ORPHELIA Pharma raises new money

ORPHELIA Pharma raises new money to accelerate its commercial and clinical operations

Paris, Lyon, December 14, 2021 – ORPHELIA Pharma, the French biopharmaceutical company dedicated to the development and commercialization of pediatric drugs in the fields of oncology and neurology, announces that it had made a capital increase to which all its shareholders subscribed : initiative OCTALFA and Gilles Alberici, Pierre Fabre Médicament/Pierre Fabre Invest, Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Jean-François Auffret) and Cemag (André Ulmann). The funds will be used to strengthen the company team and continue the clinical development of Kimozo®.

“I would like to thank all our shareholders for their renewed confidence”, said Mr. Hugues Bienaymé, CEO of ORPHELIA Pharma. “With their support, we will develop the company’s commercial infrastructure, set up new international partnerships and pursue our R&D efforts in the field of rare childhood diseases”.

About Kimozo®

Kimozo® is the first pediatric formulation of temozolomide developed with a patented formulation and adapted for the treatment of refractory or relapsed neuroblastoma in children. The product is the result of a partnership with Gustave-Roussy Hospital (Villejuif, France) and is currently in late clinical development.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of paediatric and orphan diseases. ORPHELIA Pharma’s mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of neurology and oncology, with formulations adapted to the paediatric population. With two products approved in the European Union and a project in an advanced phase of clinical development, ORPHELIA Pharma has recently set up regional agreements in the European Union, the USA and China and is carrying out research projects through academic and industrial partnerships.

ORPHELIA Pharma lève de nouveaux fonds

ORPHELIA Pharma lève de nouveaux fonds pour accélérer ses opérations commerciales et cliniques

Paris, Lyon, le 14 décembre 2021 – ORPHELIA Pharma, la société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques dans les domaines de l’oncologie et de la neurologie, annonce avoir procédé à une augmentation de capital menée par l’ensemble de ses actionnaires : initiative OCTALFA et Gilles Alberici, Pierre Fabre Médicament/Pierre Fabre Invest, Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Jean-François Auffret) et Cemag (André Ulmann). Les fonds seront utilisés pour renforcer l’équipe et poursuivre le développement clinique de Kimozo®.

« Je remercie tout particulièrement l’ensemble de nos actionnaires pour leur confiance renouvelée », a déclaré M. Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Avec leur soutien, nous allons développer l’infrastructure commerciale de la société, accroitre nos partenariats internationaux et poursuivre les efforts de R&D dans le domaine des maladies rares de l’enfant ».

À propos de Kimozo®

Kimozo® est la première formulation pédiatrique de témozolomide ; elle est adaptée au traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute chez l’enfant et bénéficie d’un brevet. Fruit d’un partenariat avec les équipes de Gustave-Roussy (Villejuif, France), ce médicament est en fin de développement clinique.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement des maladies pédiatriques et orphelines. La mission d’ORPHELIA Pharma est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, sous des formulations adaptées à la population pédiatrique. Avec deux produits approuvés dans l’Union Européenne et un projet en phase avancée de développement clinique, ORPHELIA Pharma a récemment mis en place des accords régionaux dans l’Union Européenne, aux USA et en Chine et mène des projets de recherche au travers de partenariats académiques et industriels.

ORPHELIA Pharma and K.S. KIM sign an agreement to supply Kigabeq®

Paris and Tel Aviv – November 16th 2021 – ORPHELIA Pharma and K.S. KIM INTERNATIONAL (SK-PHARMA) LTD announce today the execution of an exclusive distribution and marketing agreement for Kigabeq® (vigabatrin) in the territory of the Russian Federation.

Kigabeq®, the first pediatric form of vigabatrin developed by ORPHELIA Pharma, is notably indicated in the treatment of infantile spasms (West syndrome). Kigabeq® is approved in the European Union, where this medicine, intended exclusively for children, benefits from a centralized marketing authorization (Pediatric Use Marketing authorization, PUMA).

“We are delighted to sign this agreement with K.S. KIM, which is based on the value of Kigabeq® in paediatrics“, says Hugues BIENAYME, Founder and CEO of ORPHELIA Pharma, “With their strong footstep in the distribution of orphan medicines in the Russian territory, K.S. KIM is an excellent partner for Kigabeq®.“

“With Kigabeq®, the only pediatric presentation of vigabatrin, K.S. KIM is expanding its portfolio of drugs intended for rare and serious pathologies in children” adds Dr. Shlomo Sadoun, CEO of K.S. KIM, “Kigabeq® is a drug which address unmet medical needs for young patients affected by severe and resistant epilepsies. Our ultimate objective is to register Kigabeq® as an orphan drug in Russia, nevertheless we will start distributing it immediately as an unlicenced medicine augmenting unmet needs ”.

“Our objective is to make Kigabeq® available as widely as possible, so that all children affected by infantile spasms can benefit.” concludes Gilles ALBERICI, President of ORPHELIA Pharma, “Thanks to this agreement with K.S. KIM, we are very confident that Russian children suffering from infantile spasms will have access to Kigabeq® as quickly as possible.”

About K.S. KIM (SK-Pharma)

K.S. Kim International Ltd. operates as part of the SK-Pharma group of companies. The main areas of focus are the registration, commercialization and marketing of pharmaceutical specialty and orphan drugs, by utilizing data driven decision and distributive marketing strategies. The group is operating in 15 countries with a main focus on the Israeli and Russian markets.

For further information, please go to https://sk-pharma.com

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of pediatric and orphan diseases.

ORPHELIA’s mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology, with formulations that are suited to the pediatric population. With 2 products approved in the European Union and one project in late-stage clinical development, ORPHELIA Pharma recently sets up regional agreements in the EU, the USA and China and conducts research projects through academic and industrial partnerships.

ORPHELIA Pharma and Clinigen sign an agreement to supply Kigabeq®

Paris and Lyon, on July 21st, 2021 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan drugs and Clinigen Group plc (AIM: CLIN, ‘Clinigen’), the global pharmaceutical Products and Services company, announce that they have signed an exclusive agreement to manage the supply and distribution of Kigabeq® into unlicensed markets.

Kigabeq® was granted a European Paediatric Use Marketing Authorization (PUMA) in September 2018 and is currently approved for the treatment of infantile spasms (West Syndrome) and pharmaco-resistant focal-onset seizures (partial seizures).

Under the terms of the agreement, Clinigen will provide access to Kigabeq® 500 mg and 100 mg soluble tablets into markets where Kigabeq® is not commercially available. Clinigen will manage all elements of the supply including healthcare practitioner enquiry management, regulatory oversight, logistics and access management. The agreement currently covers all global territories except for USA, China, EU, UK and Bangladesh.

Sam Herbert, Chief Operating Officer and Head of Products Division, Clinigen, said: “We are pleased to be partnering with ORPHELIA Pharma and to be supplying Kigabeq® through our product lifecycle platform.  This agreement will offer healthcare professionals another option to treat difficult-to-manage types of epilepsy. This is a great example of how Clinigen’s lifecycle platform can help patients source medicines which are not otherwise available.”

Hugues Bienaymé, General Manager of ORPHELIA Pharma added: “We are delighted to have entered into this collaboration with Clinigen. With this agreement, our ambition to make Kigabeq® available worldwide, will be fulfilled.”

Healthcare professionals can obtain details about the products by calling the Clinigen customer service team at +44 (0) 1932 824100, emailing MedicineAccess@clinigengroup.com or going online at  www.clinigendirect.com.

Patients seeking medical information should contact their physician.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of paediatric and orphan diseases. Its mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology, with formulations that are suited to the paediatric population. ORPHELIA’s first product, Kigabeq®, which was approved during the latter part of 2018 for the treatment of West Syndrome in particular, has been launched in several European countries. Its second product, Ivozall®, obtained a European marketing authorization at the end of 2019 for the treatment of acute lymphoblastic leukaemia. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial partnerships.

About Clinigen Group

Clinigen Group plc (AIM: CLIN) is a global, specialist pharmaceutical services and products platform focused on providing ethical access to medicines. Its mission is to deliver the right medicine to the right patient at the right time. The Group operates from sites in North America, Europe, Africa and the Asia Pacific. Clinigen has more than 1,000 employees across five continents in 16 countries, with supply and distribution hubs and operational centres of excellence in key long-term growth regions. The Group works with 34 of the top 50 pharmaceutical companies; interacting with over 5,000 hospitals across more than 115 countries.

For more information on Clinigen, please visit http://www.clinigen.com

European Patent covering Kimozo®

ORPHELIA Pharma and Gustave Roussy announce issuance of European Patent covering Kimozo®, the first oral liquid formulation of temozolomide

Paris and Lyon, on June 16, 2021 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan drugs and Gustave Roussy, the leading cancer center in Europe, announce today that the European Patent Office has issued Patent EP3613436, which is directed to Kimozo®, the first pediatric, ready-to-use and taste-masked oral suspension of temozolomide. Kimozo® results from the collaboration between the pharmacists and clinicians from Gustave Roussy and ORPHELIA Pharma.

“Temozolomide is an essential oncology drug used to treat relapsed or refractory neuroblastoma, a disease that unfortunately affects very young children. We are working in close collaboration with European clinicians and our goal is to make this pediatric form of temozolomide available as early as 2021 through early access programs”; commented Jeremy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma.

“We have developed a hospital compounded liquid preparation of temozolomide in 2015 to address the needs of young patients treated at our center”, explain Maxime Annereau, pharmacist and Samuel Abbou, pediatric oncologist at Gustave Roussy, both at the origin of this project. “This hospital formulation was suitable for children but did not exhibit the physico-chemical and stability properties compatible with an industrialized product. This product was therefore not available to all patients. Three years of research and development between Gustave Roussy and ORPHELIA Pharma were necessary in order to achieve the targeted specifications: a highly concentrated, taste-masked and stable formulation”.

“Our research efforts led to the development of Kimozo®, the first drinkable formulation of temozolomide. The innovation is based on the discovery of a key excipient involved in the stability and the control of the rheological properties of the suspension, an invention that has been patented”, concludes Jeremy Bastid.

The grant of Patent EP3613436 entitled “oral suspension of temozolomide” and co-owned by ORPHELIA Pharma and Gustave Roussy has been published in the European Patent Bulletin. Based on the filing date of the application, the patent protection is expected to last until 2038.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of pediatric and orphan diseases. Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology, with formulations that are suited to the pediatric population. Our first product, Kigabeq®, which was approved during the latter part of 2018 for the treatment of West Syndrome in particular, has been launched in several European countries. Our second product, Ivozall®, obtained a European marketing authorization at the end of 2019 for the treatment of acute lymphoblastic leukemia. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial partnerships.

For further information, please go to www.orphelia-pharma.eu

Contact: Séverine Martin – +33 (0)1 42 77 08 18 – orphelia@orphelia-pharma.eu

About Gustave Roussy

Classed as the leading European Cancer Centre and the fifth on the world stage, Gustave Roussy is a center with comprehensive expertise and is devoted entirely to patients suffering with cancer. It is a source of diagnostic and therapeutic advances. It caters for almost 50,000 patients per year and its approach is one that integrates research, patient care and teaching. It is specialized in the treatment of rare cancers and complex tumors and it treats all cancers in patients of any age. Its care is personalized and combines the most advanced medical methods with an appreciation of the patient’s human requirements. In addition to the quality of treatment offered, the physical, psychological and social aspects of the patient’s life are respected. 3,200 health professionals work on its two campuses: Villejuif and Chevilly-Larue. Gustave Roussy brings together the skills which are essential for the highest quality research in oncology: a quarter of patients treated are included in clinical trials.

For further information: www.gustaveroussy.fr/en

Contact : Claire Parisel – +33(0)1 42 11 50 59 – +33(0)6 17 66 00 26 – claire.parisel@gustaveroussy.fr

About Kimozo®

Kimozo® (also known as ORP-005 or Ped-TMZ) is a ready-to-use and taste-masked oral suspension of temozolomide that is currently under development to address the needs of children. Kimozo® is an investigational medicinal product not yet approved for marketing.

Délivrance d’un brevet européen couvrant Kimozo®

ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy annoncent la délivrance d’un brevet européen couvrant Kimozo®, la première formulation liquide orale de témozolomide

Paris et Lyon, le 16 juin 2021 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins et Gustave Roussy, premier centre de lutte contre le cancer en Europe, annoncent aujourd’hui que l’Office Européen des Brevets a délivré le brevet EP3613436 qui couvre Kimozo®, la première suspension pédiatrique buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût. Kimozo® est le fruit d’une collaboration entre les pharmaciens et cliniciens de Gustave Roussy et ORPHELIA Pharma.

« Le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge du neuroblastome réfractaire ou en rechute, une maladie qui affecte malheureusement de très jeunes enfants. Nous travaillons en étroite collaboration avec les cliniciens européens et avons pour objectif de mettre à disposition des patients dès 2021 cette forme pédiatrique de témozolomide par le biais de programmes d’accès précoce » ; commente Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

« Nous avions développé une préparation hospitalière liquide de témozolomide en 2015 pour répondre aux besoins des jeunes patients traités dans notre centre », expliquent Maxime Annereau, pharmacien à Gustave Roussy et Samuel Abbou, pédiatre à Gustave Roussy, tous deux à l’origine de ce projet. « Cette préparation était adaptée aux enfants mais ne présentait pas les propriétés physico-chimiques et de stabilité compatibles avec un produit industrialisé. Cette chimiothérapie sous forme buvable n’était donc pas disponible pour tous les patients. Trois années de recherche et développement entre Gustave Roussy et la société ORPHELIA Pharma ont été nécessaires afin d’atteindre le cahier des charges que nous nous étions fixé : une formulation concentrée, stable et dont le goût est masqué de manière efficace ».

« Nos travaux de recherche ont permis de mettre au point Kimozo®, la première formulation buvable de témozolomide. L’innovation repose sur la découverte d’un excipient essentiel pour améliorer la stabilité et les propriétés rhéologiques de la suspension, une invention que nous avons brevetée », conclut Jeremy Bastid.

La délivrance du brevet EP3613436, intitulé « suspension orale de témozolomide » et détenu en copropriété par ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy, a été publiée au European Patent Bulletin. Prenant en compte la date de dépôt de la demande, la période de protection de ce brevet devrait s’étendre jusqu’en 2038.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares. Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, approuvé fin 2018 en particulier dans le traitement du syndrome de West, est lancé dans plusieurs pays européens. Notre deuxième produit, Ivozall®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne fin 2019 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène également des projets de recherche grâce à des collaborations académiques et industrielles.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.orphelia-pharma.eu

Contact presse : Séverine Martin – +33 (0)1 42 77 08 18 – orphelia@orphelia-pharma.eu

A propos de Gustave Roussy

Classé premier centre européen et cinquième mondial dans la lutte contre le cancer, Gustave Roussy constitue un pôle d’expertise globale entièrement dédié aux patients atteints de cancer. Source d’innovations thérapeutiques et d’avancées diagnostiques, l’Institut accueille près de 50 000 patients chaque année et développe une approche intégrée entre recherche, soins et enseignement. Expert des cancers rares et des tumeurs complexes, Gustave Roussy traite tous les cancers, à tous les âges de la vie. Il propose à ses patients une prise en charge personnalisée qui allie innovation et humanité, où sont pris en compte le soin mais aussi la qualité de vie physique, psychologique et sociale. Avec 3 200 professionnels répartis sur deux sites, Villejuif et Chevilly-Larue, Gustave Roussy réunit les expertises indispensables à une recherche de haut niveau en cancérologie ; un quart des patients traités sont inclus dans des essais cliniques.

Pour en savoir plus : www.gustaveroussy.fr

Contact presse : Claire Parisel – 01 42 11 50 59 – 06 17 66 00 26 – claire.parisel@gustaveroussy.fr

À propos de Kimozo®

Kimozo® (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension buvable de témozolomide prête à l’emploi et avec masquage de goût qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo® est un médicament en cours d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

Inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids

ORPHELIA Pharma annonce l’inclusion du premier patient dans l’essai clinique pédiatrique TEMOkids

Paris et Lyon, le 04 mai 2021 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui le recrutement du premier patient dans l’étude clinique pédiatrique TEMOkids. L’essai TEMOkids vise à évaluer la pharmacocinétique, la tolérance, l’acceptabilité et la réponse au traitement de Kimozo®, la première formulation buvable de témozolomide, dans la population pédiatrique (www.temokids.eu).

Le témozolomide est un médicament anticancéreux utilisé dans les protocoles de traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute qui touchent principalement les très jeunes enfants. Il est aussi utilisé dans le traitement des rhabdomyosarcomes et de certaines tumeurs cérébrales. Les seules formes orales de témozolomide actuellement disponibles sont des gélules qui ne sont pas adaptées à l’enfant ; en effet, les gélules doivent être ouvertes et leur contenu mélangé à de la nourriture pour permettre l’administration du médicament. Chez le jeune enfant, la formulation est primordiale pour assurer la prise correcte des médicaments, la sécurité, la précision de la dose délivrée et l’observance du traitement. Pour répondre aux attentes des onco-pédiatres et aux besoins des enfants, ORPHELIA Pharma, en étroite collaboration avec les équipes de Gustave Roussy, a développé Kimozo®, la première forme buvable de témozolomide prête à l’emploi.

« L’essai TEMOkids, au cours duquel notre suspension buvable de témozolomide sera pour la première fois administrée à l’enfant, est une étape majeure du développement clinique de Kimozo® », déclare Caroline Lemarchand, Responsable du Développement Pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, « Cette étude prévoit d’évaluer la pharmacocinétique du témozolomide, seul ou en combinaison avec d’autres traitements, chez l’enfant à partir de l’âge de 1 an. Elle permettra également de définir la tolérance et l’acceptabilité de Kimozo® dans la population de l’étude et de collecter des données sur la réponse au traitement. Les premiers résultats de cet essai clinique sont attendus mi-2022 ».

« Nous sommes très heureux de participer au développement clinique de cette nouvelle formulation pédiatrique de témozolomide qui était attendue de longue date pour la prise en charge des cancers chez l’enfant », souligne le Dr Samuel Abbou, onco-pédiatre à l’hôpital Gustave Roussy et investigateur coordonnateur de l’étude TEMOkids. « L’étude prévoit de recruter 40 enfants dans 5 pays, la France, l’Allemagne, l’Espagne, le Royaume-Uni et les Pays-Bas, grâce au soutien d’un réseau structuré d’oncologie pédiatrique à l’échelle européenne ».

« Nous avons reçu un accueil enthousiaste de la communauté des onco-pédiatres européens qui ont souhaité participer à cet essai clinique », ajoute Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « TEMOkids vient compléter notre étude de bioéquivalence en cours de recrutement chez l’adulte et devrait permettre de soutenir le dépôt du dossier d’enregistrement de Kimozo® à l’échelle européenne dès 2023 », conclut-il.

À propos de l’étude TEMOkids (NCT04610736)

L’essai clinique intitulé « TEMOkids Study : A Phase I Pediatric Study for KIMOZO, Oral Suspension of temozolomide » est une étude internationale de phase I, ouverte, non randomisée chez 40 patients pédiatriques âgés d’un an ou plus. L’objectif principal de l’étude est d’évaluer les paramètres pharmacocinétiques de Kimozo® dans la population de l’étude. Les objectifs secondaires sont d’évaluer la tolérance et la réponse au traitement, ainsi que l’acceptabilité chez les enfants.

Dix centres cliniques sont impliqués dans l’étude TEMOkids : Gustave Roussy – Villejuif (centre coordinateur), Institut Curie – Paris, Hôpital Timone Enfants – Marseille, Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique – Lyon, Centre Oscar Lambret – Lille, Charité University Medicine hospital – Berlin – Allemagne, Hopp Children’s Cancer Center – Heidelberg – Allemagne, Princess Maxima Center for Pediatric Oncology – Utrecht – Pays-Bas, Hospital Universitari Vall d’Hebron – Barcelone – Espagne et Southampton General Hospital – Southampton – Royaume-Uni.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.temokids.eu.

À propos de Kimozo®

Kimozo® (également connu sous le nom ORP-005 ou Ped-TMZ) est une suspension buvable prête à l’emploi et au goût masqué de témozolomide qui est actuellement en cours de développement pour répondre aux besoins pédiatriques. Kimozo® est un médicament en cours d’investigation, qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

Inclusion of the first patient in the TEMOkids pediatric clinical trial

ORPHELIA Pharma announces the inclusion of the first patient in the TEMOkids pediatric clinical trial

Paris and Lyon, on May 4th, 2021 – ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan drugs, announces the inclusion of a first patient in the TEMOkids pediatric clinical study. The TEMOkids study aims to determine the pharmacokinetic parameters, tolerance, acceptability and response to treatment of Kimozo®, the first oral suspension of temozolomide, in the pediatric population (www.temokids.eu).

Temozolomide is an anti-cancer drug used in treatment regimens for refractory or relapsed neuroblastoma that mainly affect very young children. It is also used to treat rhabdomyosarcoma and certain brain tumors. The only oral forms of temozolomide currently available are capsules which are not suited to children. In fact, to be administered, the capsules must be opened and their content added to food. In young children, the formulation is essential to ensure correct medication intake, safety, accuracy of the delivered dose and adherence to treatment. To meet the requirements of onco-pediatricians and the needs of children, ORPHELIA Pharma, working in close collaboration with Gustave Roussy hospital teams, has developed Kimozo®, the first ready-to-use drinkable suspension of temozolomide.

“The TEMOkids trial, during which our oral suspension of temozolomide will be administered to children for the first time, is a key stage in the clinical development of Kimozo®,” says Caroline Lemarchand, Chief Pharmaceutical Development Officer for ORPHELIA Pharma, “This study will evaluate the pharmacokinetics of temozolomide, alone or in combination with other treatments, in children from 1 year of age. It will also define the tolerance and acceptability of Kimozo® within the study population, and collect data on tumor response to treatment. The first results of this clinical trial are expected mid-2022.“

“We are very pleased to be involved in the clinical development of this long-awaited new pediatric formulation of temozolomide for the treatment of cancer in children,” says Dr Samuel Abbou, pediatric oncologist at the Gustave Roussy hospital, and coordinating investigator of the TEMOkids study. “The study plans to recruit 40 children in 5 countries; that is France, Germany, Spain, the UK and the Netherlands, thanks to the support of a structured European-scale pediatric oncology network.”

“We have received an enthusiastic response from the members of the European pediatric oncology community who have chosen to participate in this clinical trial,” says Hugues Bienaymé, General Manager and Chief Scientific Officer for ORPHELIA Pharma, before adding by way of a conclusion that “TEMOkids complements our ongoing bioequivalence study in adult patients, and should support the filing of the Kimozo® registration dossier at European level in 2023.”

About the TEMOkids study (NCT04610736)

The clinical trial entitled “TEMOkids Study: A Phase I Pediatric Study for KIMOZO, Oral Suspension of temozolomide” is an international, open-label, non-randomized, phase 1 study involving 40 pediatric patients aged 1 year and over. The main objective of this study is to determine the pharmacokinetic parameters of Kimozo® in the population concerned by the study. The secondary objectives are to evaluate its tolerance and acceptability among children, and their response to treatment.

Ten clinical centers are involved in the TEMOkids study: Gustave Roussy in Villejuif (the coordinating center); Institut Curie in Paris, France; La Timone Children’s Hospital in Marseille, France; The Institute of Pediatric Hematology and Oncology in Lyon, France; The Oscar Lambret Center in Lille, France; The Charité University Medical Hospital in Berlin, Germany; The Hopp Children’s Cancer Center in Heidelberg, Germany; The Princess Máxima Center for Pediatric Oncology in Utrecht, the Netherlands; The Vall d’Hebron Research Institute in Barcelona, Spain; and Southampton General Hospital in the United Kingdom.

For further information, please go to www.temokids.eu.

About Kimozo®

Kimozo® (also known as ORP-005 or Ped-TMZ) is a ready-to-use and taste-masked oral suspension of temozolomide that is currently under development to address the needs of children. Kimozo® is an investigational medicinal product not yet approved for marketing.

License agreement for the distribution of Kigabeq® in 14 european countries

ORPHELIA Pharma and Biocodex sign a license agreement for the distribution of Kigabeq® in 14 european countries

Paris and Gentilly – April 6th 2021 – ORPHELIA Pharma and Biocodex announce today the execution of an exclusive distribution and marketing agreement for Kigabeq® (vigabatrin) for most of the European Union territory, including France.

Kigabeq®, the first pediatric form of vigabatrin developed by ORPHELIA Pharma, is notably indicated in the treatment of infantile spasms (West syndrome). Kigabeq® is approved in Europe, where this medicine, intended exclusively for children, benefits from a centralized marketing authorization (Pediatric Use Marketing authorization, PUMA).

“We are very pleased to release this collaboration agreement with Biocodex“, says Hugues BIENAYME, Founder and CEO of ORPHELIA Pharma, “With their long-standing experience in the field of pediatric epilepsy, Biocodex is certainly the best partner for Kigabeq® distribution in Europe“.

“With Kigabeq®, the only pediatric presentation of vigabatrin, Biocodex is expanding its portfolio of drugs intended for rare and serious pathologies in children” adds Nicolas Coudurier, CEO of Biocodex, “ Kigabeq® and Diacomit® (stiripentol, developed and marketed by Biocodex) are two drugs which address unmet medical needs for young patients affected by severe and resistant to treatment epilepsies”.

“Our objective is to make Kigabeq® available to all European clinicians, so that children affected by West syndrome can benefit.” concludes Gilles ALBERICI, President of ORPHELIA Pharma, “Thanks to this agreement with Biocodex, Kigabeq® will soon be prescribed in most of the European territory.”

About Kigabeq®

Kigabeq® is the first pediatric formulation of vigabatrin, an essential anti-epileptic drug. Presented as soluble and scored tablets of 100 mg and 500 mg for oral or nasogastric administration, Kigabeq® is notably indicated for the treatment of infantile spasms (West syndrome), an extremely serious epileptic encephalopathy of the infant. Kigabeq® was developed exclusively for children and has been granted European Pediatric Marketing Authorization (PUMA).

About infantile spasms

West syndrome, or infantile spasms, is an extremely serious epileptic encephalopathy in infants that combines epileptic spasms, psychomotor deterioration and a hypsarrhythmic type electroencephalogram. It is a rare disease, with an estimated incidence of 5 per 10,000 births. It can occur in an infant with previously normal development or with a pre-existing delay; in all cases, infantile spasms severely hamper the psychomotor development. Pharmacological treatment should be started quickly to allow the spasms to stop and to improve the prognosis.

About Biocodex

Funded in 1953 beyond the development and marketing of the first probiotic strain in the world, Saccharomyces boulardii CNCMI-745, Biocodex from pioneer became one of leading international players within microbiota.

Biocodex further extended its activities to nervous central system diseases, with a focus on pediatric neurology, reinforcing its commitment to improve quality of life through discovery of innovative drugs addressed to unmet medical needs: full development of antiepileptic drug stiripentol (DIACOMIT®), indicated for the treatment of Dravet syndrome which is a serious and rare epilepsy observed in infants, has brought a valid therapeutic solution to neuropaediatricians.

Initially approved in Europe in 2007 then Canada and Japan in 2012, Diacomit® obtained Marketing Authorization in USA and Switzerland in 2018, Australia in 2019 and recently in Argentina. In numerous other countries, patients could access the drug through specific compassionate use programs. Dedicated medical team is in charge of orphan drugs portfolio, with permanent connexion with neuropaediatric specialists in UE and worldwide.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of pediatric and orphan diseases.

Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology, with formulations that are suited to the pediatric population. Our first product, Kigabeq®, which was approved during the latter part of 2018 for the treatment of West Syndrome in particular, has been launched in several European countries. Our second product, Ivozall®, obtained a European marketing authorization at the end of 2019 for the treatment of acute lymphoblastic leukemia. ORPHELIA Pharma also conducts research projects through academic and industrial partnerships.

Contacts

Séverine MARTIN / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

Véronique STALLER / v.staller@biocodex.fr /+33 (0)1 41 24 30 84

Accord de licence pour la distribution de Kigabeq® dans 14 pays européens

ORPHELIA Pharma et Biocodex signent un accord de licence pour la distribution de Kigabeq® dans 14 pays européens

Paris et Gentilly – le 6 avril 2021 – ORPHELIA Pharma et Biocodex annoncent ce jour avoir signé un accord de distribution et de commercialisation de Kigabeq® (vigabatrine) dans une grande partie du territoire de l’Union Européenne, dont la France.

Kigabeq®, la première forme pédiatrique de vigabatrine développée par ORPHELIA Pharma, est indiqué, entre autres, dans le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West). Kigabeq® est approuvé en Europe, où ce médicament destiné exclusivement aux enfants bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché centralisée (Paediatric Use Marketing autorisation, PUMA).

« Nous sommes très heureux d’annoncer cette collaboration avec la société Biocodex », déclare Hugues BIENAYME, fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En raison de sa grande expérience dans le domaine de l’épilepsie pédiatrique et des maladies rares, Biocodex est certainement le meilleur partenaire pour la distribution de Kigabeq® en Europe ».

« Avec Kigabeq®, seule présentation pédiatrique de vigabatrine, Biocodex étoffe son portefeuille de médicaments destinés aux pathologies rares et graves de l’enfant » ajoute Nicolas COUDURIER, Directeur Général de Biocodex. « Kigabeq® et Diacomit® (stiripentol, développé et commercialisé par Biocodex) , sont deux médicaments répondant à un besoin médical important pour de jeunes patients souffrant d’épilepsies sévères et pharmacorésistantes ».

« Notre objectif est de mettre Kigabeq® à la disposition de l’ensemble des cliniciens européens, tout particulièrement des neuropédiatres, pour que les enfants touchés par le syndrome de West puissent en bénéficier », conclut Gilles ALBERICI, Président d’ORPHELIA Pharma, « Grâce à cet accord avec Biocodex, Kigabeq® pourra désormais être prescrit dans la majeure partie du territoire européen ».

À propos de Kigabeq®

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel sous forme de comprimés solubles dosés à 100 mg et 500 mg de vigabatrine pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué notamment dans le traitement des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique européenne (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou ayant un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos de Biocodex

Fondé en 1953 autour du développement et de la commercialisation de la première souche de levure probiotique au monde, Saccharomyces boulardii CNCM I-745, Biocodex est depuis passé de pionnier à acteur international majeur dans le domaine des microbiotes.

Par ailleurs, Biocodex a étendu ses travaux dans les pathologies du système nerveux central, notamment en neurologie pédiatrique, renforçant son engagement à améliorer la qualité de vie des patients grâce à des médicaments innovants dans des domaines à forts besoins médicaux non satisfaits.

Biocodex a ainsi développé et mis à disposition des neuropédiatres un traitement antiépileptique, le stiripentol (Diacomit®), indiqué pour le traitement du syndrome de Dravet, un type rare et grave d’épilepsie se manifestant dès la première année de vie. Après son AMM en Europe en 2007, au Canada et au Japon en 2012, Diacomit® a été enregistré aux États-Unis et en Suisse en 2018 , en Australie en 2019 et récemment en Argentine.

Les patients bénéficient également de ce médicament dans de nombreux autres pays grâce à un programme d’utilisation compassionnelle. Une équipe médicale dédiée est en charge de ce médicament et du portefeuille de médicaments orphelins, en contact permanent avec les centres spécialisés en neuropédiatrie en Europe et dans le monde.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, approuvé fin 2018 en particulier dans le traitement du syndrome de West, est lancé dans plusieurs pays européens. Notre deuxième produit, Ivozall®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne fin 2019 pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène également des projets de recherche grâce à des collaborations académiques et industrielles.

Contact presse

Séverine MARTIN / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

Véronique STALLER / v.staller@biocodex.fr /+33 (0)1 41 24 30 84

Opening of the operating pharmaceutical establishment

ORPHELIA Pharma opens its operating pharmaceutical establishment (“laboratoire pharmaceutique exploitant”) in France

Paris and Lyon, February 2nd, 2021. ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of pediatric and orphan drugs, announces today that it has opened its operating pharmaceutical establishment (“laboratoire pharmaceutique exploitant”) in France. According to the French Public Health Code (“Code de la Santé Publique”), ORPHELIA Pharma will now be able to commercialize medicines under its own name. The authorized activities include importation, sales, advertising, medical information, pharmacovigilance and batch monitoring. The establishment will also be able to launch and monitor early access programs (“Autorisation Temporaire d’Utilisation”, or ATU) on its own behalf or on behalf of third parties.

“As of today, we will be able to commercialize our own medicines in France. We currently have two pediatric medicines which have been approved in Europe through a centralized procedure: Kigabeq® (vigabatrin) and Ivozall® (clofarabine)”, comments Laurent Martin, Chief Pharmaceutical Officer of ORPHELIA Pharma. “Becoming a pharmaceutical establishment will also allow us to initiate an early access program (ATU) for our experimental medicine Kimozo®, a liquid oral formulation of temozolomide developed for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma, following validation by health authorities”, he adds.

“After having obtained the authorization to open our pharmaceutical establishment from the French medicines agency (ANSM) on November 18th, 2020, this effective opening is a major milestone for our company and is a testament to the efforts undertaken by the people at ORPHELIA Pharma”, concludes Hugues Bienaymé, General Manager.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of paediatric and rare diseases.

Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, received European marketing authorization in September 2018 and has been made available in several countries. Our second product, Ivozall®, obtained European marketing authorization in November 2019 for the treatment of acute lymphoblastic leukemia. ORPHELIA Pharma conducts research projects through academic and industrial collaborations.

Ouverture de l’établissement pharmaceutique exploitant

ORPHELIA Pharma annonce l’ouverture de son établissement pharmaceutique exploitant en France

Paris et Lyon, le 2 février 2021. ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins annonce aujourd’hui avoir ouvert son établissement pharmaceutique exploitant en France. Conformément au Code de la Santé Publique, ORPHELIA Pharma pourra désormais exploiter en son nom des médicaments commerciaux. L’exploitation comprend les opérations d’importation, de vente, de publicité, d’information médicale, de pharmacovigilance, et de suivi des lots. Cet établissement permettra également d’exploiter des Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU), pour le compte d’ORPHELIA Pharma ou de tiers.

« Cette ouverture permet d’exploiter dès à présent en France nos propres médicaments avec Autorisation de Mise sur le Marché. Nous avons en effet 2 médicaments pédiatriques approuvés en Europe par procédure centralisée : Kigabeq® (vigabatrine) et Ivozall® (clofarabine)», commente Laurent Martin, Directeur des Affaires Pharmaceutiques et Pharmacien Responsable d’ORPHELIA Pharma, « Devenir établissement pharmaceutique nous permettra également d’envisager la mise à disposition sous statut ATU de notre médicament expérimental Kimozo®, formulation buvable de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute, après validation par les autorités sanitaires », ajoute-t-il.

« Après avoir obtenu l’autorisation d’ouverture de notre établissement pharmaceutique exploitant de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) le 18 novembre 2020, cette ouverture effective est un jalon important pour la société et vient couronner le travail de l’ensemble de l’équipe d’ORPHELIA Pharma », conclut Hugues Bienaymé, Directeur Général.

 A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est disponible dans plusieurs pays. Notre second produit, Ivozall®, a plus récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.

Grant obtained from BPI to support activity development in EU and US

ORPHELIA Pharma awarded a grant from the region Île-de-France to support business activity development in Europe and in the US

Paris and Lyon, January 26th, 2021. ORPHELIA Pharma, a French biopharmaceutical company dedicated to the development and marketing of paediatric and orphan drugs announces today that it has received the support from the region Île-de-France as part of the PM’up program to accelerate the development of the company in Europe and the US. ORPHELIA Pharma will receive a grant of 250 000 € aimed at supporting the international development of the company.

“We are grateful to receive the support from region Île-de-France which will allow us to accelerate the development of our medicines portfolio worldwide. Our products address unmet medical needs of life-threatening paediatric diseases and our ambition is to make them available to all patients“, comments Jeremy Bastid, Chief Development Officer of ORPHELIA Pharma.

“We will use the proceeds to implement the marketing operations of Kigabeq® in Europe and continue the efforts in finding partners for key territories elsewhere“, states Hugues Bienaymé, General Manager. “This program will also support the preparation of the US dossier and the evaluation of the market access strategy of Kimozo®, the first paediatric drinkable formulation of temozolomide currently under development for the treatment of relapsed or refractory neuroblastoma”, he adds.

About PM’Up program

The Région Ile-de-France supports the development of Small and Medium-sized Enterprises by providing financial assistance to support their growth strategy. PM’up is a grant of up to 250 000 € to finance a 3-year development plan. For more information, please visit https://www.iledefrance.fr/pmup.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of paediatric and rare diseases.

Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, received European marketing authorisation in September 2018 and is being launched in several countries. Our second product, Ivozall®, obtained European marketing authorisation in November 2019 for the treatment of acute lymphoblastic leukaemia. ORPHELIA Pharma conducts research projects through academic and industrial collaborations.

Obtention d’une subvention de la région Île-de-France pour soutenir le développement de son activité commerciale en Europe et aux États-Unis

ORPHELIA Pharma reçoit une subvention de la région Île-de-France pour soutenir le développement de son activité commerciale en Europe et aux États-Unis

Paris et Lyon, le 26 janvier 2021. ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins annonce aujourd’hui avoir reçu le soutien de la région Île-de-France dans le cadre du programme PM’up pour accélérer le développement commercial de l’entreprise en Europe et aux États-Unis. ORPHELIA Pharma recevra une subvention de 250 000 € visant à soutenir les activités internationales de l’entreprise.

« Nous sommes reconnaissants de recevoir le soutien de la région Île-de-France qui nous permettra d’accélérer le développement de nos médicaments dans le monde entier. Nos produits répondent aux besoins médicaux non satisfaits de plusieurs maladies pédiatriques graves et notre ambition est de les rendre accessibles à tous les patients », commente Jeremy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma.

« Nous utiliserons les fonds pour déployer Kigabeq® en Europe et poursuivre la recherche de partenaires pour des territoires clés hors Europe », déclare Hugues Bienaymé, Directeur Général. « Ce programme nous permettra également de préparer la stratégie et l’accès au marché américain de Kimozo®, la première formulation pédiatrique buvable de témozolomide actuellement en développement pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute », ajoute-t-il.

A propos du dispositif PM’up

La Région île de France soutient le développement des Petites et Moyennes Entreprises en attribuant une aide financière pour accompagner leur stratégie de croissance. PM’up est une subvention qui peut aller jusqu’à 250 000 € pour financer un plan de développement sur 3 ans. Pour plus d’informations, veuillez visiter https://www.iledefrance.fr/pmup.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est lancé dans plusieurs pays. Notre deuxième produit, Ivozall®, a récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.

Licensing agreement for the marketing of Kigabeq® in China

ORPHELIA Pharma and Ethypharm sign a licensing agreement for the development and marketing of Kigabeq® in China

Saint-Cloud and Paris – January 19, 2021 – Ethypharm and ORPHELIA Pharma announce today the signature of an exclusive agreement for the development, registration and marketing in the People’s Republic of China of Kigabeq® (vigabatrin) indicated for the first-line treatment of infantile spasms (West syndrome).

 Kigabeq®, the first paediatric form of vigabatrin developed by ORPHELIA Pharma, is approved and marketed in Europe, where this medicine, intended exclusively for children, has been granted a Paediatric Use Marketing Authorisation (PUMA). Kigabeq® is indicated for the first-line treatment of infantile spasms (West’s syndrome), a severe epileptic encephalopathy in infants.

There is a significant unmet medical need in China for patients suffering from this rare and devastating form of epilepsy. By entering into this agreement, Ethypharm and ORPHELIA Pharma are committed to providing appropriate treatment for Chinese children suffering from this rare disease.

As part of this agreement, ORPHELIA Pharma grants Ethypharm exclusive rights to Kigabeq® in the People’s Republic of China. After registration, Ethypharm will be responsible for the distribution and sale of Kigabeq® in China.

 “Our objective is to make Kigabeq® available in many territories. After Europe and China, new agreements will be signed to enable the marketing of this formulation of vigabatrin, which is particularly suitable for children,” comments Hugues BIENAYME, founder and Managing Director of ORPHELIA Pharma.

 “We are very pleased to establish this partnership with ORPHELIA Pharma. This collaboration brings an effective solution to young Chinese patients. The upcoming commercialisation of Kigabeq® is fully in line with our strategy to strengthen our rare disease franchise in China” said Bertrand DELUARD, President and CEO of Ethypharm.

 Through this partnership, Ethypharm is strengthening its ambition to become a key player in the field of rare diseases in China. Operating successfully for more than 20 years in an ever-changing Chinese environment, Ethypharm has a fully integrated subsidiary located in Shanghai. “Our subsidiary is a partner of choice for companies wishing to make their existing internationally-marketed orphan drugs or drugs for rare diseases available to Chinese patients,” says François LIOT, General manager of Shanghai Ethypharm.

“I am delighted to sign this agreement with Ethypharm, which is based on the value of Kigabeq® in paediatrics. Thanks to the in-depth knowledge that the Ethypharm Group is developing in China, we are very confident that chinese children suffering from infantile spasms will have access to Kigabeq® as quickly as possible,” adds Gilles ALBERICI, Chairman of ORPHELIA Pharma.

About Kigabeq®

Kigabeq® is the first paediatric formulation of vigabatrin, an essential anti-epileptic drug. Kigabeq® is available in 100 mg and 500 mg soluble and scored tablets for oral or (naso)gastric administration and is indicated for the first-line treatment of childhood spasms (West’s syndrome), a severe epileptic encephalopathy in infants. Kigabeq® has been developed exclusively for children and has been granted Paediatric Use Marketing Authorisation (PUMA).

About infantile spasms

West’s syndrome, or infantile spasms, is a severe epileptic encephalopathy of the infant that combines epileptic spasms, a psychomotor deterioration and an hypsarrhythmic electroencephalogram tracing. It is a rare disease, with an estimated incidence of 5 per 10,000 births. It can occur in infants with previously normal development or with a pre-existing delay; in all cases, infantile spasms have a strong impact on the psychomotor development. Pharmacological treatment must be started quickly to allow the spasms to stop and improve the prognosis.

 About the Ethypharm Group

Ethypharm is a European pharmaceutical company focused on two therapeutic areas: the Central Nervous System and Critical Care. Ethypharm markets its drugs directly in Europe and China, and with partners in North America and the Middle East where its drugs are in high demand. The Group employs more than 1,500 people, mainly in Europe and China.

Ethypharm works closely with authorities and healthcare professionals to ensure the appropriate use of and access to its medicines, by as many people as possible.

About ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma is a biopharmaceutical company based in Paris and Lyon that develops and markets drugs for the treatment of paediatric and rare diseases.

Our mission is to provide patients with essential hospital products in the fields of epilepsy and oncology with formulations adapted to the paediatric population. Our first product, Kigabeq®, received European marketing authorisation in September 2018 and is being launched in several countries. Our second product, Ivozall®, obtained European marketing authorisation in November 2019 for the treatment of acute lymphoblastic leukaemia. ORPHELIA Pharma conducts research projects through academic and industrial collaborations.

Press contact

Avril PONNELLE / presse@ethypharm.com / + 33 (0)1 41 12 17 20

Séverine MARTIN / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

Signature d’un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

ORPHELIA Pharma et Ethypharm signent un contrat de licence pour le développement et la commercialisation de Kigabeq® en Chine

Saint-Cloud et Paris – 19 janvier 2021 – Ethypharm et ORPHELIA Pharma annoncent ce jour la signature d’un accord exclusif pour le développement, l’enregistrement et la commercialisation en République Populaire de Chine de Kigabeq® (vigabatrine) indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West).

 Kigabeq®, la première forme pédiatrique de vigabatrine développée par ORPHELIA Pharma, est approuvé et commercialisé en Europe où ce médicament destiné exclusivement aux enfants bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing autorisation, PUMA). Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson.

 Il existe en Chine un important besoin médical non satisfait pour les patients souffrant de cette forme rare d’épilepsie dévastatrice. En concluant cet accord, Ethypharm et ORPHELIA Pharma s’engagent à fournir un traitement approprié aux enfants chinois atteints de cette maladie rare.

Dans le cadre de cet accord, ORPHELIA Pharma accorde à Ethypharm les droits exclusifs sur Kigabeq® en République Populaire de Chine. Après l’enregistrement, Ethypharm sera responsable de la mise sur le marché, de la distribution, et de la vente de Kigabeq® sur le territoire chinois.

« Notre objectif est de mettre à disposition Kigabeq® dans de nombreux territoires. Après l’Europe et la Chine, de nouveaux accords seront passés pour permettre la commercialisation de cette formulation de vigabatrine particulièrement adaptée aux enfants » déclare Hugues BIENAYME, fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma.

  « Nous sommes très heureux d’établir ce partenariat avec ORPHELIA Pharma. Cette collaboration apporte une solution optimisée aux jeunes patients chinois. La commercialisation prochaine de Kigabeq® s’inscrit ainsi pleinement dans notre stratégie de renforcement de notre franchise maladies rares en Chine ” dit Bertrand DELUARD, président et Directeur Général d’Ethypharm.

A travers ce partenariat, Ethypharm renforce son ambition de devenir un acteur clé dans le domaine des maladies rares en Chine. Opérant avec succès depuis plus de 20 ans dans un environnement chinois en perpétuelle évolution, Ethypharm dispose d’une filiale entièrement intégrée située à Shanghai. « Notre filiale est un partenaire de choix pour les entreprises qui souhaitent mettre à disposition des patients chinois leurs médicaments orphelins ou pour des maladies rares déjà commercialisés à l’échelle internationale », indique François LIOT, Directeur de la filiale Ethypharm Shanghai.

« C’est un plaisir de conclure cet accord avec Ethypharm, qui se fonde sur l’intérêt de Kigabeq® en pédiatrie. Grâce à la connaissance approfondie que le groupe Ethypharm développe en Chine, nous sommes très confiants dans le fait que les enfants chinois souffrant de spasmes infantiles auront aussi rapidement que possible accès à Kigabeq® » ajoute Gilles ALBERICI, Président d’ORPHELIA Pharma.

À propos de Kigabeq®

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel. Présenté sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou avec un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et améliorer le pronostic.

A propos du Groupe Ethypharm

Ethypharm est un laboratoire pharmaceutique européen spécialisé dans deux domaines thérapeutiques : le système nerveux central et les soins d’urgence. Ethypharm commercialise ses médicaments en direct en Europe et en Chine, et s’allie à des partenaires en Amérique du Nord et au Moyen-Orient où ses médicaments sont en forte demande. Le Groupe emploie plus de 1 500 collaborateurs, majoritairement basés en Europe et en Chine.

Ethypharm collabore étroitement avec les autorités et les professionnels de santé pour garantir l’utilisation appropriée et l’accès au plus grand nombre de ses médicaments.

À propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et Lyon qui développe et commercialise des médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques et des maladies rares.

Notre mission est de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en septembre 2018 et est lancé dans plusieurs pays. Notre deuxième produit, Ivozall®, a récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique. ORPHELIA Pharma mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.

Contact presse

Avril PONNELLE / presse@ethypharm.com / + 33 (0)1 41 12 17 20

Séverine MARTIN / orphelia@orphelia-pharma.eu / +33 (0)1 42 77 08 18

ORPHELIA Pharma organise un Symposium lors du congrès SIOP 2020

Cher Docteur,

ORPHELIA Pharma vous convie à son symposium sur l’utilisation du témozolomide dans la prise en charge des tumeurs pédiatriques et le développement de Kimozo, la première suspension orale de témozolomide prête à l’emploi et au goût masqué adaptée aux enfants. Le symposium intitulé « Improving children care with temozolomide oral suspension » se tiendra lors du prochain congrès annuel de la SIOP qui se déroulera du 14 au 17 octobre 2020 dans un format entièrement virtuel.

Au cours de cette session, deux cliniciens de renommée internationale, le Dr Lucas Moreno (Hôpital Vall d’Hebron à Barcelone) et le Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy à Villejuif) présenteront la place du témozolomide dans le traitement des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires et plus particulièrement dans les neuroblastomes. Leur intervention sera suivie de celle du Dr Caroline Lemarchand, Directeur du Développement Pharmaceutique de notre laboratoire, qui présentera Kimozo, la première forme pédiatrique de témozolomide en développement clinique.

Ce symposium aura lieu le vendredi 16 octobre 2020 de 9h15 à 9h35 (heure locale Ottawa), de 15h15 à 15h35 en France. Pour y assister, vous devez vous connecter au site de la SIOP (SIOP-Congress.org), entrer votre identifiant et votre mot de passe remis lors de votre inscription au congrès, cliquer sur « Product Theatre » et choisir le symposium virtuel d’ORPHELIA Pharma.

Espérant vous compter parmi nous à l’occasion de cet évènement, je vous souhaite d’ores et déjà un excellent congrès SIOP 2020.

Bien cordialement,

Pierre-Julien COTTE

ORPHELIA Pharma to organize a Symposium at the SIOP congress 2020

Dear Doctor,

ORPHELIA Pharma is delighted to invite you to attend its symposium on the use of temozolomide in the management of pediatric tumors and the development of Kimozo, the first ready-to-use, taste-masked oral suspension of temozolomide suitable for children. The symposium entitled “Improving children care with temozolomide oral suspension” will be held during the next SIOP annual congress which will take place from October 14th to 17th, 2020 in a fully virtual format.

During this session, two internationally renowned clinicians, Dr Lucas Moreno (Vall d’Hebron Hospital in Barcelona) and Dr Dominique Valteau-Couanet (Gustave Roussy in Villejuif) will highlight the role of temozolomide in the treatment of relapsed or refractory pediatric tumors and more particularly in neuroblastomas. Their speech will be followed by Dr Caroline Lemarchand, Director of Pharmaceutical Development of our laboratory, who will present Kimozo, the first pediatric formulation of temozolomide under clinical development developed by ORPHELIA Pharma.

This symposium will take place on Friday, October 16, 2020 from 9:15 a.m. to 9:35 a.m. (local Ottawa time), from 3:15 p.m. to 3:35 p.m. Central European Time (CET). To attend, you must connect to the SIOP website (SIOP-Congress.org), enter your username and password given when you registered for the congress, click on “Product Theater” and choose the virtual symposium of ORPHELIA Pharma.

Hoping to have you with us on this occasion, I already wish you an excellent SIOP 2020 congress.

Best regards,

Pierre-Julien COTTE

ORPHELIA Pharma organise un Symposium lors du congrès SIOP 2020

Paris, le 12 octobre 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique française dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, annonce aujourd’hui l’organisation d’un symposium au congrès virtuel 2020 de la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique (SIOP). La séance se concentrera sur l’utilisation pédiatrique du témozolomide dans le traitement des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires et mettra en valeur le développement de Kimozo, une suspension orale prête à l’emploi avec goût masqué de témozolomide adaptée aux enfants.

« ORPHELIA Pharma s’engage à améliorer les soins aux patients atteints de maladies rares et pédiatriques, y compris en développant des formulations novatrices pour répondre aux besoins des enfants », commente Jérémy Bastid, directeur du développement d’ORPHELIA Pharma. « Notre engagement à développer des médicaments adaptés aux enfants est un pilier historique de notre entreprise et cette session de la réunion du SIOP met en lumière notre étroite collaboration à long terme avec la communauté de l’oncologie pédiatrique. »

Ce symposium de l’industrie intitulé “Improving children care with temozolomide oral suspension” aura lieu le vendredi 16 octobre de 9 h 15 à 9 h 35, heure locale (Ottawa), de 15 h 15 à 15 h 35 en France, et accessible en se connectant sur le site Web de la réunion du SIOP (SIOP-Congress.org) dans la section « Product theatre ».

Le Dr Lucas Moreno (Hôpital val d’Hébron, Espagne) et le Dr Dominique Valteau-Couanet (Hôpital Gustave Roussy, France), deux cliniciens de renommée internationale, souligneront le rôle critique du témozolomide dans la prise en charge des tumeurs pédiatriques récidivantes ou réfractaires, y compris dans le neuroblastome à haut risque. La troisième conférencière, le Dr Caroline Lemarchand, directrice du développement pharmaceutique d’ORPHELIA Pharma, discutera du développement de Kimozo, la première formulation pédiatrique de témozolomide en développement clinique.

Nous sommes impatients de vous accueillir à cet événement unique.

À propos de Kimozo

Kimozo (également connu sous le nom de Ped-TMZ ou ORP-005) est une suspension orale prête à l’emploi du témozolomide avec masquage de goût qui est actuellement en cours de développement clinique pour répondre aux besoins des enfants. Kimozo est un médicament d’investigation qui n’est pas encore approuvé pour la commercialisation.

À propos du congrès virtuel SIOP 2020

Le congrès annuel du SIOP réunit plus de 2 500 cliniciens et scientifiques de premier plan, venant de plus de 100 pays, pour partager les progrès scientifiques importants réalisés récemment dans le domaine de l’oncologie pédiatrique. Ce congrès représente une occasion unique de rester à jour dans ce domaine en évolution rapide et d’être en mesure d’apporter les dernières innovations de prise en charge des enfants. Compte tenu de l’impact de la pandémie de la COVID-19 sur les restrictions de voyage et les exigences de distanciation physique, l’assemblée annuelle du SIOP 2020 se tiendra de façon virtuelle du 14 au 17 octobre 2020.