Paris et Lyon, le 11 mars 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, a le plaisir d’annoncer la nomination de Monsieur Laurent Martin au poste de Directeur des Affaires Pharmaceutiques, effective au 6 janvier 2020.

Pharmacien et scientifique de formation, Laurent possède plus de 25 années d’expérience dans le développement de médicaments, en particulier dans les pathologies rares et graves. Laurent a participé activement au développement et à la mise sur le marché européenne de plusieurs médicaments orphelins chez Orphan Europe (désormais Recordati Rare Diseases). Plus récemment, il a occupé les postes de Directeur du Développement et Pharmacien Responsable chez DBV Technologies, qui lui ont permis de conduire des développements globaux (Etats-Unis, Europe) de médicaments biologiques innovants destinés essentiellement à la pédiatrie.

« L’expérience de Laurent dans le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares et pédiatriques sera un atout significatif pour ORPHELIA Pharma » commente Hugues Bienaymé, Directeur Général. « Avec Laurent, nous allons finaliser notre structuration pharmaceutique et déposer un dossier d’autorisation d’établissement pharmaceutique exploitant en France. Laurent nous apportera aussi son savoir-faire dans le domaine des Affaires Réglementaires, très utile dans le cadre de nos développements à venir.»

« J’ai été séduit par le modèle d’ORPHELIA Pharma que je suis très heureux de rejoindre à cette période de fort développement et de structuration de l’entreprise » indique Laurent Martin. « Les produits pédiatriques essentiels que développe ORPHELIA Pharma correspondent parfaitement à mon expertise réglementaire et à mon souhait de travailler à la mise sur le marché de médicaments répondant à un fort besoin médical. »

11 March 2020

ORPHELIA Pharma annonce le recrutement de Laurent Martin au poste de Directeur des Affaires Pharmaceutiques
11 March 2020

Paris et Lyon, le 11 mars 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, a le plaisir d’annoncer la nomination de Monsieur Laurent Martin au poste de Directeur des Affaires Pharmaceutiques, effective au 6 janvier 2020. Pharmacien et scientifique de formation, Laurent possède plus de 25 années d’expérience dans le développement de médicaments, en particulier dans les pathologies rares et graves. Laurent a participé activement au développement et à la mise sur le marché européenne de plusieurs médicaments orphelins chez Orphan Europe (désormais Recordati Rare Diseases). Plus récemment, il a occupé les postes de Directeur du Développement et Pharmacien Responsable chez DBV Technologies, qui lui ont permis de conduire des développements globaux (Etats-Unis, Europe) de médicaments biologiques innovants destinés essentiellement à la pédiatrie. « L’expérience de Laurent dans le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares et pédiatriques sera un atout significatif pour ORPHELIA Pharma » commente Hugues Bienaymé, Directeur Général. « Avec Laurent, nous allons finaliser notre structuration pharmaceutique et déposer un dossier d’autorisation d’établissement pharmaceutique exploitant en France. Laurent nous apportera aussi son savoir-faire dans le domaine des Affaires Réglementaires, très utile dans le cadre de nos développements à venir.» « J’ai été séduit par le modèle d’ORPHELIA Pharma que je suis très heureux de rejoindre à cette période de fort développement et de structuration de l’entreprise » indique Laurent Martin. « Les produits pédiatriques essentiels que développe ORPHELIA Pharma correspondent parfaitement à mon expertise réglementaire et à mon souhait de travailler à la mise sur le marché de médicaments répondant à un fort besoin médical. »
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28 January 2020

Levée de fonds Orphelia Pharma (décembre 2019)
28 January 2020

ORPHELIA Pharma lève 4 m€ pour financer  ses opérations commerciales et ses développements cliniques Des Family Offices Français deviennent actionnaires et rejoignent le conseil d’administration Paris et Lyon, le 28 janvier 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui qu’elle a renforcé ses fonds propres de 4 millions d’euros en décembre 2019. Les fonds levés seront utilisés par ORPHELIA Pharma pour étoffer l’équipe, développer l’infrastructure commerciale et clinique et mener à bien les projets de la société. Investisseur principal, Initiative OCTALFA a mené l’opération et a été rejoint par trois Familly Offices dirigés par des entrepreneurs chevronnés : Ravenala holding (Alain Tornier), PAF Kapital (Christophe Pasik, Jean-François Auffret et Pierre Ferran) et Cemag (André Ulmann). « Nous remercions chaleureusement nos actionnaires de la confiance qu’ils témoignent à l’entreprise et ses projets de développement » commente Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « En 2020, nous planifions nos premiers revenus avec le lancement de Kigabeq® et d’Ivozall®. Nous demanderons également l’autorisation d’ouverture de notre établissement pharmaceutique exploitant en France et nous prévoyons de recruter 7 nouveaux collaborateurs. » ORPHELIA Pharma annonce également que Messieurs André Ulmann et Christophe Pasik ont rejoint son Conseil d’Administration. « Nous sommes particulièrement heureux qu’Alain, André et Christophe nous aient rejoints chez ORPHELIA Pharma. Leurs réussites entrepreneuriales seront un atout majeur pour aider l’entreprise à construire un portefeuille de médicaments pédiatriques pour des pathologies graves et rares. » ajoute Gilles Alberici, Président d’ORPHELIA Pharma. « Nous aurons plaisir à travailler ensemble pour accélérer la structuration de la société et le développement de nouveaux médicaments pédiatriques. » A propos d’ORPHELIA Pharma ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique basée à Paris et à Lyon, développe et commercialise des médicaments pour le traitement de pathologies rares et graves de l’enfant. Notre mission est de mettre à disposition des patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec une formulation adaptée à la pédiatrie. Notre premier produit, Kigabeq®, a obtenu une AMM européenne en septembre 2018 et est en phase de lancement en Europe. Le deuxième produit d’ORPHELIA Pharma, Ivozall®, a obtenu une AMM européenne dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique en novembre 2019. Nous conduisons des projets de recherche innovants à travers des collaborations académiques et industrielles.
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7 January 2020

Lancement commercial de la spécialité Kigabeq® en France
7 January 2020

ORPHELIA Pharma annonce le lancement commercial de sa spécialité Kigabeq® en France Paris et Lyon, le 7 janvier 2020 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui la préparation du lancement de sa spécialité Kigabeq® après avoir conclu un accord avec le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS). Kigabeq® est la première formulation pédiatrique de vigabatrine, un médicament antiépileptique essentiel. Présenté sous forme de comprimés solubles et sécables de 100 mg et de 500 mg pour administration par voie orale ou (naso)gastrique, Kigabeq® est indiqué dans le traitement de première intention des spasmes infantiles (syndrome de West), une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson. Kigabeq® a été développé exclusivement pour l’enfant et bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché pédiatrique (Paediatric Use Marketing Autorisation, PUMA). « L’accord de prix démontre l’importance médicale de Kigabeq® pour la Haute Autorité de Santé et le CEPS. Il représente l’ultime étape avant la mise à disposition de notre spécialité sur le marché français », commente Hugues Bienaymé, Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous travaillons avec notre fabricant et notre distributeur pour que Kigabeq® soit disponible auprès de la communauté des neuropédiatres épileptologues français en avril 2020 ». « La vigabatrine est un médicament essentiel pour le traitement du syndrome des spasmes infantiles ou syndrome de West », ajoute le Pr. Stéphane Auvin, neuropédiatre à l’hôpital Robert Debré. « Pour cette population de très jeunes enfants, la précision de la dose administrée et la facilité d’emploi permises par Kigabeq® sont des éléments qui vont faciliter la prise en charge thérapeutique ». « Le lancement prochain de Kigabeq® est l’aboutissement de plusieurs années de recherche et d’efforts menés en collaboration avec ORPHELIA Pharma » conclut le Dr. Catherine Chiron, neuropédiatre à l’hôpital Necker-Enfants Malades et Directrice de Recherche à l’Inserm. « Nous sommes heureux que cette collaboration permette désormais de proposer à nos jeunes patients une solution thérapeutique optimisée ». A propos des spasmes infantiles Le syndrome de West, ou spasmes infantiles, est une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson qui associe des spasmes épileptiques, une détérioration psychomotrice et un tracé électroencéphalogramme de type hypsarythmique. C’est une maladie rare, avec une incidence estimée à 5 pour 10 000 naissances. Elle peut survenir chez un nourrisson au développement antérieurement normal ou avec un retard préexistant ; dans tous les cas, les spasmes infantiles grèvent fortement l’évolution psychomotrice. Le traitement pharmacologique doit être débuté rapidement pour […]
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10 December 2019

Obtention aux Etats-Unis d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome
10 December 2019

ORPHELIA Pharma annonce l’obtention aux Etats-Unis d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le témozolomide dans le traitement du neuroblastome Paris et Lyon, le 10 décembre 2019 – ORPHELIA Pharma, société biopharmaceutique dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, annonce aujourd’hui avoir reçu l’opinion positive du Bureau des Médicaments Orphelins de la Food and Drug Administration (FDA) pour la désignation de médicament orphelin du témozolomide dans le traitement du neuroblastome. « Nous sommes particulièrement heureux de l’obtention de cette opinion positive », commente Jérémy Bastid, Directeur du Développement d’ORPHELIA Pharma. « Bien qu’il ne soit pas approuvé dans le traitement du neuroblastome, le témozolomide est un médicament essentiel dans la prise en charge des patients en rechute ou réfractaires. Les formulations existantes de témozolomide ne sont pas adaptées aux jeunes patients. Notre formulation Kimozo® a été spécifiquement développée pour eux », conclut-il. Kimozo® est la première présentation de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute. Proposé sous forme de suspension orale avec masquage de goût, Kimozo® sera également la première formulation pédiatrique de témozolomide. « Le témozolomide est un composant incontournable du traitement des neuroblastomes réfractaires ou en rechute. Les patients atteints de cette pathologie ont en général moins de 5 ans et ne peuvent pas avaler les gélules disponibles sur le marché, ce qui représente une barrière significative à l’administration. La présentation liquide orale sera une ressource opportune et indispensable pour le traitement de ces patients présentant une maladie sévère », indique le Dr. Julie Park, Département de Pédiatrie, Seattle Children’s Hospital et University of Washington School of Medicine, Seattle. « Le Bureau des Médicaments Orphelins de la FDA a reconnu l’intérêt du témozolomide dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome. La formulation pédiatrique que nous développons répond à un besoin médical important, le neuroblastome touchant le plus souvent les jeunes enfants », souligne Hugues Bienaymé, Fondateur et Directeur Général d’ORPHELIA Pharma. « Nous prévoyons de déposer le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché de Kimozo® aux Etats-Unis aussi rapidement que possible ». A propos du témozolomide dans le neuroblastome Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente chez les enfants. Il s’agit cependant d’une maladie rare, avec une incidence de 1,3 cas pour 100 000 enfants. Cette tumeur se caractérise par une extrême variabilité clinique et évolutive, allant de la régression spontanée à des […]
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