ORPHELIA Pharma et DESITIN GmbH annoncent le lancement de Kigabeq® en Allemagne

Paris/Lyon et Hambourg, le 16 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de licence et de distribution de sa spécialité Kigabeq® avec la société allemande Desitin GmbH.

Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA).

« Cet accord est une étape clé pour ORPHELIA Pharma et pour notre produit Kigabeq®, le premier de nos médicaments pédiatriques à obtenir son AMM et à être mis à disposition des patients. Kigabeq® répond à un besoin médical important dans le traitement des spasmes infantiles et nous avons la conviction qu’il améliorera de manière significative la vie des enfants souffrant de cette maladie » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma.

« Kigabeq® est une option thérapeutique de choix et étoffe idéalement notre portefeuille de médicaments antiépileptiques », ajoute Martin Zentgraf, Directeur Général de Desitin, « Nous avons débuté la promotion de Kigabeq® dès ce mois de juillet 2019 en Allemagne et sommes persuadés qu’il sera bien accepté par les enfants ».

« En tant que spécialiste de l’épilepsie, Desitin est le partenaire de choix pour Kigabeq® », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « L’Allemagne est donc le premier pays où nous lançons notre premier produit. Nous nous préparons à la mise à disposition de Kigabeq® en France et espérons construire des partenariats avec d’autres distributeurs en Europe. Cet accord marque, pour nous, la transition d’ORPHELIA Pharma, d’une entreprise de développement vers une entreprise commerciale ».

A propos des spasmes infantiles

Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic.

A propos d’ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma est une société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament. Plus d’informations à l’adresse suivante : www.orphelia-pharma.eu

A propos de Desitin GmbH – CNS in Focus; People in Mind

Basée à Hambourg, Desitin Arzneimittel GmbH est une société pharmaceutique internationale. Dans notre usine d’Hambourg nous produisons des médicaments sophistiqués pour le traitement de pathologies neurologiques et psychiatriques et offrons une large gamme de produits établis et innovants, en particulier dans les domaines de l’épilepsie et la maladie de Parkinson. L’optimisation pharmacothérapeutique au travers d’un développement continu et de coopérations avec des entreprises tournées vers l’avenir est un des piliers de l’activité et de l’investissement chez Desitin. Plus d’informations à l’adresse suivante :https://www.desitinpharma.com

16 juillet 2019

Commercialisation de Kigabeq® en Allemagne
16 juillet 2019

ORPHELIA Pharma et DESITIN GmbH annoncent le lancement de Kigabeq® en Allemagne Paris/Lyon et Hambourg, le 16 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de licence et de distribution de sa spécialité Kigabeq® avec la société allemande Desitin GmbH. Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA). « Cet accord est une étape clé pour ORPHELIA Pharma et pour notre produit Kigabeq®, le premier de nos médicaments pédiatriques à obtenir son AMM et à être mis à disposition des patients. Kigabeq® répond à un besoin médical important dans le traitement des spasmes infantiles et nous avons la conviction qu’il améliorera de manière significative la vie des enfants souffrant de cette maladie » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Kigabeq® est une option thérapeutique de choix et étoffe idéalement notre portefeuille de médicaments antiépileptiques », ajoute Martin Zentgraf, Directeur Général de Desitin, « Nous avons débuté la promotion de Kigabeq® dès ce mois de juillet 2019 en Allemagne et sommes persuadés qu’il sera bien accepté par les enfants ». « En tant que spécialiste de l’épilepsie, Desitin est le partenaire de choix pour Kigabeq® », souligne Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « L’Allemagne est donc le premier pays où nous lançons notre premier produit. Nous nous préparons à la mise à disposition de Kigabeq® en France et espérons construire des partenariats avec d’autres distributeurs en Europe. Cet accord marque, pour nous, la transition d’ORPHELIA Pharma, d’une entreprise de développement vers une entreprise commerciale ». A propos des spasmes infantiles Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre […]
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2 juillet 2019

Accord de collaboration entre ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy
2 juillet 2019

ORPHELIA Pharma et Gustave Roussy signent un accord de collaboration pour le développement de la première formulation pédiatrique de témozolomide Paris et Lyon, le 2 juillet 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir signé un accord de collaboration et de licence avec Gustave Roussy, centre majeur de lutte contre le cancer en Europe, pour développer Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide. Le témozolomide est un médicament anticancer essentiel pour le traitement des gliomes malins chez l’enfant. Malheureusement, il n’existe pas de formulation pédiatrique adaptée, ce qui oblige les soignants à ouvrir les gélules destinées à l’adulte et à disperser leur contenu dans un aliment pour administrer le traitement aux enfants. Le besoin médical a été souligné par l’Agence Européenne du Médicament (EMA), dans son document « Draft Inventory of paediatric therapeutic needs – EMA/381728/2014 ». « Le témozolomide est un des médicaments contre le cancer pour lesquels le besoin d’une formulation pour les enfants est le plus fort », précise le Professeur Gilles Vassal, Directeur de la Recherche Clinique de Gustave Roussy. « Cette nécessité a été reconnue par la communauté pédiatrique oncologique internationale et nous a conduits à développer une préparation hospitalière innovante adaptée aux enfants.» Kimozo® a été développé sur la base de la préparation hospitalière mise au point par Gustave Roussy. Première formulation pédiatrique de témozolomide, Kimozo® se présente sous forme de suspension orale avec masquage de goût, en flacon scellé. Cinq seringues orales (pour une cure de 5 jours) permettront d’administrer le médicament de manière efficace et en toute sécurité. Kimozo® est en cours d’industrialisation par ORPHELIA Pharma. « Quand la gélule destinée à l’adulte est utilisée, les enfants peuvent régurgiter le produit, la dose administrée n’est pas connue avec précision et enfin, la famille et les soignants risquent d’être exposés à cet agent cytotoxique au cours de la préparation. Gustave Roussy a développé une préparation hospitalière extrêmement utile pour les enfants et sur laquelle nous nous fondons pour Kimozo® », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Il existe un besoin médical important en pédiatrie », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Outre les gliomes malins, le témozolomide est prescrit dans plusieurs cancers solides rares de l’enfant. Les utilisations de Kimozo® seront donc multiples.» A propos d’ORPHELIA Pharma Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma […]
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22 octobre 2018

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention d’une aide Bpifrance
22 octobre 2018

Paris et Lyon, le 22 octobre 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir obtenu le soutien de Bpifrance à travers un prêt FEDER (Fonds Européen de Développement Régional) innovation à taux zéro d’un montant d’un million d’Euros cofinancé par l’Union Européenne et la région Auvergne Rhône-Alpes. Ce prêt a pour objectif d’accompagner le développement et l’industrialisation de la première formulation pédiatrique d’un médicament essentiel. Le développement porte sur le traitement de rechute d’un cancer rare de l’enfant. « Nous nous réjouissons du soutien de Bpifrance qui nous permet d’accélérer le développement de ce médicament dans le traitement cette indication pédiatrique dont le besoin médical est considérable », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Ce médicament, qui possède une formulation spécialement adaptée aux jeunes enfants, est développé en étroite collaboration avec les cliniciens depuis 2017. Cette aide participera au coût de développement du produit jusqu’à sa mise à disposition des patients d’ici 2 à 3 ans », ajoute Hugues Bienaymé, Directeur Général. A propos d’ORPHELIA Pharma Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est d’améliorer significativement les médicaments administrés aux enfants en développant des produits efficaces, sûrs et faciles à utiliser. ORPHELIA Pharma conduit des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles. Ses investisseurs principaux sont initiative OCTALFA et Pierre Fabre Médicament.
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1 octobre 2018

Autorisation de mise sur le marché pour Kigabeq®
1 octobre 2018

Paris et Lyon, le 1er octobre 2018 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu de la Commission Européenne la décision d’exécution accordant l’autorisation de mise sur le marché Européen de sa spécialité Kigabeq® . Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, médicament antiépileptique essentiel, et se présente sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique. L’indication est le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (PUMA, Paediatric Use Marketing Autorisation). « Cette approbation est une étape clé pour ORPHELIA Pharma, Kigabeq® étant le premier d’une série de médicaments pédiatriques que nous développons. Nous pensons que Kigabeq® répond à d’importants besoins et améliorera de manière significative la vie de ces enfants épileptiques » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général. « Fort de cet octroi, nous allons maintenant travailler au lancement en France et tisser des relations contractuelles avec des partenaires distributeurs européens afin de mettre Kigabeq® à disposition des patients ». « Cette autorisation de mise sur le marché arrive à point nommé pour ORPHELIA Pharma et permettra à la société de se structurer autour de ce premier produit sur lequel nous fondons de grands espoirs », souligne Gilles Alberici, Président. « Notre vision est de développer et de mettre sur le marché de nouveaux médicaments pédiatriques avec des formulations adaptées à l’âge pour le traitement des indications orphelines potentiellement mortelles. Le jalon d’aujourd’hui est un premier pas dans ce voyage passionnant». A propos des spasmes infantiles Les spasmes infantiles, ou syndrome de West, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes axiaux en salves, une détérioration psychomotrice et un tracé EEG intercritique hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10.000 naissances vivantes. Elle peut survenir chez un nourrisson antérieurement sain ou chez un enfant au développement cognitif altéré. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour permettre la cessation des spasmes et pour améliorer le pronostic. A propos d’ORPHELIA Pharma Basée à Paris et à Lyon, ORPHELIA Pharma SAS est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques en oncologie et en neurologie. Sa mission est […]
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