temozolomide suitable for children. The symposium entitled “Improving children care with temozolomide oral suspension” will be held during the next SIOP annual congress which will take place from October 14^th to 17^th, 2020 in a fully virtual format.

During this session, two internationally renowned clinicians, Dr Lucas Moreno (Vall d’Hebron Hospital in Barcelona) and Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy in Villejuif) will highlight the role of temozolomide in the treatment of relapsed or refractory pediatric tumors and more particularly in neuroblastomas. Their speech will be followed by Dr Caroline Lemarchand, Director of Pharmaceutical Development of our laboratory, who will present Kimozo, the first pediatric formulation of temozolomide under clinical development developed by ORPHELIA Pharma.

This symposium will take place on Friday, October 16, 2020 from 9:15 a.m. to 9:35 a.m. (local Ottawa time), from 3:15 p.m. to 3:35 p.m. Central European Time (CET). To attend, you must connect to the SIOP website (SIOP-Congress.org), enter your username and password given when you registered for the congress, click on “Product Theater” and choose the virtual symposium of ORPHELIA Pharma.

Hoping to have you with us on this occasion, I already wish you an excellent SIOP 2020 congress.

Best regards,

Pierre-Julien COTTE

ORPHELIA Pharma organise un Symposium lors du congrès SIOP 2020

Paris, le 12 octobre 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui l’organisation d’un symposium au congrès virtuel 2020 de la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique (SIOP). La séance se concentrera sur l’utilisation pédiatrique du témozolomide dans le traitement des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires et mettra en valeur le développement de Kimozo, une suspension orale prête à l’emploi avec goût masqué de témozolomide adaptée aux enfants.

« ORPHELIA Pharma s’engage à améliorer les soins aux patients atteints de maladies rares et pédiatriques, y compris en développant des formulations novatrices pour répondre aux besoins des enfants », commente Jérémy Bastid, directeur du développement d’ORPHELIA Pharma. « Notre engagement à développer des médicaments adaptés aux enfants est un pilier historique de notre entreprise et cette session de la réunion du SIOP met en lumière notre étroite collaboration à long terme avec la communauté de l’oncologie pédiatrique. »

Ce symposium de l’industrie intitulé “Improving children care with temozolomide oral suspension” aura lieu le vendredi 16 octobre de 9 h 15 à 9 h 35, heure locale (Ottawa), de 15 h 15 à 15 h 35 en France, et accessible en se connectant sur le site Web de la réunion du SIOP (SIOP-Congress.org) dans la section « Product theatre ».

Le Dr Lucas Moreno (Hôpital val d’Hébron, Espagne) et le Dr Dominique Valteau-Couanet (Hôpital Gustave Roussy, France), deux cliniciens de renommée internationale, souligneront le rôle critique du témozolomide dans la prise en charge des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires, y compris dans le neuroblastome à haut risque. La troisième conférencière, le Dr Caroline Lemarchand, directrice du développement pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, discutera du développement de Kimozo, la première formulation pédiatrique de témozolomide en développement clinique.

Nous sommes impatients de vous accueillir à cet événement unique.

À propos de Kimozo

Kimozo (également connu sous le nom de Ped-TMZ ou ORP-005) est une suspension orale prête à l’emploi du témozolomide avec masquage de goût qui est actuellement en cours de développement clinique pour répondre aux besoins des enfants. Kimozo est un médicament d’investigation qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

À propos du congrès virtuel SIOP 2020

Le congrès annuel du SIOP réunit plus de 2 500 cliniciens et scientifiques de premier plan, venant de plus de 100 pays, pour partager les progrès scientifiques importants réalisés récemment dans le domaine de l’oncologie pédiatrique. Ce congrès représente une occasion unique de rester à jour dans ce domaine en évolution rapide et d’être en mesure d’apporter les dernières innovations de prise en charge des enfants. Compte tenu de l’impact de la pandémie de la COVID-19 sur les restrictions de voyage et les exigences de distanciation physique, l’assemblée annuelle du SIOP 2020 se tiendra de façon virtuelle du 14 au 17 octobre 2020.

Inclusion d’un premier patient dans une étude clinique évaluant Kimozo

ORPHELIA Pharma annonce l’inclusion d’un premier patient dans une étude clinique évaluant Kimozo, sa formulation pédiatrique de témozolomide

Paris et Lyon, le 5 octobre 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique Française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, est heureuse d’annoncer l’inclusion du premier patient dans l’étude clinique visant à démontrer la bioéquivalence entre Kimozo, la première formulation pédiatrique de témozolomide en développement clinique, et Temodal® en gélules.

Le témozolomide est un médicament anticancéreux essentiel recommandé, bien que non approuvé, dans les protocoles de traitement du neuroblastome récidivant ou réfractaire, une condition qui affecte les jeunes enfants. Les seules formulations orales qui sont disponibles dans le commerce sont des gélules qui ne sont pas adaptées aux jeunes enfants. Les soignants sont donc obligés d’ouvrir des gélules et de disperser leur contenu dans un aliment avant l’administration à l’enfant, ce qui induit une incertitude en ce qui concerne la dose délivrée, une exposition de l’aidant au médicament cytotoxique et une instabilité du médicament dans un milieu aqueux. Pour surmonter les risques que cette situation implique, Kimozo, une formulation orale, stable et prête à l’emploi, a été spécifiquement conçue pour répondre aux besoins de la population pédiatrique.

Kimozo a été développé en collaboration avec Gustave Roussy, un des premiers centres de cancérologie en Europe. L’essai clinique mené par ORPHELIA Pharma vise à démontrer, à des fins réglementaires, la bioéquivalence entre Kimozo et les gélules de Temodal® chez les patients adultes atteints de cancers du système nerveux central.

« Nous avons franchi une étape importante pour Kimozo avec l’approbation de l’essai clinique par les autorités compétentes et le recrutement d’un premier patient », a déclaré Caroline Lemarchand, Responsable du Développement Pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, « Nous prévoyons de recruter 30 patients d’ici la mi-2021 grâce au soutien des trois équipes de neuro-oncologie impliquées dans l’essai: le professeur Ducray des Hospices Civils de Lyon (chercheur coordinateur), le professeur Chinot de l’hôpital De la Timone à Marseille et le Dr Bronnimann de l’hôpital Saint-André de Bordeaux. »

« Nous sommes heureux de contribuer au développement de cette nouvelle formulation pédiatrique de témozolomide. Une forme liquide est sans ambiguïté d’intérêt pour le traitement des enfants », souligne le Pr François Ducray. Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma, ajoute : « Cette première administration est une étape importante dans le développement de Kimozo. Nous préparons, d’ici la fin de l’année, l’ouverture de notre deuxième essai clinique, qui évaluera Kimozo chez les patients pédiatriques », conclut-il.

À propos de l’étude bioéquivalence (NCT04467346)

L’essai clinique intitulé « Bioequivalence Study between temozolomide oral suspension (Ped-TMZ) and Temodal® capsules » (NCT04467346) est une étude de phase I, ouverte, randomisée, croisée, de 2 périodes chez 30 patients masculins ou féminins atteints de cancers du système nerveux central. Les patients recevront, à jeun, 200 mg/m² de suspension orale de témozolomide (Kimozo) ou de Temodal®, lors d’une administration orale unique pendant les 2 périodes de l’étude, en fonction de la randomisation. L’objectif principal est d’évaluer la bioéquivalence entre Kimozo et Temodal® en gélules. Les objectifs secondaires sont de définir les paramètres pharmacocinétiques de Kimozo et d’évaluer son innocuité buccale.

Les centres cliniques impliqués sont les Hospices Civils de Lyon à Bron; le CHU de Bordeaux et l’Hôpital de la Timone à Marseille. Le sponsor de l’étude est ORPHELIA Pharma.

À propos de Kimozo

Kimozo (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension orale prête à l’emploi et au goût masqué de témozolomide qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo est un médicament d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

ORPHELIA Pharma annonce le recrutement de Laurent Martin au poste de Directeur des Affaires Pharmaceutiques

Paris et Lyon, le 11 mars 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, a le plaisir d’annoncer la nomination de Monsieur Laurent Martin au poste de Directeur des Affaires Pharmaceutiques, effective au 6 janvier 2020.

Pharmacien et scientifique de formation, Laurent possède plus de 25 années d’expérience dans le développement de médicaments, en particulier dans les pathologies rares et graves. Laurent a participé activement au développement et à la mise sur le marché européenne de plusieurs médicaments orphelins chez Orphan Europe (désormais Recordati Rare Diseases). Plus récemment, il a occupé les postes de Directeur du Développement et Pharmacien Responsable chez DBV Technologies, qui lui ont permis de conduire des développements globaux (Etats-Unis, Europe) de médicaments biologiques innovants destinés essentiellement à la pédiatrie.

« L’expérience de Laurent dans le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares et pédiatriques sera un atout significatif pour ORPHELIA Pharma » commente Hugues Bienaymé, Directeur Général. « Avec Laurent, nous allons finaliser notre structuration pharmaceutique et déposer un dossier d’autorisation d’établissement pharmaceutique exploitant en France. Laurent nous apportera aussi son savoir-faire dans le domaine des Affaires Réglementaires, très utile dans le cadre de nos développements à venir.»

« J’ai été séduit par le modèle d’ORPHELIA Pharma que je suis très heureux de rejoindre à cette période de fort développement et de structuration de l’entreprise » indique Laurent Martin. « Les produits pédiatriques essentiels que développe ORPHELIA Pharma correspondent parfaitement à mon expertise réglementaire et à mon souhait de travailler à la mise sur le marché de médicaments répondant à un fort besoin médical. »

Levée de fonds Orphelia Pharma (décembre 2019)

ORPHELIA Pharma lève 4 m€ pour financer ses opérations commerciales et ses développements cliniques

Des Family Offices Français deviennent actionnaires et rejoignent le conseil d’administration

Paris et Lyon, le 28 janvier 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui qu’elle a renforcé ses fonds propres de 4 millions d’euros en décembre 2019. Les fonds levés seront utilisés par ORPHELIA Pharma pour étoffer l’équipe, développer l’infrastructure commerciale et clinique et mener à bien les projets de la société.

Investisseur principal, Initiative OCTALFA a mené l’opération et a été rejoint par trois Familly Offices dirigés par des entrepreneurs chevronnés : Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Christophe Pasik, Jean-François Auffret et Pierre Ferran) et Cemag (André Ulmann).

« Nous remercions chaleureusement nos actionnaires de la confiance qu’ils témoignent à l’entreprise et ses projets de développement » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En 2020, nous planifions nos premiers revenus avec le lancement de Kigabeq® et d’Ivozall®. Nous demanderons également l’autorisation d’ouverture de notre établissement pharmaceutique exploitant en France et nous prévoyons de recruter 7 nouveaux collaborateurs. »

ORPHELIA Pharma annonce également que Messieurs André Ulmann et Christophe Pasik ont rejoint son Conseil d’Administration.

« Nous sommes particulièrement heureux qu’Alain, André et Christophe nous aient rejoints chez ORPHELIA Pharma. Leurs réussites entrepreneuriales seront un atout majeur pour aider l’entreprise à construire un portefeuille de médicaments pédiatriques pour des pathologies graves et rares. » ajoute Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Nous aurons plaisir à travailler ensemble pour accélérer la structuration de la société et le développement de nouveaux médicaments pédiatriques. »

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant.

Notre mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique en novembre 2019. Nous conduisons des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles.

Lancement commercial de la spécialité Kigabeq® en France

ORPHELIA Pharma annonce le lancement commercial de sa spécialité Kigabeq® en France

Paris et Lyon, le 7 janvier 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui la préparation du lancement de sa spécialité Kigabeq® après avoir conclu un accord avec le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS).

« L’accord de prix démontre l’importance médicale de Kigabeq® pour la Haute Autorité de Santé et le CEPS. Il représente l’ultime étape avant la mise à disposition de notre spécialité sur le marché français », commente Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous travaillons avec notre fabricant et notre distributeur pour que Kigabeq® soit disponible auprès de la communauté des neuropédiatres épileptologues français en avril 2020 ».

« La vigabatrine est un médicament essentiel pour le traitement du syndrome des spasmes infantiles ou syndrome de West », ajoute le Pr. Stéphane Auvin, neuropédiatre à l’hôpital Robert Debré. « Pour cette population de très jeunes enfants, la précision de la dose administrée et la facilité d’emploi permises par Kigabeq® sont des éléments qui vont faciliter la prise en charge thérapeutique ».

« Le lancement prochain de Kigabeq® est l’aboutissement de plusieurs années de recherche et d’efforts menés en collaboration avec ORPHELIA Pharma » conclut le Dr. Catherine Chiron, neuropédiatre à l’hôpital Necker-Enfants Malades et Directrice de Recherche à l’Inserm. « Nous sommes heureux que cette collaboration permette désormais de proposer à nos jeunes patients une solution thérapeutique optimisée ».

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou avec un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Sa mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Son premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique en novembre 2019. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles.